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Produzione di ossido nitrico nella sindrome MELAS

1 aprile 2016 aggiornato da: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Flusso di arginina e produzione di ossido nitrico in pazienti con sindrome MELAS e l'effetto dell'integrazione di arginina e citrullina

introduzione

Il Baylor College of Medicine e il Texas Children's Hospital stanno reclutando individui con la sindrome MELAS per uno studio clinico. La sindrome MELAS è una malattia mitocondriale; i pazienti con questa malattia hanno debolezza muscolare e spesso sviluppano ictus cerebrali, in cui il sangue non scorre normalmente in diverse parti del cervello. Si ritiene che questi ictus possano essere dovuti alla diminuzione della produzione di ossido nitrico, un composto presente in natura importante per la normale funzione dei vasi sanguigni. L'ossido nitrico è costituito da arginina e citrullina che si trovano normalmente nel nostro corpo.

Qual'è lo scopo di questo studio? Lo scopo di questo studio è misurare l'ossido nitrico in individui con MELAS e vedere se dare arginina o citrullina aumenterà la formazione di ossido nitrico. Si pensa che l'ossido nitrico sia utile nella prevenzione degli ictus. Pertanto, se si dimostra che l'arginina e/o la citrullina aumentano la formazione di ossido nitrico, potrebbero essere utilizzate per prevenire o trattare gli ictus nei pazienti con sindrome MELAS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Cosa prevede lo studio? Gli individui con sindrome MELAS saranno ricoverati due volte al Centro di ricerca clinica generale (GCRC) presso il Texas Children's Hospital. Ogni volta rimarranno per cinque giorni, durante i quali verrà fornita una dieta speciale. La produzione di ossido nitrico sarà misurata mediante una tecnica di infusione di isotopi stabili che prevede l'inserimento di piccoli tubi nelle vene (catetere IV), il prelievo di sangue e l'iniezione di un isotopo stabile innocuo. Gli isotopi stabili sono forme di composti normali che possono essere misurati con precisione. Non sono radioattivi e non ci sono rischi noti nel darli; fanno già parte del tuo corpo in piccole quantità.

Durante il primo ricovero verranno misurati i livelli di ossido nitrico, quindi verrà fornita un'integrazione di arginina per 48 ore, dopodiché i livelli di ossido nitrico verranno nuovamente misurati per determinare l'effetto dell'integrazione di arginina. Durante la seconda ammissione, verrà misurato l'effetto dell'integrazione di citrullina.

Chi può partecipare allo studio? Possono partecipare adulti o bambini affetti dalla sindrome MELAS e portatori del cambiamento del DNA che causa la condizione (mutazione 3243 A>G). Gli adulti senza malattia MELAS saranno reclutati per partecipare come soggetti di controllo.

Come ottenere maggiori informazioni? I soggetti interessati a partecipare o ottenere maggiori informazioni possono contattare il Dr. Ayman El-Hattab all'indirizzo e-mail: elhattab@bcm.edu, telefono dell'ufficio: 832-822-4289, cellulare: 646-660-5666 o cercapersone: 832-824-7243 (5523).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da 3 a 65 anni
  2. Diagnosi clinica della sindrome MELAS
  3. Portatore della mutazione m.3243A>G

Criteri di esclusione:

  1. Avere una malattia acuta o cronica o una disabilità fisica che interferirà con la capacità di sottoporsi alle procedure dello studio
  2. Essere incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: supplementazione di arginina
L'integrazione orale di L-arginina verrà somministrata a soggetti con MELAS per 48 ore alla dose di 10 grammi per M2 al giorno. L'arginina verrà somministrata ogni 4 ore.
Integratore alimentare: Integratori di arginina e citrullina
L'arginina o la citrullina verranno somministrate per via orale alla dose di 10 grammi per metro quadrato di superficie corporea al giorno suddivisa ogni 4 ore.
Comparatore attivo: supplementazione di citrullina
L'integrazione orale di L-citrullina verrà somministrata a soggetti con MELAS per 48 ore alla dose di 10 grammi per M2 al giorno. La citrullina verrà somministrata ogni 4 ore
Integratore alimentare: Integratori di arginina e citrullina
L'arginina o la citrullina verranno somministrate per via orale alla dose di 10 grammi per metro quadrato di superficie corporea al giorno suddivisa ogni 4 ore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento nella produzione di ossido nitrico
Lasso di tempo: La produzione di ossido nitrico sarà misurata al basale prima dell'integrazione e dopo 48 ore dall'integrazione di arginina o citrullina
La produzione di ossido nitrico sarà misurata al basale prima dell'integrazione e dopo 48 ore dall'integrazione di arginina o citrullina

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

20 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-24783

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Sì, i dati sono stati messi a disposizione di

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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