Aztreonam Lizin a Pseudomonas fertőzés felszámolására (ALPINE)
2014. július 7. frissítette: Gilead Sciences
Nyílt, 2. fázisú kísérlet az aztreonam 75 mg por és oldószer porlasztóoldathoz/aztreonam inhalációs oldathoz (AZLI) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban (CF) és Pseudomonas Aerudomonas Aerudomonas Aerudomonasra új kezdetű alsó légúti tenyészetben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél (PA)
Ez egy nyílt elrendezésű, többközpontú vizsgálat cisztás fibrózisban (CF) és újonnan kimutatott Pseudomonas aeruginosa (PA) tüdő kolonizációban/fertőzésben szenvedő, 3 hónapos és 18 évesnél fiatalabb gyermekek körében. Minden jogosult résztvevőt 28 napos Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) kúrával kezelik, naponta háromszor 75 mg-mal. A vizsgálati gyógyszer befejezése után az alanyokat a 196. napig nyomon követik a PA biztonságossága és kiújulása érdekében.
Az elsődleges cél a PA-negatív tenyészetekkel rendelkező résztvevők arányának értékelése minden időpontban egy 6 hónapos megfigyelési időszak során (a 196. napig) az AZLI-kezelés abbahagyása után. A mikrobiológiai tenyészeteket az alapvonalon, a 28. napon (az AZLI-kezelés vége), az 56. napon (1 hónappal az AZLI-kezelés befejezése után), a 112. napon (3 hónappal az AZLI-kezelés befejezése után) és a 196. napon (6 hónappal az AZLI-kezelés befejezése után) veszik. .
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
105
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
-
Brussels, Belgium, 1090
- Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
-
Ghent, Belgium, 9000
- Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
-
Leuven, Belgium, 3000
- Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours Children's Clinic- Jacksonville
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32801
- Nemours Childrens Clinic Orlando
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
St. Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
- Cohen Children's Medical Center of NY
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
- Toledo Children's Hospital CF Research Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- PennState Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
-
Clermont Ferrand, Franciaország, 63003
- CRCM mixte / CHU ESTAING
-
Creteil, Franciaország, 94000
- CHI de Créteil Departement pediatrie
-
Lisieux, Franciaország, 14100
- Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
-
Paris, Franciaország
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Franciaország, 75743
- Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
-
Roscoff, Franciaország, 29684
- Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
- Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
-
Utrecht, Hollandia, 3584 EA
- Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
-
-
-
-
-
Bialystok, Lengyelország, 15-003
- ISPL Centrum Medyczne
-
Gdansk, Lengyelország, 80-308
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
-
Rabka Zdroj, Lengyelország, 34-700
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
-
Warszawa, Lengyelország, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
-
Bochum, Németország
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
-
Erlangen, Németország, 91054
- Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
-
Essen, Németország
- Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
-
Giessen, Németország, 35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Tubingen, Németország, 72076
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország, 95123
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
-
Florence, Olaszország, 50139
- Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Universita' Federico II di Napoli
-
Rome, Olaszország, 00165
- Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
-
Verona, Olaszország, 37126
- Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Spanyolország, 28049
- Hospital Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
-
Madrid, Spanyolország
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Spanyolország, 29011
- Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A férfiak vagy nők életkora 3 hónapos és 18 év alatti
- A CF diagnózisa az 1997-es CF Konszenzus Konferencia kritériumai szerint:
- Dokumentált verejték-klorid ≥ 60 mekv/l kvantitatív pilokarpin iontoforézis teszttel VAGY
- Rendellenes nazális transzepiteliális potenciálkülönbség teszt VAGY
- Két jól jellemzett, betegséget okozó genetikai mutáció a CF transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génjében ÉS
- Egy vagy több klinikai tünet, amely megfelel a CF-nek
- A PA-ra történő pozitív alsó légúti tenyészet dokumentált új kezdete (pl. toroktampon, köpet vagy BAL) a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül (a szűrővizit előtt), amelyet úgy határoztak meg, mint az első életben dokumentált PA-pozitív tenyészet, VAGY a PA legalább azután helyreállt. PA-negatív légúti tenyészetek 2 éves története (évente legalább 2 tenyészet)
- Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1) ≥ 80% előre jelzett szűrővizsgálaton (6 évesnél idősebb alanyok)
- Klinikailag stabil, jelentős légúti tünetekre nem utaló jelek nélkül, vagy ha klinikai értékelésre kapták, a szűrés során nem találtak mellkasi röntgenfelvételt, amely IV antipszeudomonális antibiotikum alkalmazását, oxigénpótlást vagy kórházi kezelést igényelt volna.
- Minden szexuálisan aktív nőnek, aki fogamzóképes korban volt, bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer használatába heteroszexuális közösülés során a vizsgálat során. A hormonális fogamzásgátlót fogamzásgátlási módszerként használó nőknek legalább 3 hónapig ugyanazt a módszert kell használniuk a vizsgált gyógyszer adagolása előtt.
- A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy a heteroszexuális érintkezés során a szűrővizsgálattól a vizsgálat befejezéséig, valamint a vizsgálati vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 90 napig akadálymentes fogamzásgátlást (spermicid óvszert) alkalmaznak.
- A résztvevőknek és/vagy szülőnek/gondviselőnek képesnek kell lennie arra, hogy írásos, tájékozott beleegyezését adja a vizsgálattal kapcsolatos bármely eljárás előtt
Kizárási kritériumok:
- IV vagy inhalációs antipszeudomonális antibiotikumok alkalmazása a vizsgálatba való belépéstől számított 2 éven belül (szűrővizit)
- Orális antipszeudomonális antibiotikumok alkalmazása a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül (szűrővizit)
- Burkholderia spp. a szűrővizsgálatot megelőző 2 éven belül
- Monobaktám antibiotikumokkal szembeni lokális vagy szisztémás túlérzékenység a kórtörténetben
- Inhalációs rövid hatású béta 2 agonisták iránti intolerancia anamnézisében
- A tüdőtranszplantáció története
- Az AZLI (vagy Cayston®) alkalmazásának története
- Bármilyen vizsgálati gyógyszer vagy eszköz beadása a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül vagy a vizsgálati gyógyszer 6 felezési idejében (amelyik hosszabb)
- Az orális kortikoszteroidok jelenlegi alkalmazása napi 10 mg prednizonnak vagy kétnaponta 20 mg prednizonnak megfelelő dózisban
- Napi folyamatos oxigénpótlás jelenlegi szükséglete vagy 2 l/perc feletti éjszakai szükséglet
- Kórházi ellátás tüdőbetegség miatt a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül
- Változások a krónikus azitromicin-kezelésben vagy a kezelés megkezdése a szűrővizsgálatot megelőző 28 napon belül
- Változások az antimikrobiális, hörgőtágító (BD), kortikoszteroid, dornáz alfa vagy hipertóniás sóoldat gyógyszerekben a szűrővizsgálatot megelőző 7 napon belül; a stabil hipertóniás sóoldat-kezelésen (28 nap/28 nap szünet) részt vevők számára megengedett a hipertóniás sóoldat ciklusának kezdete vagy befejezése
- Változások a fizioterápiás technikában vagy ütemtervben a szűrővizsgálatot megelőző 7 napon belül
- Kóros vese- vagy májfunkciós eredmények az elmúlt 12 hónapban a legutóbbi vizsgálat során, a következőképpen definiálva:
- az aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának (ULN) több mint ötszöröse, vagy
- A szérum kreatinin > 2-szerese az életkor szerinti felső határértéknek
- Terhes vagy szoptató nőstények; negatív vizelet terhességi teszt szükséges minden fogamzóképes nő esetében (kivéve, ha műtétileg steril), és megerősítő szérum terhességi teszt, ha a vizeletvizsgálat kezdeti pozitív eredménye
- Bármilyen súlyos vagy aktív orvosi vagy pszichiátriai betegség (beleértve a kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélést is), amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a kezelést, értékelést vagy a protokoll betartását.
- Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy a vizsgálati adatok minőségét
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI)
A résztvevők egy 28 napos AZLI kúrát kapnak, majd 24 hetes időszakon keresztül követik őket (a 196. napig).
|
AZLI 75 mg naponta háromszor adva a vizsgált eFlow® porlasztóval
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
PA-negatív tenyészettel rendelkező résztvevők százalékos aránya az aktív kezelés abbahagyása után minden időpontban (értékelhető elemzési készlet)
Időkeret: 28-tól 196-ig
|
A PA-negatív tenyészetben részt vevők százalékos arányát az aktív kezelés 28. napon történő leállítása után minden időpontban (az 56., 112. és 196. napon értékelve) az értékelhető elemzési készlethez összesítettük.
|
28-tól 196-ig
|
|
PA-negatív tenyészetekkel rendelkező résztvevők százalékos aránya az aktív kezelés abbahagyása után minden időpontban (érzékenységelemző készlet)
Időkeret: 28-tól 196-ig
|
A PA-negatív tenyészetben részt vevők százalékos arányát az aktív kezelés 28. napon történő leállítása után minden időpontban (az 56., 112. és 196. napon értékelve) az érzékenységelemző készlethez összesítettük.
|
28-tól 196-ig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest FEV1%-ban előrejelzett
Időkeret: Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
A spirometriás értékelést csak a 6 évesnél idősebb résztvevőknél végezték el.
Az előre jelzett kényszerkilégzési térfogat 1 másodpercben (FEV1) % volt a résztvevő FEV1 osztva a populáció átlagos FEV1 értékével bármely hasonló korú, nemű és testösszetételű személy esetében.
|
Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a CFQ-R RSS pontszámban
Időkeret: Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
A légúti tüneteket (pl. köhögés, pangás, zihálás) a Cisztás Fibrózis Kérdőív – Revised (CFQ-R) Respiratory Symptoms Scale (RSS) segítségével értékelték csak a 6 évesnél idősebb résztvevőknél.
A pontszámok (egységek) tartománya 0 és 100 között van, a magasabb pontszámok kevesebb tünetet jeleznek.
|
Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
|
PA-negatív kultúrákkal rendelkező résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 28., 56., 112. és 196. nap
|
A PA-negatív kultúrával rendelkező résztvevők százalékos arányát minden egyes látogatás alkalmával összegezték.
|
28., 56., 112. és 196. nap
|
|
További (nem vizsgálati) antipszeudomonális antibiotikumok alkalmazása
Időkeret: Alapállás a 196. naphoz
|
Összefoglalták azoknak a résztvevőknek a százalékos arányát, akik további (vizsgálaton kívüli) antipszeudomonális antibiotikumokat (a PA exacerbációjának jele) használtak a kezelés alatt és a kezelés után.
|
Alapállás a 196. naphoz
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a súlyban
Időkeret: Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest magasságban
Időkeret: Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
|
|
A testtömegindex (BMI) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
Alaphelyzet a 28., 56., 112. és 196. naphoz
|
|
|
Farmakokinetika (PK) Az aztreonam csúcs- és legalacsonyabb plazmakoncentrációi
Időkeret: 1. nap (1 órával az adagolás után) és 28. nap (közvetlenül az adagolás előtt)
|
Az aztreonám plazmakoncentrációját a 6 évesnél fiatalabb résztvevőknél az 1. napon az első AZLI adag beadása után 1 órával, a 28. napon pedig közvetlenül az utolsó AZLI adagot megelőzően mértük.
|
1. nap (1 órával az adagolás után) és 28. nap (közvetlenül az adagolás előtt)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. május 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. június 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. június 16.
Első közzététel (Becslés)
2011. június 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. július 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. július 7.
Utolsó ellenőrzés
2014. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Fertőzések
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Gram-negatív bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések
- Bakteriális fertőzések és mikózisok
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- Pseudomonas fertőzések
- Fertőzésgátló szerek
- Antibakteriális szerek
- Aztreonam
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GS-US-205-0162
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .