Amifampridine Phosphate 在 Lambert Eaton 肌无力综合征 (LEMS) 患者中的 3 期研究

纳入标准：有资格参与本研究的个人必须满足以下所有纳入标准：

• ≥18岁
• 确诊 LEMS
• 呼吸功能正常
• 正常吞咽功能
• 如果接受具有外周作用的胆碱酯酶抑制剂，则在筛选前至少需要稳定剂量 7 天。
• 如果接受口服免疫抑制剂，则在筛选前至少 90 天需要稳定剂量。
• 育龄女性妊娠试验阴性
• 如果性活跃，愿意使用 2 种可接受的避孕方法
• 愿意尽可能执行所有学习程序。
• 在研究的性质得到解释后和任何与研究相关的程序开始之前，愿意并能够提供书面知情同意书。

排除标准：满足以下任何排除标准的个人没有资格参加研究：

• 癫痫或癫痫病史。
• 已知活动性脑转移。
• 在研究期间使用氨吡啶（4-氨基吡啶）和除提供的 IP 之外的任何形式的 3,4-二氨基吡啶，例如 amifampridine 碱或 Firdapse。
• 使用已知可在 7 天或 5 个半衰期内降低癫痫阈值的药物。
• 使用在 7 天或 5 个半衰期内抑制神经肌肉接头功能的药物。
• 在 90 天内使用 IVIG、血浆置换术（血浆置换）或免疫吸附
• 7天内使用盐酸胍
• 12 个月内使用利妥昔单抗
• 对任何含吡啶物质或任何 amifampridine 磷酸盐赋形剂的药物过敏史。
• 在 30 天内使用任何其他研究产品
• 联合用药可在 7 天或 5 个半衰期内延长 QT/QTc 间期。
• 在 7 天内用舒托必利（4-氨基-N-[（1-乙基吡咯烷-2-基）甲基]-5-乙基磺酰基-2-甲氧基苯甲酰胺）治疗。
• 心电图 (ECG) 异常。
• 有记录的心律失常病史。
• 尖端扭转型室速的其他危险因素的历史。
• 在研究期间的任何时间母乳喂养或怀孕或计划怀孕（自己或伴侣）。
• 入境后 3 个月（90 天）内可能或预计需要接受癌症治疗。
• 严重肾功能不全的病史或严重肾功能不全的证据
• 任何使患者处于治疗依从性差或无法完成研究的高风险的情况。
• 未控制的哮喘病史。