Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Produkce oxidu dusnatého u syndromu MELAS

1. dubna 2016 aktualizováno: Fernando Scaglia, Baylor College of Medicine

Tok argininu a produkce oxidu dusnatého u pacientů se syndromem MELAS a účinek suplementace argininu a citrulinu

Úvod

Baylor College of Medicine a Texas Children's Hospital rekrutují jedince se syndromem MELAS pro klinickou studii. MELAS syndrom je mitochondriální onemocnění; pacienti s tímto onemocněním mají svalovou slabost a často se u nich rozvinou mozkové mrtvice, kdy krev neteče normálně do různých částí mozku. Předpokládá se, že tyto mrtvice mohou být způsobeny sníženou produkcí oxidu dusnatého, přirozeně se vyskytující sloučeniny důležité pro normální funkci krevních cév. Oxid dusnatý se vyrábí z argininu a citrulinu, které se běžně vyskytují v našem těle.

Jaký je účel této studie? Účelem této studie je změřit oxid dusnatý u jedinců s MELAS a zjistit, zda podávání argininu nebo citrulinu zvýší tvorbu oxidu dusnatého. Oxid dusnatý je považován za užitečný při prevenci mrtvice. Pokud se tedy prokáže, že arginin a/nebo citrulin zvyšují tvorbu oxidu dusnatého, mohly by být použity k prevenci nebo léčbě mrtvice u pacientů se syndromem MELAS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Co studium zahrnuje? Jedinci se syndromem MELAS budou přijati dvakrát do Všeobecného klinického výzkumného centra (GCRC) v Texaské dětské nemocnici. Pokaždé zůstanou pět dní, během kterých bude zajištěna speciální strava. Produkce oxidu dusnatého bude měřena infuzní technikou stabilních izotopů, která zahrnuje umístění malých hadiček do žil (IV katétr), odběr krve a injekci neškodného stabilního izotopu. Stabilní izotopy jsou formy normálních sloučenin, které lze přesně měřit. Nejsou radioaktivní a při jejich podávání nejsou známa žádná rizika; jsou již součástí vašeho těla v malých množstvích.

Při prvním přijetí budou změřeny hladiny oxidu dusnatého, poté bude zajištěna suplementace argininem po dobu 48 hodin, poté budou hladiny oxidu dusnatého znovu změřeny, aby se určil účinek suplementace argininem. Při druhém příjmu bude měřen účinek suplementace citrulinem.

Kdo se může studie zúčastnit? Zúčastnit se mohou dospělí nebo děti postižené syndromem MELAS a nesoucí změnu DNA, která tento stav způsobuje (mutace 3243 A>G). Dospělí bez onemocnění MELAS budou přijati k účasti jako kontrolní subjekty.

Jak získat více informací? Subjekty, které mají zájem se zúčastnit nebo získat více informací, mohou kontaktovat Dr. Aymana El-Hattaba na e-mailu: elhattab@bcm.edu, kancelářský telefon: 832-822-4289, mobilní telefon: 646-660-5666, nebo pager: 832-824-7243 (5523).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 3 - 65 let
  2. Klinická diagnóza MELAS syndromu
  3. Nesoucí mutaci m.3243A>G

Kritéria vyloučení:

  1. S akutním nebo chronickým onemocněním nebo tělesným postižením, které bude narušovat schopnost podstoupit studijní postupy
  2. Být těhotná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: suplementace argininem
Orální suplementace L-argininem bude podávána subjektům s MELAS po dobu 48 hodin v dávce 10 gramů na M2 za den. Arginin bude podáván každé 4 hodiny.
Doplněk stravy: Doplňky argininu a citrulinu
Arginin nebo citrulin budou podávány perorálně v dávce 10 gramů na metr čtvereční plochy tělesného povrchu za den rozdělených každé 4 hodiny.
Aktivní komparátor: suplementace citrulinem
Orální suplementace L-citrulinu bude podávána subjektům s MELAS po dobu 48 hodin v dávce 10 gramů na M2 za den. Citrulin bude podáván každé 4 hodiny
Doplněk stravy: Doplňky argininu a citrulinu
Arginin nebo citrulin budou podávány perorálně v dávce 10 gramů na metr čtvereční plochy tělesného povrchu za den rozdělených každé 4 hodiny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna produkce oxidu dusnatého
Časové okno: Produkce oxidu dusnatého bude měřena na začátku před suplementací a po 48 hodinách suplementace argininem nebo citrulinem
Produkce oxidu dusnatého bude měřena na začátku před suplementací a po 48 hodinách suplementace argininem nebo citrulinem

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fernando Scaglia, M.D., Baylor College of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

20. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-24783

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Ano, údaje byly zpřístupněny

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MELAS syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit