Aztreonam Lisina para Estudo de Erradicação de Infecção por Pseudomonas (ALPINE)
7 de julho de 2014 atualizado por: Gilead Sciences
Ensaio aberto de fase 2 para avaliar a segurança e a eficácia do aztreonam 75 mg em pó e solvente para solução de nebulização/aztreonam para solução de inalação (AZLI) em pacientes pediátricos com fibrose cística (FC) e nova cultura do trato respiratório inferior positiva para Pseudomonas aeruginosa (PA)
Este é um estudo multicêntrico aberto em pacientes pediátricos com idade de 3 meses a menos de 18 anos com fibrose cística (FC) e colonização/infecção pulmonar por Pseudomonas aeruginosa (PA) recentemente detectada. Todos os participantes elegíveis serão tratados com um curso de 28 dias de Aztreonam para solução de inalação (AZLI) 75 mg 3 vezes ao dia. Após a conclusão do medicamento do estudo, os indivíduos serão acompanhados até o Dia 196 para segurança e recorrência de PA.
O objetivo primário é avaliar a proporção de participantes com culturas negativas para PA em todos os momentos durante um período de monitoramento de 6 meses (até o dia 196) após a interrupção do tratamento com AZLI. As culturas microbiológicas serão obtidas na linha de base, dia 28 (final do tratamento com AZLI), dia 56 (1 mês após a conclusão do tratamento com AZLI), dia 112 (3 meses após a conclusão do tratamento com AZLI) e dia 196 (6 meses após a conclusão do tratamento com AZLI) .
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
105
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité Campus Virchow Klinikum, Universitätsmedizin Berlin, Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie/Immunolgie Prof. Wahn
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Bochum, Alemanha
- Klinik fur Kinder- und Jugendmedizinim St Josef-Hopsital
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Erlangen, Alemanha, 91054
- Universitätsklinikum Essen, Zentrum für Kinderheilkunde - Abteilung Allg. Kinderheilkunde/Neuropaediatrie
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Essen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Bonn-Zentrum fuer Kinderheikunde
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Christiane Herzog CF-Center, Goethe University Hospital
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Giessen, Alemanha, 35392
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Tubingen, Alemanha, 72076
- University Children's Hospital
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Brussels, Bélgica, 1020
- Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola Brussels
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Brussels, Bélgica, 1090
- Paediatrics, University Hospital Brussels (UZB)
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Ghent, Bélgica, 9000
- Pediatric Respiratory Department, Ghent University Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- Pediatric Pulmonology, Dept Pediatrics University Hospital Gasthuisberg
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Vall D' Hebron Pediatric Pneunmonology and Cystic Fibrosis Clinic
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Madrid, Espanha, 28049
- Hospital Ramón Y Cajal
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital infantil Universitario Niño Jesus, Servicio de Neumología Pediatrica
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Madrid, Espanha
- Hospital Infantil La Paz
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Malaga, Espanha, 29011
- Hospital Materno-Infantil Carlos Haya, Servicio de Neumología Pediatrica
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic- Jacksonville
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
- Nemours Childrens Clinic Orlando
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospital and Clinics
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Saint Louis University
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New York
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Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
- Cohen Children's Medical Center of NY
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- Suny Upstate Medical University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- UNC Chapel Hill
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Children's Hospital
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Toledo Children's Hospital CF Research Center
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- PennState Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
- Children's Hospital of Wisconsin
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Bordeaux, França, 33076
- CHU de Boredaux Hôpital des Enfants - Pellegrin CEDRE
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Clermont Ferrand, França, 63003
- CRCM mixte / CHU ESTAING
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Creteil, França, 94000
- CHI de Créteil Departement pediatrie
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Lisieux, França, 14100
- Centre hospitalier Robert Bissons CRCM - service pédiatrie
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Paris, França
- Hôpital Robert Debré
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Paris, França, 75743
- Service pédiatrie II Hôpital Necker Enfants Malades
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Roscoff, França, 29684
- Centre de Ressources et de Compétences sur la Mucoviscidose ( CRCM), Roscoff, France
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Rotterdam, Holanda, 3015 GJ
- Division of Respiratory Medicine and Allergology, Department of Pediatrics, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital, Rotterdam, The Netherlands
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Utrecht, Holanda, 3584 EA
- Longziekten Universitair Medisch (PEDIATRIC), Ultrecht
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Catania, Itália, 95123
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Catania, Dipartimento di Pediatria, UO Broncopneumologia Pediatrica
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Florence, Itália, 50139
- Cystic Fibrosis Centre Paediatric Department, A. Meyer Children Hospital Florence
