Autológ mezenchimális őssejt-transzplantáció (hatások és mellékhatások) értékelése szklerózis multiplexben

A sclerosis multiplex a központi idegrendszer multifokális gyulladásos betegsége, amely fiatal egyéneket érint, és végtagbénulást, érzékelési, látási és záróizom problémákat okoz. A betegséget egy autoimmun mechanizmus okozza, azaz az immunrendszer olyan antitesteket és sejteket termel, amelyek megtámadják a myelin saját antigénjeit, ezáltal demielinizációt okozva. A betegség klinikailag nyilvánvaló neurológiai fogyatékosság visszaesésével azon területek diszfunkciója miatt (sclerosis multiplex plakkok), ahol a myelin károsodása következik be. A fogyatékosság idővel felhalmozódhat, és a betegség progresszív fázisba lép az axonok károsodása és az irreverzibilis neurodegeneráció következtében. Bár léteznek olyan hatékony immunterápiák, amelyek csökkentik az autoimmun anti-myelin reaktivitást és csökkentik az SM visszaesésének arányát (mint a Copaxone és az interferonok), ma nincs hatékony eszköz a rokkantság progressziójának megállítására és az elpusztult mielin felépülésének előidézésére. Felnőtt csont A csontvelőből származó stromasejtek (MSC) hasonló (a neuronális őssejtekhez) immunmoduláló és neuroregeneratív hatásokat mutattak ki, és laboratóriumunkban kimutatták, hogy neuroprotekciót váltanak ki a krónikus kísérleti autoimmun encephalomyelitis (EAE) állatmodelljében. Ezek a csontvelőből származó MSC-k gyakorlati előnyöket kínálnak a klinikai terápiás alkalmazásokhoz, mivel a felnőtt csontvelőből nyerhetők, így a páciens önmagának donora lehet, a sejtek kilökődésének veszélye nélkül. Ezenkívül az MSC-k biztonságosabb profillal rendelkeznek, és kevésbé hajlamosak rosszindulatú átalakulásra.

Központunk klinikai vizsgálatot végez csontvelőből származó mezenchimális őssejt vénás transzplantációjával. A cél a sejtátültetés biztonságosságának és megvalósíthatóságának értékelése 1 év után.