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自体间充质干细胞移植(效果和副作用)在多发性硬化症中的评价

2018年3月6日 更新者:Royan Institute

间充质干细胞在多发性硬化症中的作用和副作用

多发性硬化症是中枢神经系统的多灶性炎症性疾病,影响年轻人并导致四肢麻痹、感觉、视觉和括约肌问题。 该疾病是由自身免疫机制引起的,即免疫系统产生攻击自身髓鞘抗原的抗体和细胞,从而导致脱髓鞘。 由于发生髓鞘损伤的区域(多发性硬化斑块)的功能障碍,该疾病在临床上明显伴有神经功能障碍的复发。 残疾会随着时间的推移而累积,并且由于轴突的损伤和不可逆的神经变性,疾病进入进行阶段。 尽管存在下调自身免疫性抗髓鞘反应性并降低 MS 复发率的有效免疫疗法(如 Copaxone 和干扰素),但目前还没有有效的方法来阻止残疾的进展并诱导被破坏的髓鞘的重建。成人骨骼骨髓来源的基质细胞 (MSC) 显示出诱导相似的(与神经元干细胞)免疫调节和神经再生作用,并且在我们的实验室中显示出在慢性实验性自身免疫性脑脊髓炎 (EAE) 的动物模型中诱导神经保护作用。 这些骨髓来源的 MSCs 为临床治疗应用提供了实际优势,因为它们可以从成人骨髓中获得,因此患者可以自己作为供体,而没有任何细胞排斥的危险。 此外,MSCs 具有更安全的特性,并且不易发生恶性转化。

我中心将开展骨髓间充质干细胞静脉移植临床试验。 目的是评估随访1年后细胞移植的安全性和可行性。

研究概览

详细说明

在临床试验中,将30名耐药的多发性硬化症患者分开。根据纳入和排除标准选择患者。将在局​​部麻醉下对所有患者进行骨髓抽吸。患者随机分为2组:病例和控制。 然后将分离制备的间充质干细胞通过静脉注射移植给病例组患者,并将从对照组患者身上获得的细胞冷冻并在6个月后注射。 在移植后第 1、3、6 和 12 个月后,将对患者进行 EDSS MSFC RAO 测试脑和颈部 MRI 评估以及生活质量问卷调查。所有 这些测试将在移植前完成,作为基本评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

22

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 男女皆宜
  • 年龄:18-55岁
  • 病程:2-10年
  • 复发缓解耐药
  • EDSS:3-6.5
  • 对免疫调节和细胞毒性药物的耐药性:

    • 1 年药物治疗期间至少有 1-2 次严重复发
    • 1年药物治疗期间至少增加1分EDSS
  • 继发性进行性或复发性多发性硬化症
  • 伴有复发或 GAD 阳性增强的原发进展型 MS
  • 二次进展型 MS 复发
  • 无复发的继发进展性 MS:在过去 18 个月内疾病进展且 EDSS 增加 1 分

排除标准:

  • 妊娠阳性试验
  • 同时或最近 3 个月内正在接受细胞毒性药物治疗
  • 同时或上个月正在接受免疫调节药物治疗
  • 移植前 30 天或不到 30 天疾病复发
  • 无复发或 GAD 阳性增强的原发进展型 MS

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:无细胞培养基
接受无细胞培养基治疗的 15 名复发缓解型多发性硬化症患者
对照组患者接受培养基注射,6个月后进行干细胞移植。
其他名称:
  • 控制组
实验性的:间充质干细胞受体
接受间充质干细胞静脉注射的复发缓解型多发性硬化症患者
15例复发缓解型多发性硬化患者静脉注射间充质干细胞
其他名称:
  • 干细胞移植

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
MRI 指标变化
大体时间:6个月
评估间充质干细胞移植对 GD 阳性病灶数量的影响。
6个月
脑萎缩
大体时间:12个月
评价间充质干细胞移植改善脑萎缩的效果
12个月
重度复发次数
大体时间:6个月
评估间充质干细胞移植对严重复发次数的影响
6个月
EDSS
大体时间:6个月
基于EDSS评价间充质干细胞对疾病进展的影响
6个月
MSFC
大体时间:6个月
评价间充质干细胞移植对MSFC的影响
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
生活质量
大体时间:6个月
评价间充质干细胞移植对患者生活质量的影响
6个月
饶试验
大体时间:6个月
评价间充质干细胞移植对RAO试验的影响。
6个月
静脉细胞移植
大体时间:6个月
间充质干细胞静脉移植的副作用评价
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Leila Arab, MD、Department of regenerative medicine,Royan Institute
  • 研究主任:Nasser Aghdami, MD,PhD、Head of cell therapy center of Royan Institute
  • 首席研究员:Masoud Nabavi, MD、scientist and clinician

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年12月1日

初级完成 (实际的)

2014年3月1日

研究完成 (实际的)

2014年4月1日

研究注册日期

首次提交

2011年6月19日

首先提交符合 QC 标准的

2011年6月20日

首次发布 (估计)

2011年6月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年3月7日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年3月6日

最后验证

2010年8月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

无细胞培养基注射的临床试验

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