Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Aztreonam Lysine for Pseudomonas Infection Eradication Study (ALPINE)

7 juli 2014 uppdaterad av: Gilead Sciences

Open-Label Fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Aztreonam 75 mg pulver och lösningsmedel för nebulisatorlösning/Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos pediatriska patienter med cystisk fibros (CF) och nystartad kultur i nedre luftvägarna positiv för Pseudomonas Aeruginosa (PA)

Detta är en öppen, multicenterstudie på pediatriska patienter i åldern 3 månader till mindre än 18 år med cystisk fibros (CF) och nyupptäckt Pseudomonas aeruginosa (PA) lungkolonisering/infektion. Alla kvalificerade deltagare kommer att behandlas med en 28-dagars kurs av Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) 75 mg 3 gånger dagligen. Efter avslutad studieläkemedel kommer försökspersoner att följas upp till och med dag 196 för säkerhet och återfall av PA.

Det primära målet är att utvärdera andelen deltagare med PA-negativa kulturer vid alla tidpunkter under en 6-månaders övervakningsperiod (till och med dag 196) efter avslutad AZLI-behandling. Mikrobiologiska kulturer kommer att erhållas vid baslinjen, dag 28 (slutet av AZLI-behandling), dag 56 (1 månad efter avslutad AZLI-behandling), dag 112 (3 månader efter avslutad AZLI-behandling) och dag 196 (6 månader efter avslutad AZLI-behandling) .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

105

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Frankrike, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Frankrike, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Frankrike, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Förenta staterna, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italien, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italien, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polen, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien, 28049
        • Hospital Ramón y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Tyskland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • University Children's Hospital
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 månader till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar eller honor åldrar 3 månader till mindre än 18 år
  • Diagnos av CF enligt 1997 års CF Consensus Conferences kriterier:
  • Dokumenterad svettklorid ≥ 60 mEq/L genom kvantitativt pilokarpinjontoforestest ELLER
  • Onormalt test av transepitelial potentialskillnad i näsan ELLER
  • Två välkarakteriserade, sjukdomsorsakande genetiska mutationer i CF-genen för transmembrankonduktansregulator (CFTR) OCH
  • En eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF
  • Dokumenterad nystart av positiv nedre luftvägsodling (t.ex. svalgpinne, sputum eller BAL) för PA inom 30 dagar från studiestart (före screeningbesöket) definierad som antingen första livstidsdokumenterad PA-positiv kultur ELLER PA återhämtad efter minst en 2-årig historia av PA-negativa andningskulturer (minst 2 kulturer per år)
  • Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) ≥ 80 % förutspått vid screeningbesök (försökspersoner ≥ 6 år)
  • Kliniskt stabil utan tecken på signifikanta luftvägssymtom eller, om de erhålls för klinisk utvärdering, inga röntgenbilder vid screening som skulle ha krävt administrering av intravenös antibiotikum, syrgastillskott eller sjukhusvistelse.
  • Alla sexuellt aktiva kvinnor som var i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv preventivmetod under heterosexuellt samlag under hela studien. Kvinnor som använder hormonella preventivmedel som preventivmetod måste ha använt samma metod i minst 3 månader innan de studerade läkemedelsdoseringen.
  • Män måste gå med på att använda barriärpreventivmedel (kondom med spermiedödande medel) under heterosexuellt samlag från screening till studiens slutförande och i 90 dagar från den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Deltagare och/eller förälder/vårdnadshavare måste kunna ge skriftligt informerat samtycke innan varje studierelaterat förfarande

Exklusions kriterier:

  • Användning av IV eller inhalerade antipseudomonala antibiotika inom 2 år från studiestart (screeningbesök)
  • Användning av orala antibiotikum inom 30 dagar från studiestart (screeningbesök)
  • Historik av sputum eller svalgpinnekultur som gav Burkholderia spp. inom 2 år före screeningbesöket
  • Anamnes med lokal eller systemisk överkänslighet mot monobaktamantibiotika
  • Historik med intolerans mot inhalerade kortverkande beta 2-agonister
  • Historien om lungtransplantation
  • Historik av AZLI (eller Cayston®) administrering
  • Administrering av något prövningsläkemedel eller enhet inom 28 dagar före undersökningsbesöket eller inom 6 halveringstider av prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längst)
  • Nuvarande användning av orala kortikosteroider i doser som överstiger motsvarande 10 mg prednison per dag eller 20 mg prednison varannan dag
  • Aktuellt behov för daglig kontinuerlig syrgastillskott eller behov på mer än 2 L/minut nattetid
  • Inläggning på sjukhus för lungrelaterad sjukdom inom 28 dagar före screeningbesöket
  • Förändringar i eller påbörjande av kronisk azitromycinbehandling inom 28 dagar före screeningbesöket
  • Förändringar i antimikrobiella läkemedel, bronkodilatorer (BD), kortikosteroider, dornase alfa eller hypertona saltlösningar inom 7 dagar före screeningbesöket; för deltagare på en stabil regim av hyperton saltlösning (28 dagar på/28 dagar ledig) är det tillåtet att börja eller avsluta en cykel med hyperton saltlösning
  • Förändringar i fysioterapiteknik eller schema inom 7 dagar före screeningbesöket
  • Onormala njur- eller leverfunktionsresultat vid det senaste testet under de senaste 12 månaderna, definierat som:
  • Aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) > 5 gånger övre normalgränsen (ULN), eller
  • Serumkreatinin > 2 gånger ULN för ålder
  • Dräktiga eller ammande kvinnor; ett negativt uringraviditetstest krävs för alla kvinnor i fertil ålder (såvida de inte är kirurgiskt sterila), och bekräftande serumgraviditetstest i händelse av ett initialt positivt urintestresultat
  • Alla allvarliga eller aktiva medicinska eller psykiatriska sjukdomar (inklusive drog- eller alkoholmissbruk), som enligt utredarens åsikt skulle störa behandling, bedömning eller efterlevnad av protokollet
  • Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på studiedata, enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aztreonam för inhalationslösning (AZLI)
Deltagarna kommer att få en 28-dagars AZLI-kurs, som sedan kommer att följas under en 24-veckorsperiod (till och med dag 196).
Läkemedel: Aztreonam för inhalationslösning (AZLI)
AZLI 75 mg administrerat 3 gånger dagligen via eFlow®-nebulisatorn för undersökning
Andra namn:
  • Cayston®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare med PA-negativa kulturer vid alla tidpunkter efter upphörande av aktiv behandling (utvärderbar analysuppsättning)
Tidsram: Dag 28 till dag 196
Andelen deltagare med PA-negativa kulturer vid alla tidpunkter efter upphörande av aktiv behandling på dag 28 (bedömd dag 56, 112 och 196) sammanfattades för den utvärderbara analysuppsättningen.
Dag 28 till dag 196
Andel deltagare med PA-negativa kulturer vid alla tidpunkter efter upphörande av aktiv behandling (känslighetsanalysuppsättning)
Tidsram: Dag 28 till dag 196
Andelen deltagare med PA-negativa kulturer vid alla tidpunkter efter upphörande av aktiv behandling på dag 28 (bedömd dag 56, 112 och 196) sammanfattades för känslighetsanalysuppsättningen.
Dag 28 till dag 196

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i FEV1 % förväntad
Tidsram: Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Spirometribedömningar utfördes endast hos deltagare ≥ 6 år. Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) % förutspådd definierades som FEV1 för deltagaren dividerat med genomsnittlig FEV1 i befolkningen för alla personer med liknande ålder, kön och kroppssammansättning.
Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Ändra från baslinjen i CFQ-R RSS-poäng
Tidsram: Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Andningssymtom (t.ex. hosta, trängsel, väsande andning) bedömdes med Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Symptoms Scale (RSS) endast hos deltagare ≥ 6 år. Utbudet av poäng (enheter) är 0 till 100 med högre poäng som indikerar färre symtom.
Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Andel deltagare med PA-negativa kulturer
Tidsram: Dag 28, 56, 112 och 196
Andelen deltagare med en PA-negativ kultur sammanfattades vid varje besök.
Dag 28, 56, 112 och 196
Användning av ytterligare (icke-studie) antipseudomonala antibiotika
Tidsram: Baslinje till dag 196
Andelen deltagare som använde ytterligare (icke-studie) antipseudomonala antibiotika (en indikation på PA-exacerbation) under behandling och efterbehandling sammanfattades.
Baslinje till dag 196
Ändring från baslinjen i vikt
Tidsram: Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Ändra från baslinjen i höjd
Tidsram: Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Baslinje till dag 28, 56, 112 och 196
Farmakokinetik (PK) Topp- och dalplasmakoncentrationer av Aztreonam
Tidsram: Dag 1 (1 timme efter dosering) och dag 28 (direkt före dosering)
Plasmakoncentrationen av aztreonam för deltagare < 6 år erhölls 1 timme efter den första dosen av AZLI på dag 1 och omedelbart före den sista dosen av AZLI på dag 28.
Dag 1 (1 timme efter dosering) och dag 28 (direkt före dosering)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gilead Sciences

Utredare

  • Studierektor: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 juni 2011

Första postat (Uppskatta)

17 juni 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

17 juli 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2014

Senast verifierad

1 juli 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GS-US-205-0162

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Aztreonam för inhalationslösning (AZLI)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera