Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az amifampridin-foszfát 3. fázisú vizsgálata Lambert Eaton myastheniás szindrómában (LEMS) szenvedő betegeknél

2018. január 3. frissítette: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

3. fázisú, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált abbahagyási vizsgálat, amelyet nyílt elrendezésű kiterjesztés követ az amifampridin-foszfát hatékonyságának és biztonságosságának értékelése Lambert-Eaton myastheniás szindrómában (LEMS) szenvedő betegeknél

Egy 3. fázisú vizsgálat az amifampridin-foszfát hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Lambert-Eaton myastheniás szindrómában (LEMS) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a multicentrikus, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált (1:1) megszakítási vizsgálat egy 4 részből álló vizsgálat, amelynek célja az amifampridin-foszfát többszöri adagolásának hatékonyságának és biztonságosságának értékelése LEMS-ben szenvedő betegeknél. A 2. és 3. rész (a vizsgálat kettős vak részei) adatai ebben a rekordban vannak bemutatva.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

38

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, 69677
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02 097
  • Magyarország
      • Pecs, Magyarország, H-7623
  • Németország
      • Berlin, Németország, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Németország, D-80336
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 125367
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28007
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok: A vizsgálatban való részvételre jogosult személyeknek meg kell felelniük az alábbi felvételi kritériumoknak:

  • ≥18 éves kor felett
  • A LEMS megerősített diagnózisa
  • Normál légzésfunkció
  • Normál nyelési funkció
  • Perifériás hatású kolinészteráz-gátlók alkalmazása esetén a szűrés előtt legalább 7 napig stabil dózisra van szükség.
  • Orális immunszuppresszánsok alkalmazása esetén a szűrés előtt legalább 90 napig stabil adagra van szükség.
  • Negatív terhességi teszt fogamzóképes korú nőknél
  • Ha szexuálisan aktív, hajlandó 2 elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni
  • Hajlandó minden tanulmányi eljárást elvégezni, amennyire fizikailag lehetséges.
  • Hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálat természetének ismertetése után és a kutatással kapcsolatos eljárások megkezdése előtt.

Kizárási kritériumok: Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kizárási feltételek bármelyikének, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

  • Epilepszia vagy görcsroham az anamnézisben.
  • Ismert aktív agyi metasztázis.
  • Fampridin (4-aminopiridin) és a 3,4-diaminopiridin bármely, az IP-től eltérő formájának alkalmazása, például amifampridin bázis vagy Firdapse a vizsgálat során.
  • Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek 7 napon vagy 5 felezési időn belül csökkentik az epilepsziás küszöböt.
  • Olyan gyógyszerek alkalmazása, amelyek 7 napon vagy 5 felezési időn belül gátolják a neuromuszkuláris junction funkciót.
  • IVIG, plazmaferézis (plazmacsere) vagy immunadszorpció alkalmazása 90 napon belül
  • A guanidin-hidroklorid felhasználása 7 napon belül
  • A rituximab alkalmazása 12 hónapon belül
  • Bármilyen piridint tartalmazó anyagra vagy bármely amifampridin-foszfát segédanyagra vagy bármely egyéb gyógyszerallergia anamnézisében.
  • Minden más vizsgálati készítmény felhasználása 30 napon belül
  • Olyan egyidejű gyógyszeres kezelés, amely 7 napon vagy 5 felezési időn belül meghosszabbítja a QT/QTc intervallumot.
  • Kezelés szultopriddal (4-amino-N-[(1-etil-pirrolidin-2-il)-metil]-5-etil-szulfonil-2-metoxi-benzamid) 7 napon belül.
  • Rendellenes elektrokardiogram (EKG).
  • Az aritmiák dokumentált története.
  • A torsade de pointes további kockázati tényezőinek története.
  • Szoptatás vagy terhes, vagy teherbe esni (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor.
  • Valószínűleg vagy várhatóan rákkezelést igényel a belépés után 3 hónapon (90 napon) belül.
  • Súlyos vesekárosodás az anamnézisben vagy súlyos vesekárosodásra utaló jelek
  • Bármilyen állapot, amely nagy kockázatnak teszi ki a beteget a rossz kezelési megfelelés vagy a vizsgálat elmulasztása miatt.
  • A nem kontrollált asztma története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
A napi 3-4 alkalommal beadott placebo tablettáknak megfelelő (az egyes betegek kiindulási hatóanyag-számának megfelelően) 2 héten keresztül.
Drog: Placebo
A napi 3-4 alkalommal beadott placebo tablettáknak megfelelő (az egyes betegek kiindulási hatóanyag-számának megfelelően) 2 héten keresztül.
Kísérleti: Amifampridin-foszfát
Amifampridin, 30-80 mg naponta 3-4 alkalommal, legfeljebb 20 mg egyszeri adaggal (2 x 10 mg-os tabletta), 2 héten keresztül.
Drog: Amifampridin-foszfát
Amifampridin, 30-80 mg naponta 3-4 alkalommal, legfeljebb 20 mg egyszeri adaggal (2 x 10 mg-os tabletta), 2 héten keresztül.
Más nevek:
  • 3,4-diamino-piridin-foszfát
  • 3,4-DAP-foszfát

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási kvantitatív myasthenia gravishoz (QMG) képest 14 napon
Időkeret: Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon
A QMG egy orvos által minősített teszt, amely 13 értékelést tartalmaz, beleértve az arcerősséget, a nyelést, a fogás erejét és azt az időtartamot, ameddig a végtagokat kinyújtott helyzetben lehet tartani. A 13 tétel mindegyikét 0-tól (nincs) 3-ig (súlyos) pontozzák. Az összpontszám 0 és 39 között változhat. A megnövekedett QMG összpontszám a LEMS tüneteinek romlásával függ össze.
Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon
Változás az SGI-pontszámban
Időkeret: Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon

Az alany globális benyomása (SGI) az alany általános jólétében bekövetkezett változásokról alkotott felfogásában bekövetkezett változások mértéke.

A pácienst arra kérik, hogy használja az alábbi 7 pontos skálát, hogy értékelje a vizsgálati gyógyszernek az elmúlt 3 napban a fizikai jólétére gyakorolt ​​hatásait.

  1. Szörnyű
  2. Többnyire elégedetlen
  3. Vegyes
  4. Részben elégedett
  5. Többnyire elégedett
  6. Elégedett
  7. Örömmel
Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási időzített 25 lábú járásteszthez (T25FW) képest 14 napon
Időkeret: Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon

A T25FW teszt, amely a Sclerosis Multiplex Functional Composite összetevője, egy kvantitatív mobilitási és lábfunkciós teszt volt, amely egy időzített 25 méteres gyalogláson alapult (National Multiple Sclerosis Society). A pácienst arra utasították, hogy a lehető leggyorsabban és biztonságosan járjon egy jól megjelölt 25 láb hosszú pályát. Legalább 5 perces pihenő után az időzített 25 méteres séta megismétlődött. A betegek használhatnak segédeszközöket, például botokat, mankókat vagy sétálókat.

Az összes adatot a percenkénti láb számra normalizáltuk, így ha a páciens 25 lábnyit gyalogolt kevesebb mint egy perc alatt, az eredmény 25 láb/percnél nagyobb sebesség volt.

A T25FW teszt mérése a 2 befejezett séta átlagos sebessége volt, láb/percben kifejezve.
Értékelés az alaphelyzetben és a 14. napon
Változás a CGI-I pontszámban
Időkeret: Alapállapot és 14. nap

A vizsgáló a tünetek, a viselkedés és a funkcionális képességek változása alapján a 7 pontos CGI I-et a protokollban meghatározott időpontokban fejezte be a beteg állapotához képest a 0. napon.

  1. = Nagyon sokat javult
  2. = Sokat javult
  3. = Minimálisan javítva
  4. = Nincs változás
  5. = Minimálisan rosszabb
  6. = Sokkal rosszabb
  7. = Nagyon sokkal rosszabb
Alapállapot és 14. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. június 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. június 20.

Első közzététel (Becslés)

2011. június 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. január 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 3.

Utolsó ellenőrzés

2018. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LMS-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel