Aztreonaamilysiini Pseudomonas-infektion hävittämistutkimuksessa (ALPINE)
maanantai 7. heinäkuuta 2014 päivittänyt: Gilead Sciences
Avoin vaiheen 2 koe attreonaami 75 mg:n jauheen ja liuottimen sumutinliuokseen / attreonaami inhalaatioliuokseen (AZLI) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja uusi alempien hengitysteiden viljely positiivinen Pseudomonas Aerudomonas A:lle (PA)
Tämä on avoin, monikeskustutkimus 3 kuukauden - alle 18 vuoden ikäisillä lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja äskettäin havaittu Pseudomonas aeruginosa (PA) -keuhkokolonisaatio/infektio. Kaikille kelvollisille osallistujille annetaan 28 päivän Aztreonam for Inhalation Solution (AZLI) -kurssi 75 mg 3 kertaa päivässä. Tutkimuslääkkeen päätyttyä koehenkilöitä seurataan päivään 196 asti turvallisuuden ja PA:n uusiutumisen varalta.
Ensisijainen tavoite on arvioida PA-negatiivisia viljelmiä saaneiden osallistujien osuutta kaikissa ajankohtana 6 kuukauden seurantajakson aikana (päivään 196) AZLI-hoidon lopettamisen jälkeen. Mikrobiologiset viljelmät otetaan lähtötasolla, päivänä 28 (AZLI-hoidon lopussa), päivänä 56 (1 kuukausi AZLI-hoidon päättymisen jälkeen), päivänä 112 (3 kuukautta AZLI-hoidon päättymisen jälkeen) ja päivänä 196 (6 kuukautta AZLI-hoidon päättymisen jälkeen) .
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
105
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
- Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 EA
- Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
-
Brussels, Belgia, 1090
- Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
-
Ghent, Belgia, 9000
- Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
-
Leuven, Belgia, 3000
- Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
-
Madrid, Espanja, 28049
- Hospital Ramón Y Cajal
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
-
Madrid, Espanja
- Hospital Infantil La Paz
-
Malaga, Espanja, 29011
- Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
-
Florence, Italia, 50139
- Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
-
Napoli, Italia, 80131
- Universita' Federico II di Napoli
-
Rome, Italia, 00165
- Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
-
Verona, Italia, 37126
- Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
-
-
-
-
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-003
- ISPL Centrum Medyczne
-
Gdansk, Puola, 80-308
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
-
Rabka Zdroj, Puola, 34-700
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
-
Warszawa, Puola, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
-
Clermont Ferrand, Ranska, 63003
- CRCM mixte / CHU ESTAING
-
Creteil, Ranska, 94000
- CHI de Créteil Departement pediatrie
-
Lisieux, Ranska, 14100
- Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
-
Paris, Ranska
- Hôpital Robert Debré
-
Paris, Ranska, 75743
- Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
-
Roscoff, Ranska, 29684
- Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
-
Bochum, Saksa
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
-
Essen, Saksa
- Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
-
Giessen, Saksa, 35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
Tubingen, Saksa, 72076
- University Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic- Jacksonville
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32801
- Nemours Childrens Clinic Orlando
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
- Cohen Children's Medical Center of NY
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Suny Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- UNC Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Toledo Children's Hospital CF Research Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- PennState Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten tai naisten ikä on 3 kuukautta alle 18 vuotta
- CF:n diagnoosi vuoden 1997 CF-konsensuskonferenssin kriteerien mukaan:
- Dokumentoitu hikikloridi ≥ 60 mekv/l kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesitestillä TAI
- Epänormaali nenän transepiteelin potentiaalierotesti TAI
- Kaksi hyvin karakterisoitua, sairautta aiheuttavaa geneettistä mutaatiota CF-transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenissä (CFTR) JA
- Yksi tai useampi CF:n mukainen kliininen piirre
- Dokumentoitu uusi positiivinen alahengitystieviljelmä (esim. kurkun vanupuikko, yskös tai BAL) PA:lle 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta (ennen seulontakäyntiä), joka määritellään joko ensimmäiseksi elinaikana dokumentoiduksi PA-positiiviseksi viljelmäksi TAI PA:ksi, joka on toipunut vähintään sen jälkeen, kun 2 vuoden historia PA-negatiivisista hengitystieviljelmistä (vähintään 2 viljelmää vuodessa)
- Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) ≥ 80 % ennustettu seulontakäynnillä (henkilöt ≥ 6-vuotiaat)
- Kliinisesti stabiili, ei merkkejä merkittävistä hengitystieoireista tai, jos se on saatu kliinistä arviointia varten, rintakehän röntgenlöydöksiä ei seulonnassa, joka olisi edellyttänyt IV antipseudomonaalisten antibioottien antamista, happilisää tai sairaalahoitoa.
- Kaikkien seksuaalisesti aktiivisten naisten, jotka olivat hedelmällisessä iässä, on suostuttava käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää heteroseksuaalisen kanssakäymisen aikana koko tutkimuksen ajan. Naisilla, jotka käyttävät hormonaalista ehkäisyä ehkäisymenetelmänä, on täytynyt käyttää samaa menetelmää vähintään 3 kuukautta ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Miesten on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (kondomi spermisidillä) heteroseksuaalisen yhdynnän aikana seulonnasta tutkimuksen loppuun ja 90 päivän ajan viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta
- Osallistujien ja/tai vanhemman/huoltajan on voitava antaa kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää toimenpidettä
Poissulkemiskriteerit:
- IV- tai inhaloitavien antipseudomonaalisten antibioottien käyttö 2 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta (seulontakäynti)
- Suun kautta otettavien antipseudomonaalisten antibioottien käyttö 30 päivän sisällä tutkimukseen saapumisesta (seulontakäynti)
- Aiemmat yskös- tai kurkkupuikkoviljelmät, jotka ovat tuottaneet Burkholderia spp. 2 vuoden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Aiempi paikallinen tai systeeminen yliherkkyys monobaktaamiantibiooteille
- Aiempi intoleranssi inhaloitaville lyhytvaikutteisille beeta 2 -agonisteille
- Keuhkonsiirron historia
- AZLI:n (tai Caystonin®) annon historia
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen antaminen 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai 6 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi)
- Suun kautta otettavien kortikosteroidien nykyinen käyttö annoksina, jotka ylittävät 10 mg prednisonia päivässä tai 20 mg prednisonia joka toinen päivä
- Nykyinen päivittäinen jatkuva happilisätarve tai yli 2 l/minuutti yöllä
- Sairaalahoito keuhkosairauden vuoksi 28 päivää ennen seulontakäyntiä
- Muutokset kroonisessa atsitromysiinihoidossa tai sen aloittaminen 28 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Muutokset mikrobilääkkeissä, keuhkoputkia laajentavissa (BD), kortikosteroideissa, dornaasi alfassa tai hypertonisissa suolaliuoslääkkeissä 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä; osallistujille, jotka käyttävät stabiilia hypertonista suolaliuosta (28 päivää päällä / 28 päivää vapaata), hypertonisen suolaliuoksen syklin aloittaminen tai lopettaminen on sallittua
- Muutokset fysioterapiatekniikkaan tai aikatauluun 7 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
- Epänormaalit munuaisten tai maksan toiminnan tulokset viimeisimmässä testissä edellisten 12 kuukauden aikana, määriteltynä seuraavasti:
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai
- Seerumin kreatiniini > 2 kertaa ULN iän mukaan
- Raskaana olevat tai imettävät naiset; Negatiivinen virtsaraskaustesti vaaditaan kaikilta hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (elleivät ne ole kirurgisesti steriilejä) ja vahvistava seerumin raskaustesti, jos virtsatestin ensimmäinen tulos on positiivinen
- Mikä tahansa vakava tai aktiivinen lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus (mukaan lukien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö), joka tutkijan mielestä häiritsee hoitoa, arviointia tai protokollan noudattamista
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tutkimustietojen laadun
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aztreonaami inhalaatioliuokseen (AZLI)
Osallistujat saavat yhden 28 päivän AZLI-kurssin, jonka jälkeen heitä seurataan 24 viikon ajan (päivään 196 asti).
|
AZLI 75 mg annettuna 3 kertaa päivässä tutkittavalla eFlow®-sumuttimella
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli PA-negatiivisia viljelmiä kaikkina aikoina aktiivisen hoidon lopettamisen jälkeen (arvioitava analyysisarja)
Aikaikkuna: Päivä 28 - Päivä 196
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli PA-negatiivisia viljelmiä kaikkina ajankohtina aktiivisen hoidon lopettamisen jälkeen päivänä 28 (arvioitu päivinä 56, 112 ja 196), tehtiin yhteenveto Evaluable Analysis Set -analyysisarjaa varten.
|
Päivä 28 - Päivä 196
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli PA-negatiivisia viljelmiä kaikkina aikoina aktiivisen hoidon lopettamisen jälkeen (herkkyysanalyysisarja)
Aikaikkuna: Päivä 28 - Päivä 196
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli PA-negatiivisia viljelmiä kaikkina ajankohtina aktiivisen hoidon lopettamisen jälkeen päivänä 28 (arvioitu päivinä 56, 112 ja 196), tehtiin yhteenveto herkkyysanalyysisarjaa varten.
|
Päivä 28 - Päivä 196
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta FEV1 %:ssa ennustettu
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
Spirometria-arvioinnit suoritettiin vain ≥ 6-vuotiaille osallistujille.
Ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) % määriteltiin jaettuna osallistujan FEV1:llä kaikkien saman ikäisten, sukupuolten ja kehon koostumuksen omaavien henkilöiden keskimääräisellä FEV1:llä.
|
Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
|
Muutos lähtötasosta CFQ-R RSS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
Hengityselinten oireita (esim. yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen) arvioitiin kystisen fibroosin kyselylomakkeella - tarkistettu (CFQ-R) hengitystieoireiden asteikolla (RSS) vain ≥ 6-vuotiaille osallistujille.
Pistemäärä (yksikköä) on 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita.
|
Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on PA-negatiivisia kulttuureja
Aikaikkuna: Päivät 28, 56, 112 ja 196
|
PA-negatiivisen kulttuurin omaavien osallistujien prosenttiosuus laskettiin yhteen jokaisella käynnillä.
|
Päivät 28, 56, 112 ja 196
|
|
Muiden (ei-tutkimuksen piiriin kuuluvien) antipseudomonaalisten antibioottien käyttö
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 196
|
Yhteenveto tehtiin niiden osallistujien prosenttiosuudesta, jotka käyttivät muita (ei-tutkimuksen) antipseudomonaalisia antibiootteja (osoitus PA:n pahenemisesta) hoidon aikana ja hoidon jälkeen.
|
Lähtötilanne päivään 196
|
|
Muutos lähtötasosta painossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
|
|
Muutos perusviivasta korkeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
|
|
Muutos lähtötasosta kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
Lähtötilanne päiviin 28, 56, 112 ja 196
|
|
|
Attreonaamin farmakokinetiikka (PK) huippu- ja alin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 1 (1 tunti annoksen jälkeen) ja päivä 28 (välittömästi ennen annostelua)
|
Atstreonaamin pitoisuus plasmassa alle 6-vuotiailla osallistujilla saatiin 1 tunti ensimmäisen AZLI-annoksen jälkeen päivänä 1 ja välittömästi ennen viimeistä AZLI-annosta päivänä 28.
|
Päivä 1 (1 tunti annoksen jälkeen) ja päivä 28 (välittömästi ennen annostelua)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. elokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. kesäkuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 17. kesäkuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 17. heinäkuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. heinäkuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Infektiot
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Gram-negatiiviset bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Pseudomonas-infektiot
- Infektiota estävät aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Aztreonaami
Muut tutkimustunnusnumerot
- GS-US-205-0162
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .