MELAS 综合征中的一氧化氮生成
MELAS 综合征患者的精氨酸通量和一氧化氮生成以及精氨酸和瓜氨酸补充剂的作用
介绍
贝勒医学院和德克萨斯儿童医院正在招募 MELAS 综合征患者进行临床研究。 MELAS 综合征是一种线粒体疾病；患有这种疾病的患者肌肉无力，并且经常发生脑中风，血液无法正常流向大脑的不同部位。 据信，这些中风可能是由于一氧化氮的产生减少所致，一氧化氮是一种对正常血管功能很重要的天然化合物。 一氧化氮由我们体内通常存在的精氨酸和瓜氨酸制成。
这项研究的目的是什么？ 本研究的目的是测量 MELAS 患者的一氧化氮，看看给予精氨酸或瓜氨酸是否会增加一氧化氮的形成。 一氧化氮被认为有助于预防中风。 因此，如果精氨酸和/或瓜氨酸显示出增加一氧化氮的形成，则它们可用于预防或治疗 MELAS 综合征患者的中风。
研究概览
详细说明
研究涉及什么？ 患有 MELAS 综合征的人将被德克萨斯儿童医院的综合临床研究中心 (GCRC) 收治两次。 每次他们将停留五天，在此期间将提供特殊饮食。 一氧化氮的产生将通过稳定同位素输注技术进行测量，该技术涉及在静脉中放置小管（IV 导管）、采血和注入无害的稳定同位素。 稳定同位素是可以准确测量的普通化合物的形式。 它们不具有放射性，服用它们没有已知的风险；它们已经少量成为您身体的一部分。
在首次入院期间将测量一氧化氮水平，然后将提供精氨酸补充剂 48 小时，之后将重新测量一氧化氮水平以确定精氨酸补充剂的效果。 在第二次入院期间，将测量补充瓜氨酸的效果。
谁可以参加这项研究？ 患有 MELAS 综合征并携带导致该病症的 DNA 变化（3243 A>G 突变）的成人或儿童可以参加。 将招募没有 MELAS 疾病的成年人作为对照受试者参与。
如何获取更多信息？ 有兴趣参与或获取更多信息的受试者可以通过电子邮件联系 Ayman El-Hattab 博士：elhattab@bcm.edu， 办公电话：832-822-4289，手机：646-660-5666，或寻呼机：832-824-7243 (5523)。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
学习地点
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 年龄从 3 岁到 65 岁
- MELAS综合征的临床诊断
- 携带 m.3243A>G 突变
排除标准：
- 患有会影响接受研究程序的能力的急性或慢性疾病或身体残疾
- 怀孕了
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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有源比较器：精氨酸补充剂
口服 L-精氨酸补充剂将以每天每平方米 10 克的剂量给予 MELAS 受试者 48 小时。
精氨酸将每 4 小时给药一次。
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精氨酸或瓜氨酸将以每天每平方米体表面积 10 克的剂量口服给药，每 4 小时一次。
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有源比较器：瓜氨酸补充剂
口服 L-瓜氨酸补充剂将以每天每平方米 10 克的剂量给予 MELAS 受试者 48 小时。
每 4 小时给予一次瓜氨酸
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精氨酸或瓜氨酸将以每天每平方米体表面积 10 克的剂量口服给药，每 4 小时一次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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一氧化氮产量的变化
大体时间：一氧化氮的产生将在补充前和补充精氨酸或瓜氨酸后 48 小时的基线进行测量
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一氧化氮的产生将在补充前和补充精氨酸或瓜氨酸后 48 小时的基线进行测量
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Fernando Scaglia, M.D.、Baylor College of Medicine
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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