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多発性硬化症における自家間葉系幹細胞移植の評価(効果と副作用)

2018年3月6日 更新者:Royan Institute

多発性硬化症における間葉系幹細胞の効果と副作用

多発性硬化症は中枢神経系の多巣性炎症性疾患であり、若い人が罹患し、手足の麻痺、感覚、視覚、括約筋の問題を引き起こします。 この疾患は自己免疫機構によって引き起こされます。つまり、免疫系が自己ミエリン抗原を攻撃する抗体と細胞を生成し、脱髄を引き起こします。 この疾患は、ミエリンの損傷が生じる領域(多発性硬化症の斑)の機能不全による神経学的障害の再発を伴って臨床的に明らかです。 時間の経過とともに障害が蓄積し、軸索の損傷と不可逆的な神経変性により病気が進行期に入ることがあります。 自己免疫の抗ミエリン反応性を下方制御し、MSの再発率を低下させる効果的な免疫療法(コパキソンやインターフェロンなど)は存在しますが、現在、障害の進行を止め、破壊されたミエリンの再構築を誘導する効果的な手段はありません。成人の骨骨髄由来間質細胞(MSC)は、(神経幹細胞と同様の)免疫調節効果および神経再生効果を誘導することが示されており、慢性実験的自己免疫性脳脊髄炎(EAE)の動物モデルにおいて神経保護を誘導することが私たちの研究室で示されました。 これらの骨髄由来 MSC は、成人の骨髄から取得できるため、細胞の拒絶反応の危険がなく、患者自身がドナーになることができるため、臨床治療用途に実用的な利点をもたらします。 さらに、MSC はより安全なプロファイルを持ち、悪性形質転換の傾向が低くなります。

当センターでは骨髄由来間葉系幹細胞の静脈内移植による臨床試験を実施します。 目的は、1年間の追跡調査後に細胞移植の安全性と実現可能性を評価することです。

調査の概要

詳細な説明

臨床試験では、薬剤耐性のある多発性硬化症患者30名が解体されます。包含基準と除外基準に基づいて患者が選択されます。局所麻酔下で全員に対して骨髄穿刺が行われます。患者はランダムに2つのグループに分けられます。そしてコントロール。 その後、分離・調製した間葉系幹細胞を症例群の患者に静脈注射により移植し、対照群の患者から採取した細胞を凍結して6か月後に注射する。 患者は、移植後1、3、6、12ヶ月後にEDSS MSFC RAOテストの脳および頸部MRIの評価、および生活の質に関するアンケートを受けます。 これらの検査は基本的な評価として移植前に行われます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

22

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 男女とも
  • 年齢: 18-55歳
  • 罹患期間:2~10年
  • 薬剤耐性を伴う再発寛解
  • EDSS: 3-6.5
  • 免疫調節薬および細胞毒性薬に対する耐性:

    • 1年間の薬物治療中に少なくとも1~2回の重症再発
    • 1年間の薬物治療中にEDSSが少なくとも1ポイント増加する
  • 二次性進行性または再発性多発性硬化症
  • 再発またはGAD陽性増強を伴う原発進行性MS
  • 再発を伴う二次進行性MS
  • 再発を伴わない二次進行性MS:過去18か月間にEDSSが1ポイント増加した病気の進行

除外基準:

  • 妊娠陽性反応検査
  • 同時に、または過去 3 か月間に細胞毒性薬による治療を受けている
  • 先月同時期または同時期に免疫調節薬による治療を受けている
  • 移植の30日前または30日未満に疾患が再発した場合
  • 再発またはGAD陽性増強のない原発進行性MS

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:無細胞培地
無細胞培地を投与された再発寛解型多発性硬化症患者15名
対照群の患者は培地注入を受けたが、6か月後に幹細胞を移植する予定だ。
他の名前:
  • 対照群
実験的:間葉系幹細胞受容体
間葉系幹細胞の静脈注射を受けた再発寛解型多発性硬化症患者
再発寛解型多発性硬化症患者15人に間葉系幹細胞の静脈注射を実施
他の名前:
  • 幹細胞移植

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MRI 指標の変更
時間枠:6ヵ月
GD 陽性病変の数に対する間葉系幹細胞移植の効果を評価します。
6ヵ月
脳萎縮
時間枠:12ヶ月
脳萎縮を改善する間葉系幹細胞移植の効果を評価する
12ヶ月
サーバー再発の数
時間枠:6ヵ月
重症再発数に対する間葉系幹細胞移植の効果の評価
6ヵ月
EDSS
時間枠:6ヵ月
EDSSに基づく間葉系幹細胞の疾患進行に対する影響の評価
6ヵ月
MSFC
時間枠:6ヵ月
MSFCに対する間葉系幹細胞移植の効果の評価
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生活の質
時間枠:6ヵ月
間葉系幹細胞移植が患者の生活の質に及ぼす影響の評価
6ヵ月
RAO テスト
時間枠:6ヵ月
RAO検査に対する間葉系幹細胞移植の効果の評価。
6ヵ月
静脈内細胞移植
時間枠:6ヵ月
間葉系幹細胞の静脈内移植の副作用評価
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • 主任研究者:Leila Arab, MD、Department of regenerative medicine,Royan Institute
  • スタディディレクター:Nasser Aghdami, MD,PhD、Head of cell therapy center of Royan Institute
  • 主任研究者:Masoud Nabavi, MD、scientist and clinician

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年12月1日

一次修了 (実際)

2014年3月1日

研究の完了 (実際)

2014年4月1日

試験登録日

最初に提出

2011年6月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年6月20日

最初の投稿 (見積もり)

2011年6月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年3月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年3月6日

最終確認日

2010年8月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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