Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus amifampridiinifosfaatista potilailla, joilla on Lambert Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS)

keskiviikko 3. tammikuuta 2018 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 3, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu keskeyttämistutkimus, jota seurasi avoin jatkotutkimus amifampridiinifosfaatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS)

Kolmannen vaiheen tutkimus amifampridiinifosfaatin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on Lambert-Eatonin myasteeninen oireyhtymä (LEMS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu (1:1) keskeytystutkimus on 4-osainen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan amifampridiinifosfaatin toistuvan annostelun tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on LEMS. Tiedot osista 2 ja 3 (tutkimuksen kaksoissokkoutuneet osat) on esitetty tässä tietueessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28007
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02 097
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69677
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, D-80336
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
  • Unkari
      • Pecs, Unkari, H-7623
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125367
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Osallistumiskriteerit: Tähän tutkimukseen osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:

  • ≥18 vuoden ikä
  • Vahvistettu LEMS-diagnoosi
  • Normaali hengitystoiminta
  • Normaali nielemistoiminto
  • Jos potilaalle annetaan perifeerisesti vaikuttavia koliiniesteraasin estäjiä, vaaditaan vakaa annos vähintään 7 päivää ennen seulontaa.
  • Jos saat suun kautta otettavia immunosuppressantteja, vaaditaan vakaa annos vähintään 90 päivää ennen seulontaa.
  • Negatiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille
  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, valmis käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää
  • Halukas suorittamaan kaikki opiskelutoimenpiteet fyysisesti mahdollisuuksien mukaan.
  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.

Poissulkemiskriteerit: Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:

  • Aiempi epilepsia tai kohtaus.
  • Tunnettu aktiivinen aivometastaasi.
  • Fampridiinin (4-aminopyridiinin) ja minkä tahansa muun 3,4-diaminopyridiinin kuin IP:n, kuten amifampridiiniemäksen tai Firdapsen, käyttö tutkimuksen aikana.
  • Sellaisten lääkkeiden käyttö, joiden tiedetään alentavan epileptistä kynnystä 7 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa.
  • Sellaisten lääkkeiden käyttö, jotka estävät hermo-lihasliitoksen toimintaa 7 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä.
  • IVIG:n, plasmafereesin (plasmanvaihto) tai immunoadsorption käyttö 90 päivän kuluessa
  • Guanidiinihydrokloridin käyttö 7 päivän sisällä
  • Rituksimabin käyttö 12 kuukauden sisällä
  • Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiinifosfaattiapuaineelle (-apuaineille).
  • Minkä tahansa muun tutkimustuotteen käyttö 30 päivän sisällä
  • Hoito samanaikaisella lääkkeellä, joka pidentää QT/QTc-aikaa 7 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä.
  • Käsittely sultopridilla (4-amino-N-[(1-etyylipyrrolidin-2-yyli)metyyli]-5-etyylisulfonyyli-2-metoksibentsamidi) 7 päivän sisällä.
  • Epänormaali elektrokardiogrammi (EKG).
  • Dokumentoitu rytmihäiriöhistoria.
  • Muiden torsade de pointes -riskitekijöiden historia.
  • Imetät tai olet raskaana tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Todennäköisesti tai odotetaan vaativan syöpähoitoa 3 kuukauden (90 päivän) kuluessa tulosta.
  • Aiemmin vakava munuaisten vajaatoiminta tai merkkejä vakavasta munuaisten vajaatoiminnasta
  • Mikä tahansa tila, joka asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai siitä, että tutkimusta ei saada päätökseen.
  • Hallitsemattoman astman historia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Vastaavat lumetabletit, jotka annetaan 3-4 kertaa päivässä (yksittäisen potilaan lähtötilanteen aktiivisten tablettien lukumäärän mukaan) 2 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Vastaavat lumetabletit, jotka annetaan 3-4 kertaa päivässä (yksittäisen potilaan lähtötilanteen aktiivisten tablettien lukumäärän mukaan) 2 viikon ajan.
Kokeellinen: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiini, 30-80 mg annettuna 3-4 kertaa päivässä, suurin kerta-annos 20 mg (2 x 10 mg tablettia) 2 viikon ajan.
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiini, 30-80 mg annettuna 3-4 kertaa päivässä, suurin kerta-annos 20 mg (2 x 10 mg tablettia) 2 viikon ajan.
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiinifosfaatti
  • 3,4-DAP-fosfaatti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteen kvantitatiivisesta myasthenia graviksesta (QMG) 14 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14
QMG on lääkärin arvioima testi, joka sisältää 13 arviointia, mukaan lukien kasvojen voimakkuus, nieleminen, pitovoima ja aika, jonka raajat voidaan pitää ojennetussa asennossa. Jokainen 13 pisteestä pisteytetään 0:sta (ei mitään) 3:een (vakava). Kokonaispistemäärä voi vaihdella välillä 0-39. Lisääntynyt QMG-kokonaispistemäärä korreloi LEMS-oireiden pahenemisen kanssa.
Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14
Muutos SGI-pisteissä
Aikaikkuna: Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14

Subject Global Impression (SGI) mittaa muutoksia koehenkilön käsityksissä yleisen hyvinvoinnin muutoksista.

Potilasta pyydetään arvioimaan alla olevaa 7-pisteistä asteikkoa arvioimaan vaikutelmiaan tutkimuslääkityksen vaikutuksista 3 edellisen päivän aikana hänen fyysiseen hyvinvointiinsa.

  1. Kauhea
  2. Enimmäkseen tyytymätön
  3. Sekoitettu
  4. Osittain tyytyväinen
  5. Pääosin tyytyväinen
  6. Tyytyväinen
  7. Ilahtunut
Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteen ajastettuun 25 jalan kävelytestiin (T25FW) 14 päivän kohdalla
Aikaikkuna: Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14

T25FW-testi, joka on Multiple Sclerosis Functional Composite -komposiitin komponentti, oli kvantitatiivinen liikkuvuuden ja jalkojen toiminnan testi, joka perustui ajoitettuun 25 jalan kävelyyn (National Multiple Sclerosis Society). Potilas ohjattiin kävelemään selkeästi merkitty 25 jalan rata mahdollisimman nopeasti ja turvallisesti. Vähintään 5 minuutin tauon jälkeen ajoitettu 25 jalan kävely toistettiin. Potilaat voivat käyttää apuvälineitä, kuten keppejä, kainalosauvoja tai kävelijöitä.

Kaikki tiedot normalisoitiin jalkojen lukumäärään minuutissa, joten jos potilas käveli 25 jalkaa alle minuutissa, tuloksena oli nopeus yli 25 jalkaa minuutissa.

T25FW-testin mittaus oli kahden suoritetun kävelyn keskinopeus ilmaistuna jaloissa/minuutissa.
Arviointi lähtötilanteessa ja päivänä 14
Muutos CGI-I-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 14

Tutkija suoritti 7-pisteen CGI I:n, joka perustui oireiden, käyttäytymisen ja toiminnallisten kykyjen muutoksiin, protokollassa määriteltyinä ajankohtina verrattuna potilaan tilaan päivänä 0.

  1. = Erittäin paljon parantunut
  2. = Paljon parannettu
  3. = Minimaalinen parannus
  4. = Ei muutosta
  5. = Vähintään huonompi
  6. = Paljon huonompi
  7. = Paljon huonompi
Lähtötilanne ja päivä 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 17. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. kesäkuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 22. kesäkuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. tammikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LMS-002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa