Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 fosforanu amifamprydyny u pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS)

3 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, dotyczące przerwania leczenia, a następnie otwarte badanie uzupełniające, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo fosforanu amifamprydyny u pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS)

Badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania fosforanu amifamprydyny u pacjentów z zespołem miastenicznym Lamberta-Eatona (LEMS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, randomizowane (1:1) badanie dotyczące przerwania leczenia jest 4-częściowym badaniem zaprojektowanym w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa wielokrotnego podawania fosforanu amifamprydyny pacjentom z LEMS. Dane z części 2 i 3 (części badania z podwójnie ślepą próbą) przedstawiono w tym zapisie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125367
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69677
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28007
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Niemcy, D-80336
  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02 097
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
  • Węgry
      • Pecs, Węgry, H-7623

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia: Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia:

  • ≥18 lat
  • Potwierdzona diagnoza LEMS
  • Normalna czynność oddechowa
  • Normalna funkcja połykania
  • W przypadku przyjmowania działających obwodowo inhibitorów cholinoesterazy wymagana jest stabilna dawka przez co najmniej 7 dni przed badaniem przesiewowym.
  • W przypadku przyjmowania doustnych leków immunosupresyjnych wymagana jest stabilna dawka przez co najmniej 90 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym
  • Jeśli jest aktywna seksualnie, chętna do stosowania 2 akceptowalnych metod antykoncepcji
  • Gotowość do wykonania wszystkich procedur badawczych tak fizycznie, jak to możliwe.
  • Gotowość i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Kryteria wykluczenia: Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie kwalifikują się do udziału w badaniu:

  • Historia epilepsji lub napadu.
  • Znane aktywne przerzuty do mózgu.
  • Stosowanie podczas badania famprydyny (4-aminopirydyny) i dowolnej formy 3,4-diaminopirydyny innej niż dostarczona IP, takiej jak zasada amifamprydyny lub firdapse.
  • Stosowanie leków, o których wiadomo, że obniżają próg drgawkowy w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania.
  • Stosowanie leków, które hamują funkcję połączeń nerwowo-mięśniowych w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania.
  • Stosowanie IVIG, plazmaferezy (wymiany osocza) lub immunoadsorpcji w ciągu 90 dni
  • Stosowanie chlorowodorku guanidyny w ciągu 7 dni
  • Stosowanie rytuksymabu w ciągu 12 miesięcy
  • Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą fosforanu amifamprydyny.
  • Użycie jakiegokolwiek innego badanego produktu w ciągu 30 dni
  • Leczenie skojarzonym lekiem, który wydłuża odstęp QT/QTc w ciągu 7 dni lub 5 okresów półtrwania.
  • Traktowanie sultoprydem (4-amino-N-[(1-etylopirolidyn-2-ylo)metylo]-5-etylosulfonylo-2-metoksybenzamidem) w ciągu 7 dni.
  • Nieprawidłowy elektrokardiogram (EKG).
  • Udokumentowana historia arytmii.
  • Historia dodatkowych czynników ryzyka torsade de pointes.
  • Karmienie piersią lub ciąża lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) w dowolnym momencie podczas badania.
  • Prawdopodobnie lub oczekuje się, że będą wymagać leczenia raka w ciągu 3 miesięcy (90 dni) po wejściu.
  • Ciężkie zaburzenia czynności nerek w wywiadzie lub objawy ciężkiej niewydolności nerek
  • Każdy stan, który naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania.
  • Historia niekontrolowanej astmy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dopasowane tabletki placebo podawane 3-4 razy dziennie (zgodnie z wyjściową liczbą aktywnych tabletek danego pacjenta) przez 2 tygodnie.
Lek: Placebo
Dopasowane tabletki placebo podawane 3-4 razy dziennie (zgodnie z wyjściową liczbą aktywnych tabletek danego pacjenta) przez 2 tygodnie.
Eksperymentalny: Fosforan amifamprydyny
Amifamprydyna, 30-80 mg podawana 3-4 razy dziennie z maksymalną pojedynczą dawką 20 mg (2 tabletki po 10 mg), przez 2 tygodnie.
Lek: Fosforan amifamprydyny
Amifamprydyna, 30-80 mg podawana 3-4 razy dziennie z maksymalną pojedynczą dawką 20 mg (2 tabletki po 10 mg), przez 2 tygodnie.
Inne nazwy:
  • Fosforan 3,4-diaminopirydyny
  • Fosforan 3,4-DAP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilościowa miastenii (QMG) w stosunku do wartości wyjściowej po 14 dniach
Ramy czasowe: Ocena na początku iw dniu 14
QMG to test oceniany przez lekarzy, obejmujący 13 ocen, w tym siłę twarzy, połykanie, siłę chwytu i czas, w którym kończyny mogą być utrzymywane w wyciągniętych pozycjach. Każda z 13 pozycji jest oceniana od 0 (brak) do 3 (poważne). Całkowity wynik może mieścić się w zakresie od 0 do 39. Zwiększony całkowity wynik QMG koreluje z pogorszeniem objawów LEMS.
Ocena na początku iw dniu 14
Zmiana wyniku SGI
Ramy czasowe: Ocena na początku iw dniu 14

Ogólne wrażenie podmiotu (SGI) jest miarą zmian w postrzeganiu zmian w ogólnym samopoczuciu przez podmiot.

Pacjent jest proszony o skorzystanie z 7-punktowej skali poniżej, aby ocenić wpływ badanego leku na jego samopoczucie fizyczne w ciągu ostatnich 3 dni.

  1. Straszny
  2. Przede wszystkim niezadowolony
  3. Mieszany
  4. Częściowo zadowolony
  5. W większości zadowolony
  6. Zadowolony
  7. Zachwycony
Ocena na początku iw dniu 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do podstawowego testu chodu na 25 stóp (T25FW) po 14 dniach
Ramy czasowe: Ocena na początku iw dniu 14

Test T25FW, składnik Kompozytu Funkcjonalnego Stwardnienia Rozsianego, był ilościowym testem wydajności ruchomości i funkcji nóg opartym na czasie 25-stopowego marszu (National Multiple Sclerosis Society). Pacjentowi polecono przejść wyraźnie oznaczoną trasę o długości 25 stóp tak szybko i bezpiecznie, jak to możliwe. Po odpoczynku trwającym co najmniej 5 minut powtórzono 25-metrowy spacer z pomiarem czasu. Pacjenci mogą korzystać z urządzeń wspomagających, takich jak laski, kule lub chodziki.

Wszystkie dane zostały znormalizowane do liczby stóp na minutę, więc jeśli pacjent przeszedł 25 stóp w mniej niż minutę, wynikiem była prędkość większa niż 25 stóp na minutę.

Miarą dla testu T25FW była średnia prędkość wyrażona w stopach/minutę z 2 ukończonych spacerów.
Ocena na początku iw dniu 14
Zmiana wyniku CGI-I
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14

Badacz wypełnił 7-punktowy CGI I, w oparciu o zmiany w objawach, zachowaniu i zdolnościach funkcjonalnych, w punktach czasowych określonych w protokole w porównaniu ze stanem pacjenta w dniu 0.

  1. = Bardzo poprawiony
  2. = Znacznie ulepszony
  3. = Minimalnie ulepszony
  4. = Bez zmian
  5. = Minimalnie gorzej
  6. = Znacznie gorzej
  7. = O wiele gorzej
Wartość bazowa i dzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LMS-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół miasteniczny Lamberta Eatona

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj