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Studie zur Eradikation von Pseudomonas-Infektionen mit Aztreonam-Lysin (ALPINE)

7. Juli 2014 aktualisiert von: Gilead Sciences

Offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Aztreonam 75 mg Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Verneblerlösung/Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI) bei pädiatrischen Patienten mit zystischer Fibrose (CF) und neu auftretender Kultur der unteren Atemwege, die positiv für Pseudomonas Aeruginosa ist (PA)

Dies ist eine offene, multizentrische Studie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 3 Monaten bis unter 18 Jahren mit zystischer Fibrose (CF) und neu entdeckter Pseudomonas aeruginosa (PA) Lungenkolonisation/-infektion. Alle berechtigten Teilnehmer werden mit einer 28-tägigen Kur mit Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI) 75 mg 3-mal täglich behandelt. Nach Abschluss der Studienmedikation werden die Probanden bis Tag 196 auf Sicherheit und Wiederauftreten von PA nachbeobachtet.

Das Hauptziel besteht darin, den Anteil der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen zu allen Zeitpunkten während eines 6-monatigen Überwachungszeitraums (bis Tag 196) nach Beendigung der AZLI-Behandlung zu bewerten. Mikrobiologische Kulturen werden zu Studienbeginn, Tag 28 (Ende der AZLI-Behandlung), Tag 56 (1 Monat nach Abschluss der AZLI-Behandlung), Tag 112 (3 Monate nach Abschluss der AZLI-Behandlung) und Tag 196 (6 Monate nach Abschluss der AZLI-Behandlung) erhalten. .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

105

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, Belgien, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, Belgien, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Deutschland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Deutschland, 35392
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Deutschland, 72076
        • University Children's Hospital
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Frankreich, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Frankreich, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Frankreich, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Frankreich, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italien, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italien, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italien, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Niederlande, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polen, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanien, 28049
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 3 Monaten bis unter 18 Jahren
  • Diagnose von CF gemäß den Kriterien der CF Consensus Conference von 1997:
  • Dokumentierter Chloridgehalt im Schweiß ≥ 60 mEq/L durch quantitativen Pilocarpin-Iontophorese-Test ODER
  • Abnormaler nasaler transepithelialer Potentialdifferenztest ODER
  • Zwei gut charakterisierte, krankheitsverursachende genetische Mutationen im CFTR-Gen (Transmembrane Conductance Regulator) AND
  • Ein oder mehrere klinische Merkmale, die mit CF übereinstimmen
  • Dokumentierter neuer Beginn einer positiven Kultur der unteren Atemwege (z. B. Rachenabstrich, Sputum oder BAL) für PA innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt (vor dem Screening-Besuch), definiert als entweder erste lebenslang dokumentierte PA-positive Kultur ODER PA erholt nach mindestens eine 2-jährige Geschichte von PA-negativen respiratorischen Kulturen (mindestens 2 Kulturen pro Jahr)
  • Forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) ≥ 80 %, vorhergesagt beim Screening-Besuch (Probanden ≥ 6 Jahre alt)
  • Klinisch stabil ohne Hinweise auf signifikante respiratorische Symptome oder, falls für die klinische Bewertung erhalten, keine Thorax-Röntgenbefunde beim Screening, die die intravenöse Verabreichung von antipseudomonasalen Antibiotika, eine Sauerstoffergänzung oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich gemacht hätten.
  • Alle sexuell aktiven Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der gesamten Studie während des heterosexuellen Geschlechtsverkehrs eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden. Frauen, die hormonelle Verhütungsmittel als Empfängnisverhütungsmethode anwenden, müssen vor der Verabreichung des Studienmedikaments mindestens 3 Monate lang dieselbe Methode angewendet haben.
  • Männer müssen zustimmen, während des heterosexuellen Geschlechtsverkehrs vom Screening bis zum Abschluss der Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis des Prüfpräparats der Studie Barriereverhütungsmittel (Kondom mit Spermizid) zu verwenden
  • Die Teilnehmer und/oder Eltern/Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, vor jedem studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung von intravenösen oder inhalierten antipseudomonalen Antibiotika innerhalb von 2 Jahren nach Studieneintritt (Screening-Besuch)
  • Verwendung oraler antipseudomonaler Antibiotika innerhalb von 30 Tagen nach Studieneintritt (Screening-Besuch)
  • Vorgeschichte von Sputum- oder Rachenabstrichkulturen, die Burkholderia spp. innerhalb von 2 Jahren vor dem Screening-Besuch
  • Geschichte der lokalen oder systemischen Überempfindlichkeit gegen Monobactam-Antibiotika
  • Anamnestische Intoleranz gegenüber inhalativen kurzwirksamen Beta-2-Agonisten
  • Geschichte der Lungentransplantation
  • Vorgeschichte der Verabreichung von AZLI (oder Cayston®).
  • Verabreichung eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist)
  • Aktuelle Einnahme von oralen Kortikosteroiden in Dosen, die das Äquivalent von 10 mg Prednison pro Tag oder 20 mg Prednison jeden zweiten Tag überschreiten
  • Aktueller Bedarf an täglicher kontinuierlicher Sauerstoffzufuhr oder Bedarf von mehr als 2 l/Minute in der Nacht
  • Krankenhausaufenthalt wegen Lungenkrankheit innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Änderungen oder Beginn einer chronischen Azithromycin-Behandlung innerhalb von 28 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Änderungen der antimikrobiellen, bronchodilatatorischen (BD), Kortikosteroid-, Dornase alfa- oder hypertonischen Kochsalzmedikation innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch; Für Teilnehmer mit einer stabilen Behandlung mit hypertoner Kochsalzlösung (28 Tage an/28 Tage frei) ist das Beginnen oder Beenden eines Zyklus mit hypertoner Kochsalzlösung erlaubt
  • Änderungen der Physiotherapietechnik oder des Zeitplans innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening-Besuch
  • Abnorme Nieren- oder Leberfunktionsergebnisse beim letzten Test innerhalb der letzten 12 Monate, definiert als:
  • Aspartat-Aminotransferase (AST) oder Alanin-Aminotransferase (ALT) > 5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder
  • Serumkreatinin > 2 mal ULN für das Alter
  • Schwangere oder stillende Frauen; ein negativer Urin-Schwangerschaftstest ist für alle Frauen im gebärfähigen Alter (sofern nicht chirurgisch steril) und ein bestätigender Serum-Schwangerschaftstest im Falle eines ersten positiven Urintestergebnisses erforderlich
  • Jede schwere oder aktive medizinische oder psychiatrische Erkrankung (einschließlich Drogen- oder Alkoholmissbrauch), die nach Ansicht des Prüfarztes die Behandlung, Beurteilung oder Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen würde
  • Vorhandensein eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten oder die Qualität der Studiendaten gefährden würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI)
Die Teilnehmer erhalten einen 28-tägigen AZLI-Kurs, der dann über einen Zeitraum von 24 Wochen (bis Tag 196) weiterverfolgt wird.
Arzneimittel: Aztreonam zur Inhalationslösung (AZLI)
AZLI 75 mg dreimal täglich über den in der Erprobung befindlichen eFlow®-Vernebler verabreicht
Andere Namen:
  • Cayston®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen zu allen Zeitpunkten nach Beendigung der aktiven Behandlung (auswertbares Analyseset)
Zeitfenster: Tag 28 bis Tag 196
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen zu allen Zeitpunkten nach Beendigung der aktiven Behandlung an Tag 28 (bewertet an den Tagen 56, 112 und 196) wurde für das Evaluable Analysis Set zusammengefasst.
Tag 28 bis Tag 196
Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen zu allen Zeitpunkten nach Beendigung der aktiven Behandlung (Sensitivitätsanalyse-Set)
Zeitfenster: Tag 28 bis Tag 196
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen zu allen Zeitpunkten nach Beendigung der aktiven Behandlung an Tag 28 (bewertet an den Tagen 56, 112 und 196) wurde für das Sensitivitätsanalyse-Set zusammengefasst.
Tag 28 bis Tag 196

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in FEV1% vorhergesagt
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Spirometrie-Bewertungen wurden nur bei Teilnehmern im Alter von ≥ 6 Jahren durchgeführt. Forciertes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) % vorhergesagt wurde definiert als FEV1 des Teilnehmers dividiert durch das durchschnittliche FEV1 in der Population für jede Person mit ähnlichem Alter, Geschlecht und Körperzusammensetzung.
Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im CFQ-R-RSS-Score
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Respiratorische Symptome (z. B. Husten, Kongestion, Keuchen) wurden nur bei Teilnehmern im Alter von ≥ 6 Jahren mit dem Cystic Fibrosis Questionnaire – Revised (CFQ-R) Respiratory Symptoms Scale (RSS) bewertet. Der Wertebereich (Einheiten) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte weniger Symptome anzeigen.
Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Prozentsatz der Teilnehmer mit PA-negativen Kulturen
Zeitfenster: Tage 28, 56, 112 und 196
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einer PA-negativen Kultur wurde bei jedem Besuch zusammengefasst.
Tage 28, 56, 112 und 196
Verwendung zusätzlicher (nicht studienbezogener) antipseudomonaler Antibiotika
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 196
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die während der Behandlung und Nachbehandlung zusätzliche (nicht studienbezogene) antipseudomonale Antibiotika (ein Hinweis auf eine PA-Exazerbation) einnahmen, wurde zusammengefasst.
Ausgangswert bis Tag 196
Gewichtsänderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Höhenänderung von der Grundlinie
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Baseline bis zu den Tagen 28, 56, 112 und 196
Pharmakokinetik (PK) Peak- und Tal-Plasmakonzentrationen von Aztreonam
Zeitfenster: Tag 1 (1 Stunde nach der Einnahme) und Tag 28 (unmittelbar vor der Einnahme)
Die Plasmakonzentration von Aztreonam für Teilnehmer unter 6 Jahren wurde 1 Stunde nach der ersten AZLI-Dosis an Tag 1 und unmittelbar vor der letzten AZLI-Dosis an Tag 28 ermittelt.
Tag 1 (1 Stunde nach der Einnahme) und Tag 28 (unmittelbar vor der Einnahme)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gilead Sciences

Ermittler

  • Studienleiter: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

17. Juli 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2014

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GS-US-205-0162

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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