Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av autolog mesenkymal stamcelletransplantasjon (effekter og bivirkninger) ved multippel sklerose

6. mars 2018 oppdatert av: Royan Institute

Effekt og bivirkning av mesenkymale stamceller ved multippel sklerose

Multippel sklerose er en multifokal betennelsessykdom i sentralnervesystemet som påvirker unge individer og forårsaker lammelser av lemmer, følelse, syns- og lukkemuskelproblemer. Sykdommen er forårsaket av en autoimmun mekanisme, det vil si at immunsystemet produserer antistoffer og celler som angriper selve myelinantigenene, og derfor forårsaker demyelinisering. Sykdommen er klinisk tydelig med tilbakefall av nevrologisk funksjonshemming på grunn av funksjonssvikt i områdene (plakk av multippel sklerose) hvor myelinskade oppstår. Uførhet kan akkumuleres over tid og sykdommen går inn i en progressiv fase på grunn av skade på aksonene og irreversibel nevrodegenerasjon. Selv om det eksisterer effektive immunterapier som nedregulerer den autoimmune antimyelinreaktiviteten og reduserer frekvensen av tilbakefall av MS (som Copaxone og interferoner), finnes det ingen effektive metoder i dag for å stoppe utviklingen av funksjonshemming og indusere gjenoppbygging av det ødelagte myelinet. margavledede stromaceller (MSC) ble vist å indusere lignende (som nevronale stamceller) immunmodulerende og nevrogenerative effekter og ble vist i vårt laboratorium å indusere nevrobeskyttelse i dyremodellen av kronisk eksperimentell autoimmun encefalomyelitt (EAE). Disse benmargsavledede MSC-ene gir praktiske fordeler for kliniske terapeutiske anvendelser, siden de kan fås fra den voksne benmargen og derfor kan pasienten være donor for seg selv, uten fare for avvisning av cellene. I tillegg har MSC-er en tryggere profil og er mindre utsatt for ondartet transformasjon.

Senteret vårt vil utføre en klinisk studie med intravenøs transplantasjon av benmargsavledede mesenkymale stamceller. Formålet er å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av celletransplantasjon etter 1 års oppfølging.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

I den kliniske studien vil 30 pasienter med multippel sklerose som er medikamentresistens skilles fra hverandre. Basert på inklusjons- og eksklusjonskriterier velges pasienter. Benmargsaspirasjon vil bli utført for alle under lokalbedøvelse. Pasientene deles tilfeldig inn i 2 grupper:tilfelle og kontroll. Deretter vil mesenkymale stamceller som separeres og klargjøres transplanteres ved intravenøs injeksjon til pasientene i case-gruppen og cellene som får fra pasientene i kontrollgruppen fryses og injiseres etter 6 måneder. Pasientene vil bli fulgt av Evaluering av EDSS MSFC RAO Test hjerne og cervical MR og livskvalitet spørreskjema etter 1. 3. 6. og 12. måned etter transplantasjon. disse testene vil bli gjort før transplantasjon som grunnleggende evaluering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Begge kjønn
  • Alder: 18-55 år
  • Sykdomsvarighet: 2-10 år
  • Tilbakefallende remittering med medikamentresistens
  • EDSS: 3-6,5
  • Resistens mot immunmodulerende og cytotoksiske legemidler:

    • Minst 1-2 alvorlige tilbakefall i løpet av 1 års medikamentell behandling
    • Øk minst 1 poeng av EDSS i løpet av 1 års medikamentell behandling
  • Sekundær progressiv eller residiverende multippel sklerose
  • Primær progressiv MS med tilbakefall eller GAD positiv forbedring
  • Sekundær progressiv MS med tilbakefall
  • Sekundær progressiv MS uten tilbakefall: sykdomsprogresjon med 1 poeng økning av EDSS i løpet av de siste 18 månedene

Ekskluderingskriterier:

  • Positiv graviditetstest
  • Under behandling med cellegift samtidig eller i løpet av siste 3 måneder
  • Under behandling med immunmodulerende legemidler på samme tid eller i løpet av forrige måned
  • Tilbakefall av sykdom 30 dager eller mindre enn 30 dager før transplantasjon
  • Primær progressiv MS uten tilbakefall eller GAD positiv forbedring

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: cellefrie medier
15 pasienter med residiverende remitterende multippel sklerose som mottar cellefrie medier
Pasienter som er i kontrollgruppen gjennomgikk medieinjeksjon, men etter 6 måneder vil de bli transplantert med stamcelle.
Andre navn:
  • kontrollgruppe
Eksperimentell: mottakere av mesenkymale stamceller
Pasienter med residiverende remitterende multippel sklerose som gjennomgikk intravenøs injeksjon av mesenkymale stamceller
15 pasienter med residiverende remitterende multippel sklerose gjennomgikk intravenøs injeksjon av mesenkymal stamcelle
Andre navn:
  • stamcelletransplantasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MR-målinger endres
Tidsramme: 6 måneder
evaluere effekten av mesenkymal stamcelletransplantasjon på antall GD-positive lesjoner.
6 måneder
Hjerneatrofi
Tidsramme: 12 måneder
evaluere effekten av mesenkymal stamcelletransplantasjon for å forbedre hjerneatrofi
12 måneder
antall alvorlige tilbakefall
Tidsramme: 6 måneder
evaluering av effekten av mesenkymal stamcelletransplantasjon på antall alvorlige tilbakefall
6 måneder
EDSS
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av effekten av mesenkymale stamceller på progresjon av sykdom basert på EDSS
6 måneder
MSFC
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av effekten av mesenkymale stamceller transplantasjon på MSFC
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av effekten av mesenkymal stamcelletransplantasjon på pasienters livskvalitet
6 måneder
RAO-test
Tidsramme: 6 måneder
Evaluering av effekten av mesenkymal stamcelletransplantasjon på RAO-test.
6 måneder
intravenøs celletransplantasjon
Tidsramme: 6 måneder
evaluering av bivirkningen av intravenøs transplantasjon av mesenkymale stamceller
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Leila Arab, MD, Department of regenerative medicine,Royan Institute
  • Studieleder: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of cell therapy center of Royan Institute
  • Hovedetterforsker: Masoud Nabavi, MD, scientist and clinician

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

21. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2018

Sist bekreftet

1. august 2010

Mer informasjon

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippel sklerose

Kliniske studier på injeksjon av cellefrie medier

3
Abonnere