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Napoli, Itália, 80131
- Universita' Federico II di Napoli
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Rome, Itália, 00165
- Fondazione IRCCS, Ospedale Pediatrico, Bambino Gesu' di Roma
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Verona, Itália, 37126
- Centro Fibrosi Cistica di Verona, Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona
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Bialystok, Polônia, 15-003
- ISPL Centrum Medyczne
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Gdansk, Polônia, 80-308
- Specjalistyczny Zespół Opieki Zdrowotnej nad Matką i Dzieckiem, Poradnia Leczenia Mukowiscydozy
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Rabka Zdroj, Polônia, 34-700
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc, Klinki Pneumologii i Mukowiscydozy
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Warszawa, Polônia, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka Klinika Pediatrii
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck Abt. für Kinder- und Jugendheilkunde, Pädiatrie III (Zystische Fibrose)
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 meses a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres de 3 meses a menos de 18 anos
- Diagnóstico de FC conforme determinado pelos critérios da CF Consensus Conference de 1997:
- Cloreto de suor documentado ≥ 60 mEq/L por teste quantitativo de iontoforese de pilocarpina OU
- Teste de diferença de potencial transepitelial nasal anormal OU
- Duas mutações genéticas causadoras de doenças bem caracterizadas no gene do regulador de condutância transmembrana CF (CFTR) E
- Uma ou mais características clínicas consistentes com FC
- Novo início documentado de cultura positiva do trato respiratório inferior (por exemplo, swab de garganta, escarro ou LBA) para PA dentro de 30 dias após a entrada no estudo (antes da visita de triagem) definida como primeira cultura positiva de PA documentada na vida OU PA recuperada após pelo menos uma história de 2 anos de culturas respiratórias PA-negativas (pelo menos 2 culturas por ano)
- Volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥ 80% previsto na visita de triagem (indivíduos ≥ 6 anos de idade)
- Clinicamente estável sem evidência de sintomas respiratórios significativos ou, se obtido para avaliação clínica, sem achados de radiografia de tórax na triagem que exigiriam administração de antibióticos antipseudomonas IV, suplementação de oxigênio ou hospitalização.
- Todas as mulheres sexualmente ativas com potencial para engravidar devem concordar em usar um método contraceptivo altamente eficaz durante a relação heterossexual durante todo o estudo. As mulheres que utilizam contraceptivos hormonais como método de controle de natalidade devem ter usado o mesmo método por pelo menos 3 meses antes da dosagem do medicamento em estudo.
- Os homens devem concordar em usar contracepção de barreira (preservativo com espermicida) durante a relação sexual heterossexual desde a triagem até a conclusão do estudo e por 90 dias a partir da última dose do medicamento experimental do estudo
- Os participantes e/ou pais/responsáveis devem ser capazes de dar consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo
Critério de exclusão:
- Uso de antibióticos antipseudomonas IV ou inalatórios dentro de 2 anos da entrada no estudo (visita de triagem)
- Uso de antibióticos antipseudomonas orais dentro de 30 dias da entrada no estudo (visita de triagem)
- História de cultura de escarro ou swab da garganta produzindo Burkholderia spp. dentro de 2 anos antes da visita de triagem
- História de hipersensibilidade local ou sistêmica a antibióticos monobactâmicos
- História de intolerância a beta 2 agonistas inalatórios de ação curta
- Histórico de transplante pulmonar
- Histórico de administração de AZLI (ou Cayston®)
- Administração de qualquer medicamento ou dispositivo experimental dentro de 28 dias antes da visita de triagem ou dentro de 6 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo)
- Uso atual de corticosteroides orais em doses superiores ao equivalente a 10 mg de prednisona por dia ou 20 mg de prednisona em dias alternados
- Necessidade atual de suplementação diária contínua de oxigênio ou necessidade de mais de 2 L/minuto à noite
- Hospitalização por doença pulmonar nos 28 dias anteriores à visita de triagem
- Mudanças ou início do tratamento crônico com azitromicina dentro de 28 dias antes da consulta de triagem
- Alterações nos medicamentos antimicrobianos, broncodilatadores (BD), corticosteroides, dornase alfa ou solução salina hipertônica dentro de 7 dias antes da visita de triagem; para participantes em um regime estável de solução salina hipertônica (28 dias de uso/28 dias de folga), é permitido iniciar ou encerrar um ciclo de solução de salina hipertônica
- Mudanças na técnica ou cronograma de fisioterapia dentro de 7 dias antes da consulta de triagem
- Resultados anormais da função renal ou hepática no teste mais recente nos últimos 12 meses, definidos como:
- Aspartato aminotransferase (AST) ou alanina aminotransferase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal (LSN), ou
- Creatinina sérica > 2 vezes o LSN para a idade
- Fêmeas grávidas ou lactantes; um teste de gravidez de urina negativo é necessário para todas as mulheres com potencial para engravidar (a menos que sejam cirurgicamente estéreis) e teste de gravidez de soro confirmatório no caso de um resultado inicial positivo no teste de urina
- Qualquer doença médica ou psiquiátrica séria ou ativa (incluindo abuso de drogas ou álcool) que, na opinião do investigador, interferiria no tratamento, avaliação ou cumprimento do protocolo
- Presença de uma condição ou anormalidade que comprometa a segurança do paciente ou a qualidade dos dados do estudo, na opinião do investigador
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Aztreonam para solução de inalação (AZLI)
Os participantes receberão um curso de 28 dias de AZLI e, em seguida, serão acompanhados por um período de 24 semanas (até o dia 196).
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AZLI 75 mg administrado 3 vezes ao dia através do nebulizador experimental eFlow®
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com culturas PA-negativas em todos os pontos de tempo após a cessação do tratamento ativo (conjunto de análise avaliável)
Prazo: Dia 28 ao dia 196
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A porcentagem de participantes com culturas PA-negativas em todos os momentos após a interrupção do tratamento ativo no dia 28 (avaliado nos dias 56, 112 e 196) foi resumida para o conjunto de análise avaliável.
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Dia 28 ao dia 196
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Porcentagem de participantes com culturas PA-negativas em todos os momentos após a cessação do tratamento ativo (conjunto de análise de sensibilidade)
Prazo: Dia 28 ao dia 196
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A porcentagem de participantes com culturas negativas para PA em todos os momentos após a interrupção do tratamento ativo no dia 28 (avaliado nos dias 56, 112 e 196) foi resumida para o conjunto de análise de sensibilidade.
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Dia 28 ao dia 196
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base em VEF1% previsto
Prazo: Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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As avaliações de espirometria foram realizadas apenas em participantes ≥ 6 anos de idade.
O volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) % previsto foi definido como o VEF1 do participante dividido pelo VEF1 médio na população para qualquer pessoa de idade, sexo e composição corporal semelhantes.
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Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Alteração da linha de base na pontuação RSS do CFQ-R
Prazo: Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Os sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, sibilância) foram avaliados com o Questionário de Fibrose Cística - Escala de Sintomas Respiratórios Revisada (CFQ-R) apenas em participantes ≥ 6 anos de idade.
O intervalo de pontuações (unidades) é de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando menos sintomas.
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Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Porcentagem de participantes com culturas negativas para PA
Prazo: Dias 28, 56, 112 e 196
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A porcentagem de participantes com cultura negativa para PA foi resumida em cada visita.
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Dias 28, 56, 112 e 196
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Uso de antibióticos antipseudomonas adicionais (não pertencentes ao estudo)
Prazo: Linha de base até o dia 196
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A porcentagem de participantes que usaram antibióticos antipseudomonas adicionais (não pertencentes ao estudo) (uma indicação de exacerbação de PA) durante o tratamento e após o tratamento foi resumida.
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Linha de base até o dia 196
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Mudança da linha de base no peso
Prazo: Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Alteração da linha de base em altura
Prazo: Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Linha de base para os dias 28, 56, 112 e 196
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Farmacocinética (PK) Concentrações plasmáticas máximas e mínimas de aztreonam
Prazo: Dia 1 (1 hora após a dose) e Dia 28 (imediatamente antes da administração)
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A concentração plasmática de aztreonam para participantes < 6 anos de idade foi obtida 1 hora após a primeira dose de AZLI no Dia 1 e imediatamente antes da última dose de AZLI no Dia 28.
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Dia 1 (1 hora após a dose) e Dia 28 (imediatamente antes da administração)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Mark Bresnik, MD, Gilead Sciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de junho de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
17 de junho de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
17 de julho de 2014
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2014
Última verificação
1 de julho de 2014
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Infecções
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Infecções por Bactérias Gram-negativas
- Infecções bacterianas
- Infecções Bacterianas e Micoses
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Infecções por Pseudomonas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes antibacterianos
- Aztreonam
Outros números de identificação do estudo
- GS-US-205-0162
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .