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Um estudo de fase 3 de fosfato de amifampridina em pacientes com síndrome miastênica de Lambert Eaton (LEMS)

3 de janeiro de 2018 atualizado por: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de descontinuação randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3, seguido por extensão aberta, avaliando a eficácia e a segurança do fosfato de amifampridina em pacientes com síndrome miastênica de Lambert-Eaton (LEMS)

Um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do Fosfato de Amifampridina em pacientes com Síndrome Miastênica de Lambert-Eaton (LEMS).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo de descontinuação multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, randomizado (1:1) é um estudo de 4 partes projetado para avaliar a eficácia e segurança da administração de múltiplas doses de fosfato de amifampridina em pacientes com LEMS. Os dados das partes 2 e 3 (as partes duplo-cegas do estudo) são apresentados neste registro.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemanha, D-80336
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28007
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 125367
  • França
      • Lyon, França, 69677
  • Hungria
      • Pecs, Hungria, H-7623
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02 097
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critérios de inclusão: Os indivíduos elegíveis para participar deste estudo devem atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  • ≥18 anos de idade
  • Diagnóstico confirmado de LEMS
  • Função respiratória normal
  • Função de deglutição normal
  • Se estiver recebendo inibidores da colinesterase de ação periférica, é necessária uma dose estável por pelo menos 7 dias antes da triagem.
  • Se estiver recebendo imunossupressores orais, uma dose estável é necessária por pelo menos 90 dias antes da triagem.
  • Teste de gravidez negativo para mulheres com potencial para engravidar
  • Se sexualmente ativo, disposto a usar 2 métodos aceitáveis ​​de contracepção
  • Disposto a realizar todos os procedimentos do estudo o mais fisicamente possível.
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após a natureza do estudo ter sido explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa.

Critérios de Exclusão: Os indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não são elegíveis para participar do estudo:

  • História de epilepsia ou convulsão.
  • Metástase cerebral ativa conhecida.
  • Uso de fampridina (4-aminopiridina) e qualquer forma de 3,4-diaminopiridina diferente do IP fornecido, como amifampridina base ou Firdapse, durante o estudo.
  • Uso de medicamentos conhecidos por diminuir o limiar epiléptico em 7 dias ou 5 meias-vidas.
  • Uso de medicamentos que inibem a função da junção neuromuscular em 7 dias ou 5 meias-vidas.
  • Uso de IVIG, plasmaférese (troca de plasma) ou imunoadsorção em 90 dias
  • Uso de cloridrato de guanidina em até 7 dias
  • Uso de rituximabe em 12 meses
  • História de alergia medicamentosa a quaisquer substâncias contendo piridina ou a qualquer excipiente(s) de fosfato de amifampridina.
  • Uso de qualquer outro produto experimental dentro de 30 dias
  • Tratamento com medicação concomitante que prolonga o intervalo QT/QTc em 7 dias ou 5 meias-vidas.
  • Tratamento com sultoprida (4-amino-N-[(1-etilpirrolidin-2-il)metil]-5-etilsulfonil-2-metoxibenzamida) em 7 dias.
  • Um eletrocardiograma (ECG) anormal.
  • História documentada de arritmias.
  • História de fatores de risco adicionais para torsade de pointes.
  • Amamentando ou grávida ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
  • É provável ou esperado que necessite de tratamento para câncer dentro de 3 meses (90 dias) após a entrada.
  • História de insuficiência renal grave ou evidência de insuficiência renal grave
  • Qualquer condição que coloque o paciente em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou de não concluir o estudo.
  • História de asma não controlada.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Comprimidos de placebo correspondentes administrados 3-4 vezes ao dia (para a contagem de comprimidos ativos do paciente individual na linha de base) durante 2 semanas.
Medicamento: Placebo
Comprimidos de placebo correspondentes administrados 3-4 vezes ao dia (para a contagem de comprimidos ativos do paciente individual na linha de base) durante 2 semanas.
Experimental: Fosfato de Amifampridina
Amifampridina, 30-80 mg administrados 3-4 vezes por dia com uma dose única máxima de 20 mg (2 comprimidos de 10 mg), durante 2 semanas.
Medicamento: Fosfato de Amifampridina
Amifampridina, 30-80 mg administrados 3-4 vezes por dia com uma dose única máxima de 20 mg (2 comprimidos de 10 mg), durante 2 semanas.
Outros nomes:
  • Fosfato de 3,4-diaminopiridina
  • Fosfato de 3,4-DAP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da Miastenia Gravis Quantitativa da Linha de Base (QMG) em 14 dias
Prazo: Avaliação na linha de base e dia 14
O QMG é um teste avaliado por médicos que inclui 13 avaliações, incluindo força facial, deglutição, força de preensão e duração do tempo em que os membros podem ser mantidos em posições estendidas. Cada um dos 13 itens é pontuado de 0 (nenhum) a 3 (grave). A pontuação total pode variar de 0 a 39. O aumento da pontuação total QMG se correlaciona com o agravamento dos sintomas de LEMS.
Avaliação na linha de base e dia 14
Alteração na pontuação do SGI
Prazo: Avaliação na linha de base e dia 14

A impressão global do sujeito (SGI) é uma medida das mudanças na percepção do sujeito sobre a mudança no bem-estar geral.

O paciente é solicitado a usar a escala de 7 pontos abaixo para classificar sua impressão dos efeitos da medicação do estudo durante os 3 dias anteriores em seu bem-estar físico.

  1. Terrível
  2. Principalmente insatisfeito
  3. Misturado
  4. Parcialmente satisfeito
  5. Principalmente satisfeito
  6. Satisfeito
  7. Encantado
Avaliação na linha de base e dia 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração do teste de caminhada de 25 pés cronometrado da linha de base (T25FW) em 14 dias
Prazo: Avaliação na linha de base e dia 14

O teste T25FW, um componente do Multiple Sclerosis Functional Composite, foi um teste quantitativo de mobilidade e desempenho da função da perna baseado em uma caminhada cronometrada de 25 pés (National Multiple Sclerosis Society). O paciente foi orientado a percorrer um percurso claramente marcado de 25 pés da forma mais rápida e segura possível. Após um descanso de pelo menos 5 minutos, a caminhada cronometrada de 25 pés foi repetida. Os pacientes podem usar dispositivos auxiliares, como bengalas, muletas ou andadores.

Todos os dados foram normalizados para o número de pés por minuto, portanto, se o paciente caminhasse 25 pés em menos de um minuto, o resultado seria uma velocidade superior a 25 pés/minuto.

A medida para o teste T25FW foi a velocidade média, expressa em pés/minuto, das 2 caminhadas completadas.
Avaliação na linha de base e dia 14
Mudança na Pontuação CGI-I
Prazo: Linha de base e dia 14

O investigador completou o CGI I de 7 pontos, com base nas mudanças nos sintomas, comportamento e habilidades funcionais, nos pontos de tempo especificados pelo protocolo em comparação com a condição do paciente no Dia 0.

  1. = Melhorou muito
  2. = Muito melhorado
  3. = Minimamente melhorado
  4. = Sem alteração
  5. = Minimamente pior
  6. = Muito pior
  7. = Muito pior
Linha de base e dia 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de junho de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de junho de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

22 de junho de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de janeiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de janeiro de 2018

Última verificação

1 de janeiro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LMS-002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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