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Aztreonam Lysine per lo studio sull'eradicazione dell'infezione da Pseudomonas (ALPINE)

7 luglio 2014 aggiornato da: Gilead Sciences

Sperimentazione di fase 2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di Aztreonam 75 mg polvere e solvente per soluzione per nebulizzatore/aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) in pazienti pediatrici con fibrosi cistica (FC) e coltura del tratto respiratorio inferiore di nuova insorgenza positiva per Pseudomonas aeruginosa (PAPÀ)

Si tratta di uno studio multicentrico in aperto su pazienti pediatrici di età compresa tra 3 mesi e meno di 18 anni con fibrosi cistica (FC) e colonizzazione/infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa (PA) di nuova diagnosi. Tutti i partecipanti idonei saranno trattati con un ciclo di 28 giorni di Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI) 75 mg 3 volte al giorno. Dopo il completamento del farmaco in studio, i soggetti saranno seguiti fino al giorno 196 per sicurezza e recidiva di PA.

L'obiettivo primario è valutare la percentuale di partecipanti con colture PA-negative in tutti i momenti durante un periodo di monitoraggio di 6 mesi (fino al giorno 196) dopo l'interruzione del trattamento con AZLI. Le colture microbiologiche saranno ottenute al basale, giorno 28 (fine del trattamento con AZLI), giorno 56 (1 mese dopo aver completato il trattamento con AZLI), giorno 112 (3 mesi dopo aver completato il trattamento con AZLI) e giorno 196 (6 mesi dopo aver completato il trattamento con AZLI) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

105

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, Belgio, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Francia, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Francia, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Francia, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Germania
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Germania
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Germania, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Germania, 72076
        • University Children's Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italia, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italia, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italia, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italia, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Olanda, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polonia, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polonia, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polonia, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spagna, 28049
        • Hospital Ramón y Cajal
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spagna, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 3 mesi e meno di 18 anni
  • Diagnosi di FC come determinata dai criteri della CF Consensus Conference del 1997:
  • Cloruro nel sudore documentato ≥ 60 mEq/L mediante test di iontoforesi quantitativa della pilocarpina OPPURE
  • Test della differenza di potenziale transepiteliale nasale anomalo OR
  • Due mutazioni genetiche ben caratterizzate che causano malattie nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR) E
  • Una o più caratteristiche cliniche coerenti con la FC
  • Nuova insorgenza documentata di coltura positiva del tratto respiratorio inferiore (ad es. Tampone faringeo, espettorato o BAL) per PA entro 30 giorni dall'ingresso nello studio (prima della visita di screening) definita come prima coltura positiva per PA documentata a vita O PA recuperata dopo almeno una storia di 2 anni di colture respiratorie PA-negative (almeno 2 colture all'anno)
  • Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥ 80% previsto alla visita di screening (soggetti ≥ 6 anni di età)
  • Clinicamente stabile senza evidenza di sintomi respiratori significativi o, se ottenuto per la valutazione clinica, nessun risultato radiografico del torace allo screening che avrebbe richiesto la somministrazione di antibiotici antipseudomonas EV, supplementazione di ossigeno o ricovero.
  • Tutte le donne sessualmente attive in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante i rapporti eterosessuali durante lo studio. Le donne che utilizzano contraccettivi ormonali come metodo di controllo delle nascite devono aver utilizzato lo stesso metodo per almeno 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • I maschi devono accettare di utilizzare la contraccezione di barriera (preservativo con spermicida) durante i rapporti eterosessuali dallo screening fino al completamento dello studio e per 90 giorni dall'ultima dose del medicinale sperimentale dello studio
  • I partecipanti e/o i genitori/tutori devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio

Criteri di esclusione:

  • Uso di antibiotici antipseudomonas EV o inalatori entro 2 anni dall'ingresso nello studio (visita di screening)
  • Uso di antibiotici antipseudomonas orali entro 30 giorni dall'ingresso nello studio (visita di screening)
  • Storia di espettorato o coltura di tampone faringeo che ha prodotto Burkholderia spp. entro 2 anni prima della visita di screening
  • Storia di ipersensibilità locale o sistemica agli antibiotici monobactamici
  • Storia di intolleranza ai beta 2 agonisti inalati a breve durata d'azione
  • Storia del trapianto di polmone
  • Storia della somministrazione di AZLI (o Cayston®).
  • Somministrazione di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 28 giorni prima della visita di screening o entro 6 emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo)
  • Uso corrente di corticosteroidi orali in dosi superiori all'equivalente di 10 mg di prednisone al giorno o 20 mg di prednisone a giorni alterni
  • Fabbisogno attuale di supplementazione giornaliera continua di ossigeno o fabbisogno di oltre 2 L/minuto durante la notte
  • Ricovero per malattie polmonari entro 28 giorni prima della visita di screening
  • Modifiche o inizio del trattamento cronico con azitromicina entro 28 giorni prima della visita di screening
  • Modifiche nei farmaci antimicrobici, broncodilatatori (BD), corticosteroidi, dornase alfa o soluzione salina ipertonica entro 7 giorni prima della visita di screening; per i partecipanti a un regime stabile di soluzione salina ipertonica (28 giorni sì/28 giorni no), è consentito iniziare o terminare un ciclo di soluzione salina ipertonica
  • Modifiche alla tecnica o al programma di fisioterapia entro 7 giorni prima della visita di screening
  • Risultati anormali della funzionalità renale o epatica al test più recente nei 12 mesi precedenti, definiti come:
  • Aspartato aminotransferasi (AST) o alanina aminotransferasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) o
  • Creatinina sierica > 2 volte ULN per età
  • Donne in gravidanza o in allattamento; è richiesto un test di gravidanza sulle urine negativo per tutte le donne in età fertile (a meno che non siano sterili chirurgicamente) e un test di gravidanza su siero di conferma in caso di un risultato iniziale positivo del test delle urine
  • Qualsiasi malattia medica o psichiatrica grave o attiva (incluso l'abuso di droghe o alcol), che secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con il trattamento, la valutazione o il rispetto del protocollo
  • Presenza di una condizione o anomalia che potrebbe compromettere la sicurezza del paziente o la qualità dei dati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI)
I partecipanti riceveranno un corso di 28 giorni di AZLI, quindi saranno seguiti per un periodo di 24 settimane (fino al giorno 196).
Droga: Aztreonam per soluzione per inalazione (AZLI)
AZLI 75 mg somministrato 3 volte al giorno tramite il nebulizzatore sperimentale eFlow®
Altri nomi:
  • Cayston®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con colture PA-negative in tutti i momenti dopo la cessazione del trattamento attivo (set di analisi valutabile)
Lasso di tempo: Dal giorno 28 al giorno 196
La percentuale di partecipanti con colture PA-negative in tutti i momenti dopo l'interruzione del trattamento attivo al giorno 28 (valutata ai giorni 56, 112 e 196) è stata riassunta per il set di analisi valutabile.
Dal giorno 28 al giorno 196
Percentuale di partecipanti con colture PA-negative in tutti i momenti dopo la cessazione del trattamento attivo (set di analisi della sensibilità)
Lasso di tempo: Dal giorno 28 al giorno 196
La percentuale di partecipanti con colture PA-negative in tutti i momenti dopo l'interruzione del trattamento attivo al giorno 28 (valutata ai giorni 56, 112 e 196) è stata riassunta per il set di analisi della sensibilità.
Dal giorno 28 al giorno 196

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in FEV1% previsto
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Le valutazioni spirometriche sono state eseguite solo nei partecipanti di età ≥ 6 anni. Il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) % previsto è stato definito come il FEV1 del partecipante diviso per il FEV1 medio nella popolazione per qualsiasi persona di età, sesso e composizione corporea simili.
Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Modifica rispetto al basale nel punteggio RSS CFQ-R
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
I sintomi respiratori (p. es., tosse, congestione, respiro sibilante) sono stati valutati con il Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Sintomi Scale (RSS) solo nei partecipanti di età ≥ 6 anni. L'intervallo di punteggi (unità) va da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano meno sintomi.
Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Percentuale di partecipanti con colture PA negative
Lasso di tempo: Giorni 28, 56, 112 e 196
La percentuale di partecipanti con una cultura PA-negativa è stata riassunta ad ogni visita.
Giorni 28, 56, 112 e 196
Uso di antibiotici antipseudomonas aggiuntivi (non studiati).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 196
È stata riassunta la percentuale di partecipanti che hanno utilizzato antibiotici antipseudomonas aggiuntivi (non in studio) (un'indicazione di esacerbazione della PA) durante il trattamento e dopo il trattamento.
Dal basale al giorno 196
Variazione rispetto al basale in peso
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Cambia dalla linea di base in altezza
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Dal basale ai giorni 28, 56, 112 e 196
Farmacocinetica (PK) Concentrazioni plasmatiche di picco e minimo di Aztreonam
Lasso di tempo: Giorno 1 (1 ora dopo la somministrazione) e Giorno 28 (immediatamente prima della somministrazione)
La concentrazione plasmatica di aztreonam per i partecipanti di età < 6 anni è stata ottenuta 1 ora dopo la prima dose di AZLI il giorno 1 e immediatamente prima dell'ultima dose di AZLI il giorno 28.
Giorno 1 (1 ora dopo la somministrazione) e Giorno 28 (immediatamente prima della somministrazione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Gilead Sciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

17 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

17 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GS-US-205-0162

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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