Aztreonam Lysin pro studii eradikace Pseudomonas infekce (ALPINE)
7. července 2014 aktualizováno: Gilead Sciences
Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Aztreonamu 75 mg prášek a rozpouštědlo pro roztok pro rozprašování/Aztreonam pro inhalační roztok (AZLI) u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou (CF) a novou kulturou dolního dýchacího traktu pozitivní na Pseudomonas Aeruginosa (PA)
Jedná se o otevřenou, multicentrickou studii u pediatrických pacientů ve věku od 3 měsíců do méně než 18 let s cystickou fibrózou (CF) a nově zjištěnou plicní kolonizací/infekcí Pseudomonas aeruginosa (PA). Všichni způsobilí účastníci budou léčeni 28denní léčbou Aztreonamem pro inhalační roztok (AZLI) 75 mg 3krát denně. Po dokončení studovaného léku budou subjekty sledovány do 196. dne pro bezpečnost a recidivu PA.
Primárním cílem je vyhodnotit podíl účastníků s PA-negativními kulturami ve všech časových bodech během 6měsíčního monitorovacího období (do dne 196) po ukončení léčby AZLI. Mikrobiologické kultury budou získány ve výchozím stavu, 28. den (konec léčby AZLI), 56. den (1 měsíc po dokončení léčby AZLI), 112. den (3 měsíce po dokončení léčby AZLI) a 196. den (6 měsíců po dokončení léčby AZLI) .
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
105
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
-
Brussels, Belgie, 1090
- Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
-
Ghent, Belgie, 9000
- Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
-
Leuven, Belgie, 3000
- Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33076
- CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
-
Clermont Ferrand, Francie, 63003
- CRCM mixte / CHU ESTAING
-
Creteil, Francie, 94000
- CHI de Créteil Departement pediatrie
-
Lisieux, Francie, 14100
- Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
-
Paris, Francie
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Francie, 75743
- Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
-
Roscoff, Francie, 29684
- Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
- Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
-
Utrecht, Holandsko, 3584 EA
- Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
-
-
-
-
-
Catania, Itálie, 95123
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
-
Florence, Itálie, 50139
- Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
-
Napoli, Itálie, 80131
- Universita' Federico II di Napoli
-
Rome, Itálie, 00165
- Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
-
Verona, Itálie, 37126
- Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
-
Bochum, Německo
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
-
Erlangen, Německo, 91054
- Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
-
Essen, Německo
- Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
-
Giessen, Německo, 35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Tubingen, Německo, 72076
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bialystok, Polsko, 15-003
- ISPL Centrum Medyczne
-
Gdansk, Polsko, 80-308
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
-
Rabka Zdroj, Polsko, 34-700
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
-
Warszawa, Polsko, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Clinic- Jacksonville
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32801
- Nemours Childrens Clinic Orlando
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Spojené státy, 11021
- Cohen Children's Medical Center of NY
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Spojené státy, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
- Toledo Children's Hospital CF Research Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- PennState Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Španělsko, 28049
- Hospital Ramon y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Španělsko, 29011
- Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 měsíce až 17 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku od 3 měsíců do méně než 18 let
- Diagnóza CF stanovená podle kritérií Konsensuální konference CF z roku 1997:
- Zdokumentovaný chlorid potu ≥ 60 mEq/l kvantitativním testem pilokarpinové iontoforézy NEBO
- Abnormální test rozdílu nosního transepiteliálního potenciálu NEBO
- Dvě dobře charakterizované genetické mutace způsobující onemocnění v genu regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR) A
- Jeden nebo více klinických příznaků konzistentních s CF
- Zdokumentovaný nový počátek pozitivní kultivace dolních cest dýchacích (např. výtěr z krku, sputum nebo BAL) na PA do 30 dnů od vstupu do studie (před screeningovou návštěvou) definovaný jako buď první celoživotní dokumentovaná pozitivní kultura PA NEBO PA získaná po min. 2letá historie PA-negativních respiračních kultur (nejméně 2 kultury ročně)
- Objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 80 % předpokládaný při screeningové návštěvě (subjekty ve věku ≥ 6 let)
- Klinicky stabilní bez známek signifikantních respiračních příznaků nebo, pokud byly získány pro klinické hodnocení, bez nálezů na rentgenovém snímku hrudníku při screeningu, který by vyžadoval podání IV antipseudomonálních antibiotik, suplementaci kyslíkem nebo hospitalizaci.
- Všechny sexuálně aktivní ženy, které byly v plodném věku, musí souhlasit s používáním vysoce účinné metody antikoncepce během heterosexuálního styku po celou dobu studie. Ženy užívající hormonální antikoncepci jako antikoncepční metodu musí používat stejnou metodu alespoň 3 měsíce před podáním studovaného léku.
- Muži musí souhlasit s používáním bariérové antikoncepce (kondom se spermicidem) během heterosexuálního styku od screeningu až po dokončení studie a po dobu 90 dnů od poslední dávky hodnoceného léčivého přípravku ve studii
- Účastníci a/nebo rodič/zákonný zástupce musí být schopni dát písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií
Kritéria vyloučení:
- Užívání IV nebo inhalačních antipseudomonálních antibiotik do 2 let od vstupu do studie (screeningová návštěva)
- Užívání perorálních antipseudomonálních antibiotik do 30 dnů od vstupu do studie (screeningová návštěva)
- Historie kultivace sputa nebo výtěru z hrdla poskytující Burkholderia spp. do 2 let před screeningovou návštěvou
- Lokální nebo systémová přecitlivělost na monobaktamová antibiotika v anamnéze
- Anamnéza intolerance inhalačních krátkodobě působících beta 2 agonistů
- Transplantace plic v anamnéze
- Anamnéza podávání AZLI (nebo Cayston®).
- Podávání jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení během 28 dnů před screeningovou návštěvou nebo během 6 poločasů zkoušeného léku (podle toho, co je delší)
- Současné užívání perorálních kortikosteroidů v dávkách přesahujících ekvivalent 10 mg prednisonu denně nebo 20 mg prednisonu každý druhý den
- Aktuální požadavek na denní nepřetržité doplňování kyslíku nebo požadavek na více než 2 l/min v noci
- Hospitalizace pro plicní onemocnění do 28 dnů před screeningovou návštěvou
- Změny nebo zahájení chronické léčby azithromycinem během 28 dnů před screeningovou návštěvou
- Změny antimikrobiálních, bronchodilatačních (BD), kortikosteroidů, dornázy alfa nebo hypertonického fyziologického roztoku během 7 dnů před screeningovou návštěvou; pro účastníky na stabilním režimu hypertonického fyziologického roztoku (28 dní na/28 dní bez), je povolen začátek nebo konec cyklu hypertonického fyziologického roztoku
- Změny fyzioterapeutické techniky nebo plánu během 7 dnů před návštěvou screeningu
- Abnormální výsledky funkce ledvin nebo jater při posledním testu během předchozích 12 měsíců, definované jako:
- Aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 5násobek horní hranice normy (ULN), popř.
- Sérový kreatinin > 2krát ULN pro věk
- Těhotné nebo kojící ženy; negativní těhotenský test z moči je vyžadován u všech žen ve fertilním věku (pokud nejsou chirurgicky sterilní) a potvrzující těhotenský test v séru v případě počátečního pozitivního výsledku testu moči
- Jakékoli závažné nebo aktivní lékařské nebo psychiatrické onemocnění (včetně zneužívání drog nebo alkoholu), které by podle názoru zkoušejícího narušovalo léčbu, hodnocení nebo dodržování protokolu
- Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu údajů ze studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aztreonam pro inhalační roztok (AZLI)
Účastníci obdrží jeden 28denní kurz AZLI, poté budou následováni po dobu 24 týdnů (až do dne 196).
|
AZLI 75 mg podávané 3krát denně prostřednictvím výzkumného nebulizéru eFlow®
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s PA-negativními kulturami ve všech časových bodech po ukončení aktivní léčby (hodnotitelná analytická sada)
Časové okno: Den 28 až den 196
|
Procento účastníků s PA-negativními kulturami ve všech časových bodech po ukončení aktivní léčby v den 28 (posuzováno ve dnech 56, 112 a 196) bylo shrnuto pro hodnotitelnou analytickou sadu.
|
Den 28 až den 196
|
|
Procento účastníků s PA-negativními kulturami ve všech časových bodech po ukončení aktivní léčby (sada analýzy citlivosti)
Časové okno: Den 28 až den 196
|
Procento účastníků s PA-negativními kulturami ve všech časových bodech po ukončení aktivní léčby v den 28 (hodnoceno ve dnech 56, 112 a 196) bylo shrnuto pro sadu analýzy citlivosti.
|
Den 28 až den 196
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v FEV1 % předpokládané
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
Spirometrie byla provedena pouze u účastníků ve věku ≥ 6 let.
Předpovězený % objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) byl definován jako FEV1 účastníka děleno průměrným FEV1 v populaci pro jakoukoli osobu podobného věku, pohlaví a tělesné stavby.
|
Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
|
Změna od základní linie ve skóre CFQ-R RSS
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
Respirační symptomy (např. kašel, kongesce, sípání) byly hodnoceny pomocí dotazníku Cystic Fibrosis Questionnaire – Revidovaná (CFQ-R) škála respiračních symptomů (RSS) pouze u účastníků ve věku ≥ 6 let.
Rozsah skóre (jednotek) je 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená méně příznaků.
|
Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
|
Procento účastníků s PA-negativní kulturou
Časové okno: Dny 28, 56, 112 a 196
|
Procento účastníků s PA-negativní kulturou bylo shrnuto při každé návštěvě.
|
Dny 28, 56, 112 a 196
|
|
Použití dalších (nestudovaných) antipseudomonálních antibiotik
Časové okno: Výchozí stav ke dni 196
|
Bylo shrnuto procento účastníků, kteří užívali další (nestudovaná) antipseudomonální antibiotika (indikace exacerbace PA) během léčby a po léčbě.
|
Výchozí stav ke dni 196
|
|
Změna hmotnosti od základní linie
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
|
|
Změna ze základní linie ve výšce
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
|
|
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
Výchozí stav ke dnům 28, 56, 112 a 196
|
|
|
Farmakokinetika (PK) Maximální a nejnižší plazmatické koncentrace aztreonamu
Časové okno: Den 1 (1 hodinu po dávce) a den 28 (těsně před podáním dávky)
|
Plazmatická koncentrace aztreonamu u účastníků ve věku < 6 let byla získána 1 hodinu po první dávce AZLI v den 1 a bezprostředně před poslední dávkou AZLI v den 28.
|
Den 1 (1 hodinu po dávce) a den 28 (těsně před podáním dávky)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. června 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. června 2011
První zveřejněno (Odhad)
17. června 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
17. července 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. července 2014
Naposledy ověřeno
1. července 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Infekce
- Nemoci dýchacích cest
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Genetické choroby, vrozené
- Gramnegativní bakteriální infekce
- Bakteriální infekce
- Bakteriální infekce a mykózy
- Onemocnění slinivky břišní
- Fibróza
- Cystická fibróza
- Pseudomonasové infekce
- Antiinfekční látky
- Antibakteriální látky
- Aztreonam
Další identifikační čísla studie
- GS-US-205-0162
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .