シュードモナス感染根絶研究のためのアズトレオナムリジン (ALPINE)
2014年7月7日 更新者：Gilead Sciences
嚢胞性線維症（CF）および緑膿菌陽性の新規発症下気道培養を有する小児患者におけるアズトレオナム75mg粉末およびネブライザー溶液用溶媒/吸入溶液用アズトレオナム（AZLI）の安全性および有効性を評価する非盲検第2相試験(PA)
これは、嚢胞性線維症 (CF) および新たに検出された緑膿菌 (PA) の肺コロニー形成/感染症を有する生後 3 か月から 18 歳未満の小児患者を対象とした非盲検の多施設研究です。 資格のあるすべての参加者は、吸入溶液用アズトレオナム（AZLI）75 mgを1日3回28日間コースで治療されます。 治験薬の完了後、安全性とPAの再発について196日目まで被験者を追跡します。
主な目的は、AZLI 治療の中止後 6 か月のモニタリング期間中 (196 日目まで) のすべての時点で、PA 陰性培養の参加者の割合を評価することです。 微生物培養は、ベースライン、28 日目 (AZLI 治療の終了)、56 日目 (AZLI 治療完了の 1 か月後)、112 日目 (AZLI 治療完了の 3 か月後)、および 196 日目 (AZLI 治療完了の 6 か月後) に取得されます。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
105
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic- Jacksonville
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Orlando、Florida、アメリカ、32801
- Nemours Childrens Clinic Orlando
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Saint Louis University
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New York
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Great Neck、New York、アメリカ、11021
- Cohen Children's Medical Center of NY
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- UNC Chapel Hill
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Toledo Children's Hospital CF Research Center
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- PennState Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53201
- Children's Hospital of Wisconsin
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Catania、イタリア、95123
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
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Florence、イタリア、50139
- Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
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Napoli、イタリア、80131
- Universita' Federico II di Napoli
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Rome、イタリア、00165
- Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
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Verona、イタリア、37126
- Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
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Rotterdam、オランダ、3015 GJ
- Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
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Utrecht、オランダ、3584 EA
- Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid、スペイン、28049
- Hospital Ramón y Cajal
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga、スペイン、29011
- Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
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Bochum、ドイツ
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
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Erlangen、ドイツ、91054
- Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
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Essen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
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Giessen、ドイツ、35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Tubingen、ドイツ、72076
- University Children's Hospital
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Bordeaux、フランス、33076
- CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
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Clermont Ferrand、フランス、63003
- CRCM mixte / CHU ESTAING
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Creteil、フランス、94000
- CHI de Créteil Departement pediatrie
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Lisieux、フランス、14100
- Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
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Paris、フランス
- Hôpital Robert Debré
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Paris、フランス、75743
- Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
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Roscoff、フランス、29684
- Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
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Brussels、ベルギー、1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
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Brussels、ベルギー、1090
- Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
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Ghent、ベルギー、9000
- Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
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Leuven、ベルギー、3000
- Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
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Bialystok、ポーランド、15-003
- ISPL Centrum Medyczne
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Gdansk、ポーランド、80-308
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
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Rabka Zdroj、ポーランド、34-700
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
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Warszawa、ポーランド、01-211
- Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 生後3か月以上18歳未満の男女
- 1997年CFコンセンサス会議基準によって決定されたCFの診断:
- -定量的ピロカルピンイオントフォレシス試験による記録された汗の塩化物≧60mEq / Lまたは
- 異常な鼻経上皮電位差試験 OR
- CFトランスメンブランコンダクタンスレギュレーター（CFTR）遺伝子における2つの十分に特徴付けられた、疾患を引き起こす遺伝子変異および
- CFと一致する1つ以上の臨床的特徴
- -PA陽性の下気道培養（例：咽頭スワブ、喀痰、またはBAL）の新たな発症が記録されている 研究登録から30日以内（スクリーニング訪問の前）、最初の生涯記録されたPA陽性培養またはPAが少なくとも-PA陰性の呼吸器培養の2年間の履歴（少なくとも年に2回の培養）
- -1秒間の強制呼気量（FEV1）スクリーニング訪問時に予測された≥80％（6歳以上の被験者）
- 重大な呼吸器症状の証拠がなく、臨床的に安定しているか、または臨床評価のために得られた場合、IV抗シュードモナス抗生物質の投与、酸素補給、または入院を必要とするスクリーニングでの胸部X線写真の所見がありません。
- 出産の可能性がある性的に活発なすべての女性は、研究を通して異性間性交中に非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 避妊法としてホルモン避妊薬を使用している女性は、治験薬投与の少なくとも 3 か月前から同じ方法を使用している必要があります。
- -男性は、スクリーニングから研究完了まで、および研究治験薬の最終投与から90日間、異性間性交中にバリア避妊（殺精子剤を含むコンドーム）を使用することに同意する必要があります
- 参加者および/または親/保護者は、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供できなければなりません
除外基準:
- -研究登録から2年以内のIVまたは吸入抗シュードモナス抗生物質の使用（スクリーニング訪問）
- -研究登録から30日以内の経口抗シュードモナス抗生物質の使用（スクリーニング訪問）
- -バークホルデリア種を産出する喀痰または喉のスワブ培養の歴史。 -スクリーニング訪問前の2年以内
- モノバクタム系抗生物質に対する局所または全身過敏症の病歴
- -吸入短時間作用型ベータ2アゴニストに対する不耐性の病歴
- 肺移植の歴史
- AZLI（またはCayston®）投与の歴史
- -スクリーニング訪問前の28日以内、または治験薬の6半減期以内（いずれか長い方）の治験薬またはデバイスの投与
- -1日あたり10 mgのプレドニゾンまたは1日おきに20 mgのプレドニゾンに相当する用量での経口コルチコステロイドの現在の使用
- -毎日の継続的な酸素補給の現在の要件、または夜間の2 L /分以上の要件
- -スクリーニング訪問前の28日以内の肺関連疾患による入院
- -スクリーニング訪問前の28日以内の慢性アジスロマイシン治療の変更または開始
- -スクリーニング訪問前の7日以内の抗菌薬、気管支拡張薬（BD）、コルチコステロイド、ドルナーゼアルファ、または高張食塩水の薬の変更;高張食塩水の安定したレジメン (28 日間オン/28 日間オフ) の参加者の場合、高張食塩水のサイクルの開始または終了が許可されます。
- -スクリーニング訪問前の7日以内の理学療法の技術またはスケジュールの変更
- -異常な腎機能または肝機能の結果は、次のように定義された、過去12か月以内の最新のテストで発生します。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) またはアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 正常上限の 5 倍 (ULN)、または
- -血清クレアチニン>年齢のULNの2倍
- 妊娠中または授乳中の女性;出産の可能性のあるすべての女性に陰性の尿妊娠検査が必要であり（外科的に無菌でない限り）、最初の陽性の尿検査結果の場合には確認血清妊娠検査が必要です
- -治験責任医師の意見では、治療、評価、またはプロトコルの遵守を妨げる深刻なまたは活動的な医学的または精神医学的疾患（薬物またはアルコール乱用を含む）
- -研究者の意見によると、患者の安全性または研究データの質を損なう状態または異常の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：吸入液用アズトレオナム (AZLI)
参加者は AZLI の 28 日間のコースを 1 つ受け取り、その後 24 週間 (196 日目まで) 追跡されます。
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開発中の eFlow® ネブライザーを介して AZLI 75 mg を 1 日 3 回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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積極的な治療の中止後のすべての時点でのPA陰性培養の参加者の割合（評価可能な分析セット）
時間枠：28日目～196日目
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28日目（56日目、112日目、および196日目に評価された）での積極的な治療の中止後のすべての時点でPA陰性培養を持つ参加者の割合は、評価可能な分析セットのために要約されました。
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28日目～196日目
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積極的な治療の中止後のすべての時点でのPA陰性培養の参加者の割合（感度分析セット）
時間枠：28日目～196日目
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28日目に積極的な治療を中止した後のすべての時点でのPA陰性培養の参加者の割合（56日目、112日目、および196日目に評価）は、感度分析セットについてまとめられました。
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28日目～196日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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予測される FEV1% のベースラインからの変化
時間枠：28、56、112、および 196 日目のベースライン
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スパイロメトリーの評価は、6 歳以上の参加者でのみ実施されました。
1 秒間の強制呼気量 (FEV1) % 予測は、参加者の FEV1 を、年齢、性別、体組成が類似する人の母集団の平均 FEV1 で割ったものとして定義されました。
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28、56、112、および 196 日目のベースライン
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CFQ-R RSS スコアのベースラインからの変化
時間枠：28、56、112、および 196 日目のベースライン
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呼吸器症状（咳、うっ血、喘鳴など）は、6 歳以上の参加者のみを対象に、改訂版（CFQ-R）呼吸器症状スケール（RSS）の嚢胞性線維症質問票で評価されました。
スコア (単位) の範囲は 0 ～ 100 で、スコアが高いほど症状が少ないことを示します。
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28、56、112、および 196 日目のベースライン
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PA陰性文化を持つ参加者の割合
時間枠：28日目、56日目、112日目、196日目
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PA 陰性文化を持つ参加者の割合は、訪問ごとにまとめられました。
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28日目、56日目、112日目、196日目
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追加の（非研究）抗シュードモナス性抗生物質の使用
時間枠：196日目までのベースライン
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治療中および治療後に追加の（非研究）抗シュードモナス性抗生物質（PA増悪の兆候）を使用した参加者の割合がまとめられました。
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196日目までのベースライン
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体重のベースラインからの変化
時間枠：28、56、112、および 196 日目のベースライン
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28、56、112、および 196 日目のベースライン
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身長のベースラインからの変化
時間枠：28、56、112、および 196 日目のベースライン
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28、56、112、および 196 日目のベースライン
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ボディマス指数 (BMI) のベースラインからの変化
時間枠：28、56、112、および 196 日目のベースライン
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28、56、112、および 196 日目のベースライン
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アズトレオナムの薬物動態 (PK) ピークおよびトラフ血漿濃度
時間枠：1日目（投与後1時間）および28日目（投与直前）
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6 歳未満の参加者のアズトレオナムの血漿濃度は、1 日目の AZLI の初回投与の 1 時間後、および 28 日目の AZLI の最後の投与の直前に得られました。
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1日目（投与後1時間）および28日目（投与直前）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Mark Bresnik, MD、Gilead Sciences
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年8月1日
一次修了 (実際)
2013年5月1日
研究の完了 (実際)
2013年5月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月16日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年7月7日
最終確認日
2014年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。