Valutazione del trapianto autologo di cellule staminali mesenchimali (effetti ed effetti collaterali) nella sclerosi multipla

La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria multifocale del sistema nervoso centrale che colpisce soggetti giovani e provoca paralisi degli arti, disturbi sensoriali, visivi e sfinterici. La malattia è causata da un meccanismo autoimmune, cioè il sistema immunitario produce anticorpi e cellule che attaccano gli antigeni self della mielina, provocando quindi la demielinizzazione. La malattia è clinicamente evidente con recidive di disabilità neurologica dovute alla disfunzione delle aree (placche di sclerosi multipla) in cui si verifica il danno della mielina. La disabilità può accumularsi con il tempo e la malattia entra in una fase progressiva a causa del danno degli assoni e della neurodegenerazione irreversibile. Sebbene esistano immunoterapie efficaci che riducono la reattività anti-mielina autoimmune e riducono il tasso di recidive della SM (come Copaxone e interferoni), oggi non esistono mezzi efficaci per fermare la progressione della disabilità e indurre la ricostruzione della mielina distrutta. Osso adulto è stato dimostrato che le cellule stromali derivate dal midollo (MSC) inducono effetti immunomodulatori e neurorigenerativi simili (alle cellule staminali neuronali) e nel nostro laboratorio hanno dimostrato di indurre neuroprotezione nel modello animale di encefalomielite autoimmune sperimentale cronica (EAE). Queste MSC derivate da midollo osseo offrono vantaggi pratici per applicazioni clinico terapeutiche, in quanto possono essere ottenute dal midollo osseo adulto e quindi il paziente può essere il donatore per se stesso, senza alcun pericolo di rigetto delle cellule. Inoltre, le MSC hanno un profilo più sicuro e sono meno inclini alla trasformazione maligna.

Il nostro centro eseguirà una sperimentazione clinica con trapianto intravenoso di cellule staminali mesenchimali derivate dal midollo osseo scopo è quello di valutare la sicurezza e la fattibilità del trapianto di cellule dopo 1 anno di follow-up.