Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aztreonam Lysine for Pseudomonas Infection Eradication Study (ALPINE)

7. juli 2014 oppdatert av: Gilead Sciences

Åpen fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av Aztreonam 75 mg pulver og løsemiddel for forstøverløsning/Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) hos pediatriske pasienter med cystisk fibrose (CF) og nyoppstått kultur i nedre luftveier positiv for Pseudomonas Aeruginosa (PA)

Dette er en åpen, multisenterstudie hos pediatriske pasienter i alderen 3 måneder til under 18 år med cystisk fibrose (CF) og nylig oppdaget Pseudomonas aeruginosa (PA) lungekolonisering/-infeksjon. Alle kvalifiserte deltakere vil bli behandlet med en 28-dagers kurs med Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI) 75 mg 3 ganger daglig. Etter fullført studiemedikament vil forsøkspersonene bli fulgt opp gjennom dag 196 for sikkerhet og tilbakefall av PA.

Hovedmålet er å evaluere andelen deltakere med PA-negative kulturer til enhver tid i løpet av en 6-måneders overvåkingsperiode (til og med dag 196) etter avsluttet AZLI-behandling. Mikrobiologiske kulturer vil bli oppnådd ved baseline, dag 28 (slutt av AZLI-behandling), dag 56 (1 måned etter fullført AZLI-behandling), dag 112 (3 måneder etter fullført AZLI-behandling) og dag 196 (6 måneder etter fullført AZLI-behandling) .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, Belgia, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forente stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Frankrike, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Frankrike, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Frankrike, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Frankrike
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italia, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italia, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italia, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Nederland, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polen, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spania, 28049
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spania
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spania, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Tyskland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • University Children's Hospital
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Hanner eller kvinner er i alderen 3 måneder til under 18 år
  • Diagnose av CF som bestemt av CF Consensus Conference-kriteriene fra 1997:
  • Dokumentert svetteklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilokarpiniontoforesetest ELLER
  • Unormal nasal transepitelpotensialforskjellstest ELLER
  • To godt karakteriserte, sykdomsfremkallende genetiske mutasjoner i CF-genet for transmembrankonduktansregulator (CFTR) OG
  • Ett eller flere kliniske trekk forenlig med CF
  • Dokumentert ny oppstart av positiv nedre luftveiskultur (f.eks. halspinne, sputum eller BAL) for PA innen 30 dager etter studiestart (før screeningbesøk) definert som enten første livstidsdokumentert PA-positiv kultur ELLER PA restituert etter minst en 2 års historie med PA-negative respirasjonskulturer (minst 2 kulturer per år)
  • Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ≥ 80 % spådd ved screeningbesøk (forsøkspersoner ≥ 6 år)
  • Klinisk stabil uten tegn på signifikante luftveissymptomer eller, hvis de er oppnådd for klinisk evaluering, ingen røntgenbilder av thorax ved screening som ville ha krevd administrering av IV antibiotikum, oksygentilskudd eller sykehusinnleggelse.
  • Alle seksuelt aktive kvinner som var i fertil alder må gå med på å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode under heteroseksuelle samleie gjennom hele studien. Kvinner som bruker hormonelle prevensjonsmidler som prevensjonsmetode, må ha brukt den samme metoden i minst 3 måneder før de studerer medikamentdosering.
  • Menn må godta å bruke barriereprevensjon (kondom med sæddrepende middel) under heteroseksuelt samleie fra screening til studien er fullført og i 90 dager fra siste dose av studiepreparatet.
  • Deltakere og/eller foreldre/foresatte må kunne gi skriftlig informert samtykke før enhver studierelatert prosedyre

Ekskluderingskriterier:

