Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования амифампридинфосфата у пациентов с миастеническим синдромом Ламберта-Итона (LEMS)

3 января 2018 г. обновлено: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 3, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное прекращение исследования с последующим открытым расширением, оценивающим эффективность и безопасность амифампридинфосфата у пациентов с миастеническим синдромом Ламберта-Итона (LEMS)

Исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности амифампридина фосфата у пациентов с миастеническим синдромом Ламберта-Итона (LEMS).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое, двойное слепое, плацебо-контролируемое, рандомизированное (1:1) исследование прекращения лечения состоит из 4 частей и предназначено для оценки эффективности и безопасности многократного введения амифампридинфосфата у пациентов с LEMS. Данные из частей 2 и 3 (двойные слепые части исследования) представлены в этой записи.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

38

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Pecs, Венгрия, H-7623
  • Германия
      • Berlin, Германия, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Германия, D-80336
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28007
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02 097
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125367
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия, 11000
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69677

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения: Лица, имеющие право на участие в этом исследовании, должны соответствовать всем следующим критериям включения:

  • ≥18 лет
  • Подтвержденный диагноз LEMS
  • Нормальная дыхательная функция
  • Нормальная функция глотания
  • При приеме ингибиторов холинэстеразы периферического действия требуется стабильная доза в течение как минимум 7 дней до скрининга.
  • При приеме пероральных иммунодепрессантов требуется стабильная доза в течение как минимум 90 дней до скрининга.
  • Отрицательный тест на беременность для женщин детородного возраста
  • Если вы ведете половую жизнь, готовы использовать 2 приемлемых метода контрацепции.
  • Готов выполнить все процедуры исследования, насколько это физически возможно.
  • Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.

Критерии исключения: Лица, отвечающие любому из следующих критериев исключения, не имеют права участвовать в исследовании:

  • Эпилепсия или судороги в анамнезе.
  • Известные активные метастазы в головной мозг.
  • Использование фампридина (4-аминопиридина) и любой формы 3,4-диаминопиридина, отличной от предоставленной IP, такой как основание амифампридина или фирдапс, во время исследования.
  • Применение препаратов, снижающих эпилептический порог в течение 7 дней или 5 периодов полувыведения.
  • Применение препаратов, подавляющих функцию нервно-мышечного синапса в течение 7 дней или 5 периодов полувыведения.
  • Использование ВВИГ, плазмафереза ​​(плазмафереза) или иммуноадсорбции в течение 90 дней
  • Использование гидрохлорида гуанидина в течение 7 дней
  • Использование ритуксимаба в течение 12 месяцев
  • Лекарственная аллергия в анамнезе на любые пиридинсодержащие вещества или любые вспомогательные вещества амифампридинфосфата.
  • Использование любого другого исследуемого продукта в течение 30 дней
  • Лечение сопутствующими препаратами, удлиняющими интервал QT/QTc в течение 7 дней или 5 периодов полувыведения.
  • Лечение сультопридом (4-амино-N-[(1-этилпирролидин-2-ил)метил]-5-этилсульфонил-2-метоксибензамид) в течение 7 дней.
  • Аномальная электрокардиограмма (ЭКГ).
  • Документированная история аритмий.
  • История дополнительных факторов риска для torsade de pointes.
  • Кормление грудью, беременность или планирование беременности (самостоятельно или от партнера) в любое время во время исследования.
  • Вероятно или ожидается, что потребуется лечение от рака в течение 3 месяцев (90 дней) после поступления.
  • История тяжелой почечной недостаточности или признаки тяжелой почечной недостаточности
  • Любое состояние, которое подвергает пациента высокому риску несоблюдения режима лечения или невыполнения исследования.
  • История неконтролируемой астмы.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующие таблетки плацебо вводили 3–4 раза в день (в соответствии с исходным количеством активных таблеток у конкретного пациента) в течение 2 недель.
Лекарство: Плацебо
Соответствующие таблетки плацебо вводили 3–4 раза в день (в соответствии с исходным количеством активных таблеток у конкретного пациента) в течение 2 недель.
Экспериментальный: Амифампридин фосфат
Амифампридин по 30–80 мг 3–4 раза в день с максимальной разовой дозой 20 мг (2 таблетки по 10 мг) в течение 2 недель.
Лекарство: Амифампридин фосфат
Амифампридин по 30–80 мг 3–4 раза в день с максимальной разовой дозой 20 мг (2 таблетки по 10 мг) в течение 2 недель.
Другие имена:
  • 3,4-диаминопиридинфосфат
  • 3,4-ДАФ фосфат

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение количественного показателя миастении гравис (QMG) по сравнению с исходным уровнем через 14 дней
Временное ограничение: Оценка на исходном уровне и на 14-й день
QMG — это оцениваемый врачами тест, включающий 13 оценок, включая силу лица, глотание, силу захвата и продолжительность времени, в течение которого конечности могут оставаться в вытянутом положении. Каждый из 13 пунктов оценивается от 0 (нет) до 3 (тяжелая). Общий балл может варьироваться от 0 до 39. Увеличение общего балла QMG коррелирует с ухудшением симптомов LEMS.
Оценка на исходном уровне и на 14-й день
Изменение оценки SGI
Временное ограничение: Оценка на исходном уровне и на 14-й день

Общее впечатление субъекта (SGI) представляет собой меру изменений в восприятии субъектом изменений в общем самочувствии.

Пациента просят использовать приведенную ниже 7-балльную шкалу, чтобы оценить свое впечатление о влиянии исследуемого препарата в течение предшествующих 3 дней на его физическое самочувствие.

  1. Ужасный
  2. В основном недовольны
  3. Смешанный
  4. Частично удовлетворен
  5. В основном доволен
  6. Довольный
  7. Получивший удовольствие
Оценка на исходном уровне и на 14-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте ходьбы на 25 футов (T25FW) через 14 дней
Временное ограничение: Оценка на исходном уровне и на 14-й день

Тест T25FW, компонент функционального композита рассеянного склероза, представлял собой количественный тест подвижности и функции ног, основанный на ходьбе на 25 футов на время (Национальное общество рассеянного склероза). Пациенту было предложено пройти четко обозначенный маршрут длиной 25 футов как можно быстрее и безопаснее. После отдыха продолжительностью не менее 5 минут повторяли рассчитанную на время 25-футовую прогулку. Пациенты могут использовать вспомогательные устройства, такие как трости, костыли или ходунки.

Все данные были нормализованы к количеству футов в минуту, поэтому, если пациент проходил 25 футов менее чем за минуту, результатом была скорость, превышающая 25 футов в минуту.

Измерение для теста T25FW представляло собой среднюю скорость, выраженную в футах в минуту, для двух совершенных прогулок.
Оценка на исходном уровне и на 14-й день
Изменение оценки CGI-I
Временное ограничение: Исходный уровень и 14-й день

Исследователь выполнил 7-балльную CGI I, основываясь на изменениях симптомов, поведения и функциональных способностей в указанные в протоколе моменты времени по сравнению с состоянием пациента в День 0.

  1. = Значительно улучшено
  2. = Значительно улучшено
  3. = Минимально улучшено
  4. = Без изменений
  5. = Минимально хуже
  6. = Гораздо хуже
  7. = Намного хуже
Исходный уровень и 14-й день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 июня 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июня 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 июня 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 января 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 января 2018 г.

Последняя проверка

1 января 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LMS-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться