Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aztreonam Lysine til Pseudomonas Infection Eradication Study (ALPINE)

7. juli 2014 opdateret af: Gilead Sciences

Åbent fase 2-forsøg til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Aztreonam 75 mg pulver og opløsningsmiddel til nebulisatoropløsning/Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose (CF) og nyopstået kultur i nedre luftveje positiv for Pseudomonas Aeruginosa (PA)

Dette er et åbent, multicenterstudie i pædiatriske patienter i alderen 3 måneder til under 18 år med cystisk fibrose (CF) og nyligt påvist Pseudomonas aeruginosa (PA) lungekolonisering/infektion. Alle berettigede deltagere vil blive behandlet med et 28-dages kursus af Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI) 75 mg 3 gange dagligt. Efter afslutning af studielægemidlet vil forsøgspersoner blive fulgt op gennem dag 196 for sikkerhed og tilbagevenden af ​​PA.

Det primære mål er at evaluere andelen af ​​deltagere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter i løbet af en 6-måneders monitoreringsperiode (til og med dag 196) efter ophør med AZLI-behandling. Mikrobiologiske kulturer opnås ved baseline, dag 28 (afslutning af AZLI-behandling), dag 56 (1 måned efter afslutning af AZLI-behandling), dag 112 (3 måneder efter afslutning af AZLI-behandling) og dag 196 (6 måneder efter afslutning af AZLI-behandling) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

105

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Forenede Stater, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Frankrig, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Frankrig, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Frankrig, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrig, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Holland, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italien, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italien, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polen, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien, 28049
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Tyskland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Tyskland, 72076
        • University Children's Hospital
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner eller kvinder er i alderen 3 måneder til under 18 år
  • Diagnose af CF som bestemt af 1997 CF Consensus Conference kriterier:
  • Dokumenteret svedklorid ≥ 60 mEq/L ved kvantitativ pilocarpiniontoforesetest ELLER
  • Unormal nasal transepitelial potentialforskeltest ELLER
  • To velkarakteriserede, sygdomsfremkaldende genetiske mutationer i CF-genet for transmembrankonduktansregulator (CFTR) OG
  • Et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF
  • Dokumenteret ny indtræden af ​​positiv nedre luftvejskultur (f.eks. halspodning, sputum eller BAL) for PA inden for 30 dage efter studiestart (før screeningsbesøg) defineret som enten første livstidsdokumenteret PA-positiv kultur ELLER PA genvundet efter mindst en 2-årig historie med PA-negative respiratoriske kulturer (mindst 2 kulturer om året)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ≥ 80 % forudsagt ved screeningsbesøg (personer ≥ 6 år)
  • Klinisk stabil uden tegn på signifikante respiratoriske symptomer eller, hvis de opnås til klinisk evaluering, ingen røntgenbilleder af thorax ved screening, der ville have krævet administration af IV antibiotikum, ilttilskud eller hospitalsindlæggelse.
  • Alle seksuelt aktive kvinder, der var i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under heteroseksuelt samleje under hele undersøgelsen. Kvinder, der bruger hormonelle præventionsmidler som præventionsmetode, skal have brugt den samme metode i mindst 3 måneder før undersøgelse af lægemiddeldosering.
  • Mænd skal acceptere at bruge barriereprævention (kondom med sæddræbende middel) under heteroseksuelt samleje fra screening til undersøgelsens afslutning og i 90 dage fra den sidste dosis af forsøgslægemidlet
  • Deltagere og/eller forældre/værge skal kunne give skriftligt informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af IV eller inhaleret antibiotikum inden for 2 år efter studiestart (screeningsbesøg)
  • Brug af orale antibiotikum inden for 30 dage efter undersøgelsens start (screeningsbesøg)
  • Historie om sputum- eller halspodningskultur, der gav Burkholderia spp. inden for 2 år før screeningsbesøget
  • Anamnese med lokal eller systemisk overfølsomhed over for monobactam-antibiotika
  • Anamnese med intolerance over for inhalerede korttidsvirkende beta 2-agonister
  • Historie om lungetransplantation
  • Historie om AZLI (eller Cayston®) administration
  • Administration af ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr inden for 28 dage før screeningsbesøget eller inden for 6 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst)
  • Nuværende brug af orale kortikosteroider i doser, der overstiger det, der svarer til 10 mg prednison dagligt eller 20 mg prednison hver anden dag
  • Aktuelt behov for daglig kontinuerlig ilttilskud eller behov på mere end 2 L/minut om natten
  • Indlæggelse for lungerelateret sygdom inden for 28 dage før screeningsbesøget
  • Ændringer i eller påbegyndelse af kronisk azithromycinbehandling inden for 28 dage før screeningsbesøget
  • Ændringer i antimikrobiel, bronkodilatator (BD), kortikosteroid, dornase alfa eller hypertonisk saltvandsmedicin inden for 7 dage før screeningsbesøget; for deltagere på et stabilt regime med hypertonisk saltvand (28 dage på/28 dage fri), er det tilladt at begynde eller afslutte en cyklus med hypertonisk saltvand
  • Ændringer i fysioterapiteknik eller tidsplan inden for 7 dage før screeningsbesøget
  • Unormale nyre- eller leverfunktionsresultater ved seneste test inden for de foregående 12 måneder, defineret som:
  • Aspartataminotransferase (AST) eller alaninaminotransferase (ALT) > 5 gange øvre normalgrænse (ULN), eller
  • Serumkreatinin > 2 gange ULN for alder
  • Drægtige eller ammende hunner; en negativ uringraviditetstest er påkrævet for alle kvinder i den fødedygtige alder (medmindre de er kirurgisk sterile), og bekræftende serumgraviditetstest i tilfælde af et første positivt urintestresultat
  • Enhver alvorlig eller aktiv medicinsk eller psykiatrisk sygdom (herunder stof- eller alkoholmisbrug), som efter efterforskerens mening ville forstyrre behandling, vurdering eller overholdelse af protokollen
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, der ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​undersøgelsesdata, efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI)
Deltagerne vil modtage et 28-dages AZLI-kursus, som derefter vil blive fulgt i en 24-ugers periode (til og med dag 196).
Medicin: Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI)
AZLI 75 mg administreret 3 gange dagligt via eFlow®-forstøveren til undersøgelse
Andre navne:
  • Cayston®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter efter ophør af aktiv behandling (evaluerbart analysesæt)
Tidsramme: Dag 28 til dag 196
Procentdelen af ​​deltagere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter efter ophør af aktiv behandling på dag 28 (vurderet på dag 56, 112 og 196) blev opsummeret for det evaluerbare analysesæt.
Dag 28 til dag 196
Procentdel af deltagere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter efter ophør af aktiv behandling (følsomhedsanalysesæt)
Tidsramme: Dag 28 til dag 196
Procentdelen af ​​deltagere med PA-negative kulturer på alle tidspunkter efter ophør af aktiv behandling på dag 28 (vurderet på dag 56, 112 og 196) blev opsummeret for følsomhedsanalysesættet.
Dag 28 til dag 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i FEV1 % forudsagt
Tidsramme: Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Spirometrivurderinger blev kun udført hos deltagere ≥ 6 år. Forsøgt ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) % forudsagt blev defineret som FEV1 for deltageren divideret med den gennemsnitlige FEV1 i populationen for enhver person med samme alder, køn og kropssammensætning.
Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Ændring fra baseline i CFQ-R RSS-score
Tidsramme: Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Luftvejssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning) blev kun vurderet med Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Symptoms Scale (RSS) hos deltagere ≥ 6 år. Udvalget af scores (enheder) er 0 til 100 med højere score, der indikerer færre symptomer.
Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Procentdel af deltagere med PA-negative kulturer
Tidsramme: Dage 28, 56, 112 og 196
Procentdelen af ​​deltagere med en PA-negativ kultur blev opsummeret ved hvert besøg.
Dage 28, 56, 112 og 196
Brug af yderligere (ikke-undersøgelse) antipseudomonale antibiotika
Tidsramme: Baseline til dag 196
Procentdelen af ​​deltagere, der brugte yderligere (ikke-undersøgelses) antibiotikum (en indikation på PA-forværring), mens de var i behandling og efterbehandling, blev opsummeret.
Baseline til dag 196
Ændring fra baseline i vægt
Tidsramme: Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Skift fra baseline i højden
Tidsramme: Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Baseline til dag 28, 56, 112 og 196
Farmakokinetik (PK) Peak- og dalplasmakoncentrationer af Aztreonam
Tidsramme: Dag 1 (1 time efter dosis) og dag 28 (umiddelbart før dosering)
Plasmakoncentrationen af ​​aztreonam for deltagere < 6 år blev opnået 1 time efter den første dosis af AZLI på dag 1 og umiddelbart før den sidste dosis af AZLI på dag 28.
Dag 1 (1 time efter dosis) og dag 28 (umiddelbart før dosering)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Gilead Sciences

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2011

Først opslået (Skøn)

17. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2014

Sidst verificeret

1. juli 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GS-US-205-0162

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Aztreonam til inhalationsopløsning (AZLI)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner