Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kväveoxidproduktion vid MELAS-syndrom

1 april 2016 uppdaterad av: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Argininflöde och kväveoxidproduktion hos patienter med MELAS-syndrom och effekten av arginin- och citrullintillskott

Introduktion

Baylor College of Medicine och Texas Children's Hospital rekryterar personer med MELAS-syndrom för en klinisk studie. MELAS syndrom är en mitokondriell sjukdom; patienter med denna sjukdom har muskelsvaghet och utvecklar ofta hjärnslag, där blodet inte flödar normalt till olika delar av hjärnan. Man tror att dessa stroke kan bero på minskad produktion av kväveoxid, en naturligt förekommande förening som är viktig för normal blodkärlsfunktion. Kväveoxid är gjord av arginin och citrullin som normalt finns i våra kroppar.

Vad är syftet med denna studie? Syftet med denna studie är att mäta kväveoxid hos individer med MELAS och se om att ge arginin eller citrullin ökar bildningen av kväveoxid. Kväveoxid anses vara till hjälp för att förebygga stroke. Därför, om arginin och/eller citrullin visar sig öka bildningen av kväveoxid, kan de användas för att förebygga eller behandla stroke hos patienter med MELAS-syndrom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Vad innebär studien? Individer med MELAS-syndrom kommer att läggas in två gånger på General Clinical Research Center (GCRC) vid Texas Children's Hospital. Varje gång kommer de att stanna i fem dagar, under vilken en speciell diet kommer att tillhandahållas. Kväveoxidproduktion kommer att mätas med infusionsteknik för stabila isotoper som innebär att små rör placeras i vener (IV-kateter), blodprovstagning och injicering av en ofarlig stabil isotop. Stabila isotoper är former av normala föreningar som kan mätas exakt. De är inte radioaktiva och det finns inga kända risker med att ge dem; de är redan en del av din kropp i små mängder.

Under den första inläggningen kommer kväveoxidnivåerna att mätas, därefter kommer arginintillskott att ges under 48 timmar, varefter kväveoxidnivåerna kommer att mätas på nytt för att bestämma effekten av arginintillskott. Vid den andra inläggningen kommer effekten av citrullintillskott att mätas.

Vem kan delta i studien? Vuxna eller barn som drabbats av MELAS-syndrom och bär på DNA-förändringen som orsakar tillståndet (3243 A>G-mutation) kan delta. Vuxna utan MELAS-sjukdom kommer att rekryteras för att delta som kontrollpersoner.

Hur får man mer information? Ämnen som är intresserade av att delta eller få mer information kan kontakta Dr. Ayman El-Hattab på e-post: elhattab@bcm.edu, kontorstelefon: 832-822-4289, mobiltelefon: 646-660-5666 eller personsökare: 832-824-7243 (5523).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Tidig fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder från 3 - 65 år
  2. Klinisk diagnos av MELAS syndrom
  3. Bär på m.3243A>G-mutationen

Exklusions kriterier:

  1. Att ha akut eller kronisk sjukdom eller fysisk funktionsnedsättning som kommer att störa förmågan att genomgå studieprocedurerna
  2. Att vara gravid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: arginintillskott
Oralt tillskott av L-arginin kommer att ges till patienter med MELAS i 48 timmar i en dos av 10 gram per M2 per dag. Arginin ges var 4:e timme.
Kosttillskott: Arginin och citrullin tillskott
Arginin eller citrullin ges oralt i en dos av 10 gram per kvadratmeter kroppsyta per dag uppdelat var fjärde timme.
Aktiv komparator: citrullintillskott
Oralt tillskott av L-citrullin kommer att ges till patienter med MELAS i 48 timmar i en dos av 10 gram per M2 per dag. Citrullin kommer att ges var 4:e timme
Kosttillskott: Arginin och citrullin tillskott
Arginin eller citrullin ges oralt i en dos av 10 gram per kvadratmeter kroppsyta per dag uppdelat var fjärde timme.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i kväveoxidproduktion
Tidsram: Kväveoxidproduktion kommer att mätas vid baslinjen före tillskott och efter 48 timmars arginin- eller citrullintillskott
Kväveoxidproduktion kommer att mätas vid baslinjen före tillskott och efter 48 timmars arginin- eller citrullintillskott

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Utredare

  • Huvudutredare: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2011

Första postat (Uppskatta)

20 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

5 april 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 april 2016

Senast verifierad

1 april 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • H-24783

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Ja, uppgifterna har gjorts tillgängliga för

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera