Hodnocení autologní transplantace mezenchymálních kmenových buněk (účinky a vedlejší účinky) u roztroušené sklerózy

Roztroušená skleróza je multifokální zánětlivé onemocnění centrálního nervového systému, které postihuje mladé jedince a způsobuje paralýzu končetin, čití, zrakové a svěračové problémy. Onemocnění je způsobeno autoimunitním mechanismem, tj. imunitní systém produkuje protilátky a buňky, které napadají vlastní myelinové antigeny a způsobují tak demyelinizaci. Nemoc je klinicky patrná s recidivami neurologického postižení v důsledku dysfunkce oblastí (plaky roztroušené sklerózy), ve kterých dochází k poškození myelinu. Postižení se může s časem akumulovat a onemocnění vstupuje do progresivní fáze v důsledku poškození axonů a nevratné neurodegenerace. Ačkoli existují účinné imunoterapie, které snižují autoimunitní antimyelinovou reaktivitu a snižují četnost relapsů RS (jako Copaxone a interferony), dnes neexistuje žádný účinný prostředek, jak zastavit progresi postižení a vyvolat přestavbu zničeného myelinu. Dospělá kost dřeňových stromálních buněk (MSC) bylo prokázáno, že indukují podobné (jako neuronální kmenové buňky) imunomodulační a neuroregenerativní účinky a v naší laboratoři se ukázalo, že indukují neuroprotekci na zvířecím modelu chronické experimentální autoimunitní encefalomyelitidy (EAE). Tyto MSC získané z kostní dřeně nabízejí praktické výhody pro klinické terapeutické aplikace, protože je lze získat z dospělé kostní dřeně, a proto může být pacient sám sobě dárcem, aniž by hrozilo nebezpečí odmítnutí buněk. Kromě toho mají MSC bezpečnější profil a jsou méně náchylné k maligní transformaci.

Naše centrum provede klinickou studii s nitrožilní transplantací mezenchymálních kmenových buněk pocházejících z kostní dřeně. cílem je vyhodnotit bezpečnost a proveditelnost transplantace buněk po 1 roce sledování.