Production d'oxyde nitrique dans le syndrome MELAS
Flux d'arginine et production d'oxyde nitrique chez les patients atteints du syndrome MELAS et effet de la supplémentation en arginine et citrulline
Introduction
Le Baylor College of Medicine et le Texas Children's Hospital recrutent des personnes atteintes du syndrome MELAS pour une étude clinique. Le syndrome MELAS est une maladie mitochondriale ; les patients atteints de cette maladie ont une faiblesse musculaire et développent souvent des accidents vasculaires cérébraux, où le sang ne circule pas normalement dans différentes parties du cerveau. On pense que ces accidents vasculaires cérébraux pourraient être dus à une diminution de la production d'oxyde nitrique, un composé naturel important pour le fonctionnement normal des vaisseaux sanguins. L'oxyde nitrique est fabriqué à partir d'arginine et de citrulline que l'on trouve normalement dans notre corps.
Quel est le but de cette étude ? Le but de cette étude est de mesurer l'oxyde nitrique chez les personnes atteintes de MELAS et de voir si l'administration d'arginine ou de citrulline augmentera la formation d'oxyde nitrique. On pense que l'oxyde nitrique est utile pour prévenir les accidents vasculaires cérébraux. Par conséquent, s'il est démontré que l'arginine et/ou la citrulline augmentent la formation d'oxyde nitrique, elles pourraient être utilisées pour prévenir ou traiter les accidents vasculaires cérébraux chez les patients atteints du syndrome MELAS.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
En quoi consiste l'étude ? Les personnes atteintes du syndrome MELAS seront admises deux fois au Centre général de recherche clinique (GCRC) du Texas Children's Hospital. Chaque fois, ils resteront cinq jours, pendant lesquels un régime alimentaire spécial leur sera fourni. La production d'oxyde nitrique sera mesurée par une technique de perfusion d'isotopes stables qui consiste à placer de petits tubes dans les veines (cathéter IV), à prélever du sang et à injecter un isotope stable inoffensif. Les isotopes stables sont des formes de composés normaux qui peuvent être mesurés avec précision. Ils ne sont pas radioactifs et il n'y a aucun risque connu à les donner ; ils font déjà partie de votre corps en petites quantités.
Lors de la première admission, les niveaux d'oxyde nitrique seront mesurés, puis une supplémentation en arginine sera fournie pendant 48 heures, après quoi les niveaux d'oxyde nitrique seront mesurés à nouveau pour déterminer l'effet de la supplémentation en arginine. Lors de la deuxième admission, l'effet de la supplémentation en citrulline sera mesuré.
Qui peut participer à l'étude ? Les adultes ou les enfants atteints du syndrome MELAS et porteurs du changement d'ADN qui cause la maladie (mutation 3243 A> G) peuvent participer. Des adultes sans maladie MELAS seront recrutés pour participer en tant que sujets témoins.
Comment obtenir plus d'informations ? Les sujets intéressés à participer ou à obtenir plus d'informations peuvent contacter le Dr Ayman El-Hattab à l'adresse e-mail suivante : elhattab@bcm.edu, téléphone de bureau : 832-822-4289, téléphone cellulaire : 646-660-5666 ou téléavertisseur : 832-824-7243 (5523).
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âge de 3 à 65 ans
- Diagnostic clinique du syndrome MELAS
- Portant la mutation m.3243A>G
Critère d'exclusion:
- Avoir une maladie aiguë ou chronique ou un handicap physique qui interférera avec la capacité de suivre les procédures de l'étude
- Être enceinte
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Comparateur actif: supplémentation en arginine
Une supplémentation orale en L-arginine sera administrée aux sujets atteints de MELAS pendant 48 heures à la dose de 10 grammes par M2 par jour.
L'arginine sera donnée toutes les 4 heures.
|
L'arginine ou la citrulline sera administrée par voie orale à la dose de 10 grammes par mètre carré de surface corporelle par jour répartie toutes les 4 heures.
|
|
Comparateur actif: supplémentation en citrulline
Une supplémentation orale en L-citrulline sera administrée aux sujets atteints de MELAS pendant 48 heures à la dose de 10 grammes par M2 par jour.
La citrulline sera donnée toutes les 4 heures
|
L'arginine ou la citrulline sera administrée par voie orale à la dose de 10 grammes par mètre carré de surface corporelle par jour répartie toutes les 4 heures.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Modification de la production d'oxyde nitrique
Délai: La production d'oxyde nitrique sera mesurée au départ avant la supplémentation et après 48 heures de supplémentation en arginine ou citrulline
|
La production d'oxyde nitrique sera mesurée au départ avant la supplémentation et après 48 heures de supplémentation en arginine ou citrulline
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies métaboliques
- Troubles cérébrovasculaires
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies mitochondriales
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Maladies des petits vaisseaux cérébraux
- Encéphalomyopathies mitochondriales
- Myopathies mitochondriales
- Syndrome
- Syndrome MELAS
Autres numéros d'identification d'étude
- H-24783
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .