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Evaluación del trasplante autólogo de células madre mesenquimales (efectos y efectos secundarios) en la esclerosis múltiple

6 de marzo de 2018 actualizado por: Royan Institute

Efecto y efecto secundario de las células madre mesenquimales en la esclerosis múltiple

La esclerosis múltiple es una enfermedad inflamatoria multifocal del sistema nervioso central que afecta a individuos jóvenes y provoca parálisis de las extremidades, problemas sensoriales, visuales y de esfínteres. La enfermedad es causada por un mecanismo autoinmune, es decir, el sistema inmune produce anticuerpos y células que atacan a los antígenos propios de la mielina, provocando así la desmielinización. La enfermedad es clínicamente evidente con recaídas de discapacidad neurológica debido a la disfunción de las áreas (placas de esclerosis múltiple) en las que se produce el daño de la mielina. La discapacidad puede acumularse con el tiempo y la enfermedad entra en una fase progresiva debido al daño de los axones y la neurodegeneración irreversible. Aunque existen inmunoterapias efectivas que regulan a la baja la reactividad antimielina autoinmune y reducen la tasa de recaídas de la EM (como Copaxone e interferones), hoy en día no existen medios efectivos para detener la progresión de la discapacidad e inducir la reconstrucción de la mielina destruida. Hueso adulto Se demostró que las células estromales derivadas de la médula (MSC) inducen efectos inmunomoduladores y neurorregenerativos similares (a los de las células madre neuronales) y en nuestro laboratorio se demostró que inducen neuroprotección en el modelo animal de encefalomielitis autoinmune experimental crónica (EAE). Estas MSC derivadas de médula ósea ofrecen ventajas prácticas para aplicaciones terapéuticas clínicas, ya que pueden obtenerse de la médula ósea adulta y por tanto el paciente puede ser donante por sí mismo, sin peligro de rechazo de las células. Además, las MSC tienen un perfil más seguro y son menos propensas a la transformación maligna.

Nuestro centro realizará un ensayo clínico con trasplante intravenoso de células madre mesenquimales derivadas de médula ósea. El objetivo es evaluar la seguridad y la viabilidad del trasplante de células después de 1 año de seguimiento.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

En el ensayo clínico se separarán 30 pacientes con esclerosis múltiple que son farmacorresistentes. En base a criterios de inclusión y exclusión se eligen los pacientes. A todos se les realizará aspiración de médula ósea bajo anestesia local. Los pacientes se dividen aleatoriamente en 2 grupos: caso y control. Luego, las células madre mesenquimales que se separan y preparan se trasplantarán mediante inyección intravenosa a los pacientes del grupo de casos y las células que se obtienen de los pacientes del grupo de control se congelan y se inyectan después de 6 meses. Los pacientes serán seguidos por Evaluación de EDSS MSFC RAO Test cerebro y resonancia magnética cervical y cuestionario de calidad de vida después de 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante. estas pruebas se realizarán antes del trasplante como evaluación básica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ambos géneros
  • Edad: 18-55 años
  • Duración de la enfermedad: 2-10 años
  • Remitente recurrente con resistencia a los medicamentos
  • EDSS: 3-6.5
  • Resistencia a fármacos inmunomoduladores y citotóxicos:

    • Al menos 1-2 recaídas graves durante 1 año de tratamiento farmacológico
    • Al menos aumentar 1 punto de EDSS durante 1 año de tratamiento farmacológico
  • Esclerosis múltiple secundaria progresiva o recidivante
  • EM progresiva primaria con recaída o realce positivo de GAD
  • EM progresiva secundaria con recaída
  • EM progresiva secundaria sin recaída: progresión de la enfermedad con aumento de 1 punto de EDSS durante los últimos 18 meses

Criterio de exclusión:

  • prueba de embarazo positiva
  • En tratamiento con fármacos citotóxicos al mismo tiempo o durante los últimos 3 meses
  • En tratamiento con fármacos inmunomoduladores al mismo tiempo o durante el último mes
  • Recaída de la enfermedad 30 días o menos de 30 días antes del trasplante
  • EM progresiva primaria sin recaída o realce positivo de GAD

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: medios libres de células
15 pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente que reciben medios libres de células
Los pacientes que están en el grupo de control se sometieron a una inyección de medios, pero después de 6 meses serán trasplantados con células madre.
Otros nombres:
  • grupo de control
Experimental: receptores de células madre mesenquimales
Pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente que se sometieron a una inyección intravenosa de células madre mesenquimales
15 pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente se sometieron a una inyección intravenosa de células madre mesenquimales
Otros nombres:
  • trasplante de células madre

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios en las métricas de resonancia magnética
Periodo de tiempo: 6 meses
evaluar el efecto del trasplante de células madre mesenquimales en el número de lesiones positivas para GD.
6 meses
Atrofia cerebral
Periodo de tiempo: 12 meses
evaluar el efecto del trasplante de células madre mesenquimales para mejorar la atrofia cerebral
12 meses
número de recaídas graves
Periodo de tiempo: 6 meses
evaluación del efecto del trasplante de células madre mesenquimales en el número de recaídas graves
6 meses
EDSS
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación del efecto de las células madre mesenquimales en la progresión de la enfermedad basada en EDSS
6 meses
MSFC
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación del efecto del trasplante de células madre mesenquimales en MSFC
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
calidad de vida
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación del efecto del trasplante de células madre mesenquimales en la calidad de vida de los pacientes
6 meses
Prueba OARO
Periodo de tiempo: 6 meses
Evaluación del efecto del trasplante de células madre mesenquimales en la prueba RAO.
6 meses
trasplante celular intravenoso
Periodo de tiempo: 6 meses
evaluación del efecto secundario del trasplante intravenoso de células madre mesenquimales
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Leila Arab, MD, Department of regenerative medicine,Royan Institute
  • Director de estudio: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of cell therapy center of Royan Institute
  • Investigador principal: Masoud Nabavi, MD, scientist and clinician

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de junio de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

21 de junio de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de marzo de 2018

Última verificación

1 de agosto de 2010

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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