  • Bruk av IV eller inhalert antibiotikum innen 2 år etter studiestart (screeningbesøk)
  • Bruk av orale antibiotikum innen 30 dager etter studiestart (screeningbesøk)
  • Historie med oppspytt- eller halspinnekultur som ga Burkholderia spp. innen 2 år før screeningbesøket
  • Anamnese med lokal eller systemisk overfølsomhet overfor monobaktamantibiotika
  • Historie med intoleranse mot inhalerte korttidsvirkende beta 2-agonister
  • Historie om lungetransplantasjon
  • Historikk med AZLI (eller Cayston®) administrering
  • Administrering av undersøkelsesmedisin eller utstyr innen 28 dager før screeningbesøket eller innen 6 halveringstider av undersøkelseslegemidlet (avhengig av hva som er lengst)
  • Nåværende bruk av orale kortikosteroider i doser som overstiger tilsvarende 10 mg prednison per dag eller 20 mg prednison annenhver dag
  • Gjeldende behov for daglig kontinuerlig oksygentilskudd eller behov på mer enn 2 L/minutt om natten
  • Sykehusinnleggelse for lungerelatert sykdom innen 28 dager før screeningbesøk
  • Endringer i eller oppstart av kronisk azitromycinbehandling innen 28 dager før screeningbesøk
  • Endringer i antimikrobielle, bronkodilatatorer (BD), kortikosteroider, dornase alfa eller hypertone saltvannsmedisiner innen 7 dager før screeningbesøket; for deltakere på et stabilt regime med hypertonisk saltvann (28 dager på/28 dager fri), er det tillatt å begynne eller avslutte en syklus med hypertonisk saltvann
  • Endringer i fysioterapiteknikk eller tidsplan innen 7 dager før screeningbesøk
  • Unormale nyre- eller leverfunksjonsresultater ved siste test innen de siste 12 månedene, definert som:
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 ganger øvre normalgrense (ULN), eller
  • Serumkreatinin > 2 ganger ULN for alder
  • gravide eller ammende kvinner; en negativ uringraviditetstest er nødvendig for alle kvinner i fertil alder (med mindre de er kirurgisk sterile), og bekreftende serumgraviditetstest i tilfelle et første positivt urintestresultat
  • Enhver alvorlig eller aktiv medisinsk eller psykiatrisk sykdom (inkludert narkotika- eller alkoholmisbruk), som etter etterforskerens mening vil forstyrre behandling, vurdering eller overholdelse av protokollen
  • Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som ville kompromittere pasientens sikkerhet eller kvaliteten på studiedata, etter utrederens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI)
Deltakerne vil motta ett 28-dagers kurs med AZLI, og deretter følges i en 24-ukers periode (til og med dag 196).
Legemiddel: Aztreonam for inhalasjonsløsning (AZLI)
AZLI 75 mg administrert 3 ganger daglig via eFlow®-nebulisatoren
Andre navn:
  • Cayston®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med PA-negative kulturer til enhver tid etter avsluttet aktiv behandling (evaluerbart analysesett)
Tidsramme: Dag 28 til dag 196
Prosentandelen av deltakere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter etter avsluttet aktiv behandling på dag 28 (vurdert på dag 56, 112 og 196) ble oppsummert for det evaluerbare analysesettet.
Dag 28 til dag 196
Prosentandel av deltakere med PA-negative kulturer til enhver tid etter avsluttet aktiv behandling (sensitivitetsanalysesett)
Tidsramme: Dag 28 til dag 196
Prosentandelen av deltakere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter etter avsluttet aktiv behandling på dag 28 (vurdert på dag 56, 112 og 196) ble oppsummert for sensitivitetsanalysesettet.
Dag 28 til dag 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i FEV1 % anslått
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Spirometrivurderinger ble kun utført hos deltakere ≥ 6 år. Tvunget ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) % predikert ble definert som FEV1 av deltakeren delt på gjennomsnittlig FEV1 i populasjonen for alle personer med lignende alder, kjønn og kroppssammensetning.
Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Endre fra baseline i CFQ-R RSS-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Luftveissymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvesing) ble vurdert med Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Symptoms Scale (RSS) kun hos deltakere ≥ 6 år. Utvalget av skårer (enheter) er 0 til 100 med høyere skåre som indikerer færre symptomer.
Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Prosentandel av deltakere med PA-negative kulturer
Tidsramme: Dag 28, 56, 112 og 196
Prosentandelen av deltakere med en PA-negativ kultur ble oppsummert ved hvert besøk.
Dag 28, 56, 112 og 196
Bruk av ekstra (ikke-studie) antipseudomonale antibiotika
Tidsramme: Grunnlinje til dag 196
Prosentandelen av deltakerne som brukte ekstra (ikke-studie) antibiotikum (en indikasjon på PA-forverring) under behandling og etterbehandling ble oppsummert.
Grunnlinje til dag 196
Endring fra baseline i vekt
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Endre fra grunnlinje i høyde
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Grunnlinje til dag 28, 56, 112 og 196
Farmakokinetikk (PK) topp- og bunnplasmakonsentrasjoner av Aztreonam
Tidsramme: Dag 1 (1 time etter dosering) og dag 28 (rett før dosering)
Plasmakonsentrasjonen av aztreonam for deltakere < 6 år ble oppnådd 1 time etter den første dosen av AZLI på dag 1 og rett før den siste dosen av AZLI på dag 28.
Dag 1 (1 time etter dosering) og dag 28 (rett før dosering)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Gilead Sciences

Etterforskere

  • Studieleder: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

17. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

17. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2014

Sist bekreftet

1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GS-US-205-0162

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere