Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nitrogenoxidproduktion i MELAS syndrom

1. april 2016 opdateret af: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Argininflux og nitrogenoxidproduktion hos patienter med MELAS-syndrom og effekten af ​​arginin- og citrullintilskud

Introduktion

Baylor College of Medicine og Texas Children's Hospital rekrutterer personer med MELAS-syndrom til en klinisk undersøgelse. MELAS syndrom er en mitokondriel sygdom; patienter med denne sygdom har muskelsvaghed og udvikler ofte hjerneslag, hvor blodet ikke flyder normalt til forskellige dele af hjernen. Det menes, at disse slagtilfælde kan skyldes nedsat produktion af nitrogenoxid, en naturligt forekommende forbindelse, der er vigtig for normal blodkarfunktion. Nitrogenoxid er lavet af arginin og citrullin, der normalt findes i vores kroppe.

Hvad er formålet med denne undersøgelse? Formålet med denne undersøgelse er at måle nitrogenoxid hos personer med MELAS og se om det at give arginin eller citrullin vil øge dannelsen af ​​nitrogenoxid. Nitrogenoxid menes at være nyttigt til at forhindre slagtilfælde. Derfor, hvis det viser sig, at arginin og/eller citrullin øger dannelsen af ​​nitrogenoxid, kan de bruges til at forebygge eller behandle slagtilfælde hos patienter med MELAS-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hvad går studiet ud på? Personer med MELAS syndrom vil blive indlagt to gange på General Clinical Research Center (GCRC) på Texas Children's Hospital. Hver gang bliver de i fem dage, hvor der vil blive givet en særlig diæt. Nitrogenoxidproduktion vil blive målt ved hjælp af stabil isotoper infusionsteknik, der involverer anbringelse af små rør i vener (IV kateter), blodprøvetagning og injektion af en harmløs stabil isotop. Stabile isotoper er former for normale forbindelser, der kan måles nøjagtigt. De er ikke radioaktive, og der er ingen kendte risici ved at give dem; de er allerede en del af din krop i små mængder.

Under den første indlæggelse måles nitrogenoxidniveauer, derefter vil der blive givet arginintilskud i 48 timer, hvorefter nitrogenoxidniveauer vil blive målt igen for at bestemme effekten af ​​arginintilskud. Ved anden indlæggelse vil effekten af ​​citrullintilskud blive målt.

Hvem kan deltage i undersøgelsen? Voksne eller børn, der er ramt af MELAS-syndrom og bærer den DNA-ændring, der forårsager tilstanden (3243 A>G mutation), kan deltage. Voksne uden MELAS sygdom vil blive rekrutteret til at deltage som kontrolpersoner.

Hvordan får man mere information? Emner, der er interesserede i at deltage eller få mere information, kan kontakte Dr. Ayman El-Hattab på e-mail: elhattab@bcm.edu, kontortelefon: 832-822-4289, mobiltelefon: 646-660-5666 eller personsøger: 832-824-7243 (5523).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder fra 3 - 65 år
  2. Klinisk diagnose af MELAS syndrom
  3. Bærer m.3243A>G mutationen

Ekskluderingskriterier:

  1. At have akut eller kronisk sygdom eller fysisk handicap, der vil forstyrre evnen til at gennemgå undersøgelsesprocedurerne
  2. At være gravid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: arginin tilskud
Oralt L-arginin-tilskud vil blive givet til personer med MELAS i 48 timer i en dosis på 10 gram pr. M2 pr. dag. Arginin vil blive givet hver 4. time.
Kosttilskud: Arginin og citrullin tilskud
Arginin eller citrullin vil blive givet oralt i en dosis på 10 gram per kvadratmeter kropsoverfladeareal per dag fordelt hver 4. time.
Aktiv komparator: citrullin tilskud
Oralt L-citrullin-tilskud vil blive givet til personer med MELAS i 48 timer i en dosis på 10 gram pr. M2 pr. dag. Citrullin vil blive givet hver 4. time
Kosttilskud: Arginin og citrullin tilskud
Arginin eller citrullin vil blive givet oralt i en dosis på 10 gram per kvadratmeter kropsoverfladeareal per dag fordelt hver 4. time.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i produktionen af ​​nitrogenoxid
Tidsramme: Nitrogenoxidproduktion vil blive målt ved baseline før tilskud og efter 48 timers arginin- eller citrullintilskud
Nitrogenoxidproduktion vil blive målt ved baseline før tilskud og efter 48 timers arginin- eller citrullintilskud

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2011

Først opslået (Skøn)

20. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-24783

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Ja, dataene er gjort tilgængelige for

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MELAS syndrom

Kliniske forsøg med Arginin og citrullin tilskud

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner