Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Aztreonam Lysine voor onderzoek naar de uitroeiing van Pseudomonas-infecties (ALPINE)

7 juli 2014 bijgewerkt door: Gilead Sciences

Open-label fase 2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Aztreonam 75 mg poeder en oplosmiddel voor verneveloplossing/Aztreonam voor inhalatieoplossing (AZLI) bij pediatrische patiënten met cystische fibrose (CF) en een nieuwe kweek van de onderste luchtwegen die positief is voor Pseudomonas Aeruginosa (VADER)

Dit is een open-label, multicenter onderzoek bij pediatrische patiënten van 3 maanden tot jonger dan 18 jaar met cystische fibrose (CF) en nieuw ontdekte longkolonisatie/infectie met Pseudomonas aeruginosa (PA). Alle in aanmerking komende deelnemers zullen worden behandeld met een 28-daagse kuur met Aztreonam voor inhalatieoplossing (AZLI) 75 mg 3 maal daags. Na voltooiing van het onderzoeksgeneesmiddel zullen proefpersonen tot en met dag 196 worden opgevolgd voor veiligheid en herhaling van PA.

Het primaire doel is het evalueren van het aantal deelnemers met PA-negatieve culturen op alle tijdstippen gedurende een monitoringperiode van 6 maanden (tot en met dag 196) na stopzetting van de AZLI-behandeling. Microbiologische culturen zullen worden verkregen op baseline, dag 28 (einde van de AZLI-behandeling), dag 56 (1 maand na voltooiing van de AZLI-behandeling), dag 112 (3 maanden na voltooiing van de AZLI-behandeling) en dag 196 (6 maanden na voltooiing van de AZLI-behandeling). .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

105

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussels, België, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
      • Brussels, België, 1090
        • Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
      • Ghent, België, 9000
        • Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
      • Leuven, België, 3000
        • Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
      • Bochum, Duitsland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
      • Essen, Duitsland
        • Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
      • Giessen, Duitsland, 35392
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
      • Tubingen, Duitsland, 72076
        • University Children's Hospital
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
      • Clermont Ferrand, Frankrijk, 63003
        • CRCM mixte / CHU ESTAING
      • Creteil, Frankrijk, 94000
        • CHI de Créteil Departement pediatrie
      • Lisieux, Frankrijk, 14100
        • Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
      • Paris, Frankrijk
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrijk, 29684
        • Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
      • Florence, Italië, 50139
        • Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
      • Napoli, Italië, 80131
        • Universita' Federico II di Napoli
      • Rome, Italië, 00165
        • Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
      • Verona, Italië, 37126
        • Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
      • Utrecht, Nederland, 3584 EA
        • Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-003
        • ISPL Centrum Medyczne
      • Gdansk, Polen, 80-308
        • Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
      • Rabka Zdroj, Polen, 34-700
        • Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
      • Warszawa, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
      • Madrid, Spanje, 28049
        • Hospital Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Infantil La Paz
      • Malaga, Spanje, 29011
        • Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic- Jacksonville
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
        • Nemours Childrens Clinic Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
      • St. Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • Cohen Children's Medical Center of NY
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • UNC Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
        • Akron Children's Hospital
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
        • Toledo Children's Hospital CF Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • PennState Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53201
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannetjes of vrouwtjes van 3 maanden tot minder dan 18 jaar
  • Diagnose van CF zoals bepaald door de CF Consensus Conference-criteria van 1997:
  • Gedocumenteerd zweetchloride ≥ 60 mEq/L door kwantitatieve pilocarpine-iontoforesetest OF
  • Abnormale nasale transepitheliale potentiaalverschiltest OF
  • Twee goed gekarakteriseerde, ziekteverwekkende genetische mutaties in het CF transmembrane conductance regulator (CFTR) gen EN
  • Een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met CF
  • Gedocumenteerd nieuw begin van een positieve kweek van de onderste luchtwegen (bijv. keeluitstrijkje, sputum of BAL) voor PA binnen 30 dagen na opname in het onderzoek (voorafgaand aan het screeningsbezoek), gedefinieerd als een eerste levenslang gedocumenteerde PA-positieve kweek OF PA hersteld na ten minste een geschiedenis van 2 jaar van PA-negatieve respiratoire kweken (minstens 2 kweken per jaar)
  • Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) ≥ 80% voorspeld bij screeningbezoek (proefpersonen ≥ 6 jaar oud)
  • Klinisch stabiel zonder bewijs van significante ademhalingssymptomen of, indien verkregen voor klinische evaluatie, geen bevindingen op de thoraxfoto bij de screening waarvoor toediening van intraveneuze antipseudomonale antibiotica, zuurstofsuppletie of ziekenhuisopname nodig zou zijn geweest.
  • Alle seksueel actieve vrouwen die zwanger konden worden, moeten ermee instemmen om gedurende het hele onderzoek een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens heteroseksuele gemeenschap. Vrouwen die hormonale anticonceptiva als anticonceptiemethode gebruiken, moeten dezelfde methode gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel hebben gebruikt.
  • Mannen moeten ermee instemmen om barrière-anticonceptie (condoom met zaaddodend middel) te gebruiken tijdens heteroseksuele omgang vanaf de screening tot en met de voltooiing van het onderzoek en gedurende 90 dagen vanaf de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Deelnemers en/of ouder/voogd moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van intraveneuze of geïnhaleerde antipseudomonale antibiotica binnen 2 jaar na deelname aan het onderzoek (screeningsbezoek)
  • Gebruik van orale antipseudomonale antibiotica binnen 30 dagen na deelname aan het onderzoek (screeningsbezoek)
  • Geschiedenis van sputum- of keeluitstrijkjes die Burkholderia spp. binnen 2 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Geschiedenis van lokale of systemische overgevoeligheid voor monobactam-antibiotica
  • Geschiedenis van intolerantie voor geïnhaleerde kortwerkende bèta-2-agonisten
  • Geschiedenis van longtransplantatie
  • Geschiedenis van de toediening van AZLI (of Cayston®).
  • Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel of apparaat binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of binnen 6 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke van de twee het langst is)
  • Huidig ​​gebruik van orale corticosteroïden in doses hoger dan het equivalent van 10 mg prednison per dag of 20 mg prednison om de dag
  • Huidige behoefte aan dagelijkse continue zuurstofsuppletie of behoefte van meer dan 2 L/minuut 's nachts
  • Ziekenhuisopname voor longziekte binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Veranderingen in of starten van chronische azitromycinebehandeling binnen 28 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Veranderingen in antimicrobiële medicijnen, bronchusverwijders (BD), corticosteroïden, dornase alfa of medicijnen met hypertone zoutoplossing binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek; voor deelnemers met een stabiel regime van hypertone zoutoplossing (28 dagen aan/28 dagen vrij), is het starten of beëindigen van een cyclus van hypertone zoutoplossing toegestaan
  • Veranderingen in fysiotherapeutische techniek of schema binnen 7 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek
  • Abnormale nier- of leverfunctieresultaten bij de meest recente test in de afgelopen 12 maanden, gedefinieerd als:
  • Aspartaataminotransferase (AST) of alanineaminotransferase (ALAT) > 5 keer de bovengrens van normaal (ULN), of
  • Serumcreatinine > 2 keer ULN voor leeftijd
  • Zwangere of zogende vrouwtjes; een negatieve urinezwangerschapstest is vereist voor alle vrouwen die zwanger kunnen worden (tenzij chirurgisch steriel), en een bevestigende serumzwangerschapstest in het geval van een eerste positief urinetestresultaat
  • Elke ernstige of actieve medische of psychiatrische ziekte (inclusief drugs- of alcoholmisbruik), die naar de mening van de onderzoeker de behandeling, beoordeling of naleving van het protocol zou verstoren
  • Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de onderzoeksgegevens in gevaar kan brengen, naar de mening van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Aztreonam voor inhalatie-oplossing (AZLI)
Deelnemers krijgen een kuur van 28 dagen met AZLI, gevolgd door een periode van 24 weken (tot en met dag 196).
Geneesmiddel: Aztreonam voor inhalatie-oplossing (AZLI)
AZLI 75 mg driemaal daags toegediend via de eFlow®-vernevelaar voor onderzoek
Andere namen:
  • Cayston®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met PA-negatieve culturen op alle tijdstippen na stopzetting van actieve behandeling (evalueerbare analyseset)
Tijdsspanne: Dag 28 tot Dag 196
Het percentage deelnemers met PA-negatieve culturen op alle tijdstippen na stopzetting van de actieve behandeling op dag 28 (beoordeeld op dag 56, 112 en 196) werd samengevat voor de evalueerbare analyseset.
Dag 28 tot Dag 196
Percentage deelnemers met PA-negatieve kweken op alle tijdstippen na stopzetting van actieve behandeling (gevoeligheidsanalyseset)
Tijdsspanne: Dag 28 tot Dag 196
Het percentage deelnemers met PA-negatieve culturen op alle tijdstippen na stopzetting van de actieve behandeling op dag 28 (beoordeeld op dag 56, 112 en 196) werd samengevat voor de gevoeligheidsanalyseset.
Dag 28 tot Dag 196

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in FEV1% voorspeld
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Spirometrische beoordelingen werden alleen uitgevoerd bij deelnemers ≥ 6 jaar. Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) % voorspeld werd gedefinieerd als FEV1 van de deelnemer gedeeld door de gemiddelde FEV1 in de populatie voor een persoon van vergelijkbare leeftijd, geslacht en lichaamssamenstelling.
Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Verandering ten opzichte van baseline in CFQ-R RSS-score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Ademhalingssymptomen (bijv. Hoesten, congestie, piepende ademhaling) werden beoordeeld met de Cystic Fibrosis Questionnaire - Revised (CFQ-R) Respiratory Symptomen Schaal (RSS) alleen bij deelnemers ≥ 6 jaar. Het bereik van scores (eenheden) is 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op minder symptomen.
Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Percentage deelnemers met PA-negatieve culturen
Tijdsspanne: Dag 28, 56, 112 en 196
Bij elk bezoek werd het percentage deelnemers met een PA-negatieve cultuur samengevat.
Dag 28, 56, 112 en 196
Gebruik van aanvullende (niet-studie) antipseudomonale antibiotica
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 196
Het percentage deelnemers dat aanvullende (niet-studie) antipseudomonale antibiotica gebruikte (een indicatie van PA-exacerbatie) tijdens de behandeling en na de behandeling werd samengevat.
Basislijn tot dag 196
Verandering van basislijn in gewicht
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Verander van basislijn in hoogte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Basislijn tot dag 28, 56, 112 en 196
Farmacokinetiek (PK) Piek- en dalplasmaconcentraties van Aztreonam
Tijdsspanne: Dag 1 (1 uur na dosering) en Dag 28 (onmiddellijk voorafgaand aan dosering)
De plasmaconcentratie van aztreonam voor deelnemers < 6 jaar werd verkregen 1 uur na de eerste dosis AZLI op dag 1 en onmiddellijk voorafgaand aan de laatste dosis AZLI op dag 28.
Dag 1 (1 uur na dosering) en Dag 28 (onmiddellijk voorafgaand aan dosering)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gilead Sciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 juni 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

17 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 juli 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2014

Laatst geverifieerd

1 juli 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GS-US-205-0162

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren