Utvärdering av autolog mesenkymal stamcellstransplantation (effekter och biverkningar) vid multipel skleros

Multipel skleros är en multifokal inflammatorisk sjukdom i centrala nervsystemet som drabbar unga individer och orsakar förlamning av armar och ben, känsel, syn- och sfinkterproblem. Sjukdomen orsakas av en autoimmun mekanism, dvs immunförsvaret producerar antikroppar och celler som angriper myelinantigenerna och orsakar därför demyelinisering. Sjukdomen är kliniskt uppenbar med återfall av neurologisk funktionsnedsättning på grund av dysfunktion i de områden (plack av multipel skleros) där skada av myelin uppstår. Funktionshinder kan ackumuleras med tiden och sjukdomen går in i en progressiv fas på grund av skador på axonerna och irreversibel neurodegeneration. Även om det finns effektiva immunterapier som nedreglerar den autoimmuna antimyelinreaktiviteten och minskar frekvensen av återfall av MS (som Copaxone och interferoner), finns det idag inga effektiva sätt att stoppa utvecklingen av funktionshinder och inducera återuppbyggnad av det förstörda myelinet. märghärledda stromaceller (MSC) visades inducera liknande (som neuronala stamceller) immunmodulerande och neuroregenerativa effekter och visades i vårt laboratorium inducera neuroprotection i djurmodellen av kronisk experimentell autoimmun encefalomyelit (EAE). Dessa benmärgshärledda MSC erbjuder praktiska fördelar för kliniska terapeutiska tillämpningar, eftersom de kan erhållas från den vuxna benmärgen och därför kan patienten vara donator för sig själv, utan någon fara för avstötning av cellerna. Dessutom har MSC:er en säkrare profil och är mindre benägna för malign transformation.

Vårt center kommer att utföra en klinisk prövning med intravenös transplantation av benmärgshärledda mesenkymala stamceller. Syftet är att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av celltransplantation efter 1 års uppföljning.