- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01377870
Autologisen mesenkymaalisen kantasolusiirron arviointi (vaikutukset ja sivuvaikutukset) multippeliskleroosissa
Mesenkymaalisten kantasolujen vaikutus ja sivuvaikutus multippeliskleroosissa
Multippeliskleroosi on keskushermoston multifokaalinen tulehdussairaus, joka vaikuttaa nuoriin yksilöihin ja aiheuttaa raajojen halvaantumista, tunne-, näkö- ja sulkijalihasongelmia. Taudin aiheuttaa autoimmuunimekanismi, eli immuunijärjestelmä tuottaa vasta-aineita ja soluja, jotka hyökkäävät myeliinin omaa antigeenejä vastaan aiheuttaen siten demyelinisaatiota. Sairaus on kliinisesti ilmeinen neurologisen vamman uusiutumisilla, jotka johtuvat niiden alueiden toimintahäiriöistä (multippeliskleroosin plakit), joilla myeliinivaurio esiintyy. Vammaisuus voi kertyä ajan myötä ja sairaus siirtyy etenevään vaiheeseen aksonien vaurioitumisen ja peruuttamattoman hermoston rappeutumisen vuoksi. Vaikka on olemassa tehokkaita immuunihoitoja, jotka heikentävät autoimmuunin antimyeliinireaktiivisuutta ja vähentävät MS-taudin uusiutumistiheyttä (kuten Copaxone ja interferonit), nykyään ei ole tehokkaita keinoja pysäyttää vamman etenemistä ja indusoida tuhoutuneen myeliinin uudelleenrakentamista. luuytimestä peräisin olevien stroomasolujen (MSC) osoitettiin indusoivan samanlaisia (hermosolujen kantasolujen kanssa) immunomodulatorisia ja hermoregeneratiivisia vaikutuksia, ja niiden osoitettiin laboratoriossamme indusoivan hermosuojaa kroonisen kokeellisen autoimmuunisen enkefalomyeliitin (EAE) eläinmallissa. Nämä luuytimestä peräisin olevat MSC:t tarjoavat käytännön etuja kliinisiin terapeuttisiin sovelluksiin, koska niitä voidaan saada aikuisen luuytimestä ja siksi potilas voi olla luovuttaja itselleen ilman solujen hylkimisvaaraa. Lisäksi MSC:illä on turvallisempi profiili ja ne ovat vähemmän alttiita pahanlaatuisille transformaatioille.
Keskuksessamme tehdään kliininen tutkimus luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen laskimonsisäisellä siirrolla. Tarkoituksena on arvioida solunsiirron turvallisuutta ja toteutettavuutta 1 vuoden seurannan jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Tehran, Iran, islamilainen tasavalta
- Royan Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Molemmat sukupuolet
- Ikä: 18-55 vuotta
- Taudin kesto: 2-10 vuotta
- Uusiutuva remittaatio lääkeresistenssin kanssa
- EDSS: 3-6.5
Resistenssi immunomoduloiville ja sytotoksisille lääkkeille:
- Vähintään 1-2 vakavaa uusiutumista 1 vuoden lääkehoidon aikana
- Nosta vähintään 1 EDSS-piste yhden vuoden huumehoidon aikana
- Toissijaisesti etenevä tai uusiutuva multippeliskleroosi
- Primaarinen etenevä MS-tauti, jossa on relapsi tai GAD-positiivinen tehostuminen
- Toissijainen etenevä MS-tauti, johon liittyy uusiutumista
- Toissijaisesti etenevä MS-tauti ilman relapsia: taudin eteneminen EDSS:n 1 pisteen nousulla viimeisen 18 kuukauden aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaustesti positiivinen
- Hoidossa sytotoksisilla lääkkeillä samaan aikaan tai viimeisen 3 kuukauden aikana
- Hoidossa immunomoduloivilla lääkkeillä samaan aikaan tai viimeisen kuukauden aikana
- Taudin uusiutuminen 30 päivää tai alle 30 päivää ennen elinsiirtoa
- Primaarinen etenevä MS-tauti ilman relapsia tai GAD-positiivista paranemista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Placebo Comparator: soluvapaa media
15 potilasta, joilla on uusiutuva remittoiva multippeliskleroosi ja jotka saavat soluvapaata elatusainetta
|
Kontrolliryhmään kuuluville potilaille tehtiin väliaineinjektio, mutta 6 kuukauden kuluttua heille siirretään kantasolu.
Muut nimet:
|
Kokeellinen: mesenkymaaliset kantasolujen vastaanottajat
Potilaat, joilla on uusiutuva remittoiva multippeliskleroosi, joille on annettu suonensisäinen mesenkymaalisten kantasolujen injektio
|
15 potilaalle, joilla oli uusiutuva, remittoiva multippeliskleroosi, injektoitiin suonensisäisesti mesenkymaalisia kantasoluja
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
MRI-mittaukset muuttuvat
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
arvioida mesenkymaalisen kantasolusiirron vaikutusta GD-positiivisten leesioiden määrään.
|
6 kuukautta
|
Aivojen surkastuminen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
arvioida mesenkymaalisen kantasolusiirron vaikutusta aivojen surkastumisen parantamiseen
|
12 kuukautta
|
katkaisujen uusiutumisen määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
arvioida mesenkymaalisten kantasolujen siirron vaikutusta taudin uusiutumisten määrään
|
6 kuukautta
|
EDSS
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mesenkymaalisten kantasolujen vaikutuksen arviointi taudin etenemiseen EDSS:n perusteella
|
6 kuukautta
|
MSFC
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mesenkymaalisten kantasolujen siirron vaikutuksen arviointi MSFC:hen
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
elämänlaatu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mesenkymaalisen kantasolusiirron vaikutusten arviointi potilaiden elämänlaatuun
|
6 kuukautta
|
RAO testi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Mesenkymaalisen kantasolusiirron vaikutuksen arviointi RAO-testiin.
|
6 kuukautta
|
suonensisäinen solusiirto
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
arvioida mesenkymaalisten kantasolujen suonensisäisen siirron sivuvaikutuksia
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Leila Arab, MD, Department of regenerative medicine,Royan Institute
- Opintojohtaja: Nasser Aghdami, MD,PhD, Head of cell therapy center of Royan Institute
- Päätutkija: Masoud Nabavi, MD, scientist and clinician
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Royn-nerve-001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Multippeliskleroosi
-
Novartis PharmaceuticalsValmisLymfangioleiomyomatoosi (LAM) | Tuberous Sclerosis Complex (TSC)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia, Venäjän federaatio, Alankomaat, Japani, Kanada, Puola, Ranska, Espanja
-
Noema Pharma AGRekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat, Intia, Israel, Turkki, Italia, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
NobelpharmaAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexJapani
-
University Hospital, MontpellierTuntematonTuberous Sclerosis ComplexRanska
-
Katarzyna KotulskaRekrytointi
-
University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation...University College, London; The Tuberous Sclerosis AssociationAktiivinen, ei rekrytointiTuberous Sclerosis ComplexYhdistynyt kuningaskunta
-
University of California, Los AngelesBoston Children's HospitalValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiMassachusetts General Hospital; The University of Texas Health Science Center... ja muut yhteistyökumppanitValmisTuberous Sclerosis ComplexYhdysvallat
-
University of North Carolina, Chapel HillUnited States Department of DefenseRekrytointi
-
Beijing Children's HospitalPeking University First Hospital; Xijing Hospital; Xiangya Hospital of Central... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiEpilepsia | Tuberous Sclerosis ComplexKiina
Kliiniset tutkimukset soluvapaan väliaineen injektio
-
University of California, San FranciscoJohns Hopkins University; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiHIV | Piilevä tuberkuloosi | Tuberkuloosi | Tuberkuloosin ehkäisyUganda