Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 3-studie van amifampridinefosfaat bij patiënten met Lambert Eaton myasthenisch syndroom (LEMS)

3 januari 2018 bijgewerkt door: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 3, dubbelblind, placebogecontroleerd, gerandomiseerd stopzettingsonderzoek gevolgd door open-label extensie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van amifampridinefosfaat bij patiënten met Lambert-Eaton myasthenisch syndroom (LEMS)

Een fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van amifampridinefosfaat te evalueren bij patiënten met het Lambert-Eaton myasthenisch syndroom (LEMS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde (1:1) stopzettingsstudie in meerdere centra is een 4-delige studie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren van toediening van meerdere doses amifampridinefosfaat bij patiënten met LEMS. Gegevens van deel 2 en 3 (de dubbelblinde delen van het onderzoek) worden in dit dossier gepresenteerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, D-80336
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69677
  • Hongarije
      • Pecs, Hongarije, H-7623
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 097
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125367
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28007
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Opnamecriteria: Individuen die in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek moeten aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  • ≥18 jaar
  • Bevestigde diagnose van LEMS
  • Normale ademhalingsfunctie
  • Normale slikfunctie
  • Als u perifeer werkende cholinesteraseremmers krijgt, is een stabiele dosis vereist gedurende ten minste 7 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Als u orale immunosuppressiva krijgt, is een stabiele dosis vereist gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Negatieve zwangerschapstest voor vrouwen die zwanger kunnen worden
  • Indien seksueel actief, bereid om 2 aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken
  • Bereid om alle studieprocedures zo fysiek mogelijk uit te voeren.
  • Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd en voorafgaand aan de start van eventuele onderzoeksgerelateerde procedures.

Uitsluitingscriteria: personen die aan een van de volgende uitsluitingscriteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:

  • Geschiedenis van epilepsie of toevallen.
  • Bekende actieve hersenmetastasen.
  • Gebruik van Fampridine (4-aminopyridine) en elke andere vorm van 3,4-diaminopyridine dan de verstrekte IP, zoals amifampridinebase of Firdapse, tijdens het onderzoek.
  • Gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze de epileptische drempel verlagen binnen 7 dagen of 5 halfwaardetijden.
  • Gebruik van medicijnen die de functie van de neuromusculaire junctie remmen binnen 7 dagen of 5 halfwaardetijden.
  • Gebruik van IVIG, plasmaferese (plasma-uitwisseling) of immunoadsorptie binnen 90 dagen
  • Gebruik van guanidinehydrochloride binnen 7 dagen
  • Gebruik van rituximab binnen 12 maanden
  • Geschiedenis van geneesmiddelallergie voor pyridinebevattende stoffen of amifampridinefosfaathulpstof(fen).
  • Gebruik van een ander onderzoeksproduct binnen 30 dagen
  • Behandeling met een gelijktijdig toegediend geneesmiddel dat het QT/QTc-interval binnen 7 dagen of 5 halfwaardetijden verlengt.
  • Behandeling met sultopride (4-amino-N-[(1-ethylpyrrolidine-2-yl)methyl]-5-ethylsulfonyl-2-methoxybenzamide) binnen 7 dagen.
  • Een abnormaal elektrocardiogram (ECG).
  • Gedocumenteerde geschiedenis van aritmieën.
  • Geschiedenis van aanvullende risicofactoren voor torsade de pointes.
  • Borstvoeding geven of zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek.
  • Waarschijnlijk of verwacht behandeling voor kanker nodig binnen 3 maanden (90 dagen) na binnenkomst.
  • Voorgeschiedenis van ernstige nierinsufficiëntie of tekenen van ernstige nierinsufficiëntie
  • Elke aandoening waarbij de patiënt een hoog risico loopt op slechte therapietrouw of het niet voltooien van het onderzoek.
  • Geschiedenis van ongecontroleerd astma.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Overeenkomende placebo-tabletten die 3-4 keer per dag worden toegediend (aan het aantal actieve tabletten van de individuele patiënt bij baseline) gedurende 2 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Overeenkomende placebo-tabletten die 3-4 keer per dag worden toegediend (aan het aantal actieve tabletten van de individuele patiënt bij baseline) gedurende 2 weken.
Experimenteel: Amifampridinefosfaat
Amifampridine, 30-80 mg 3-4 keer per dag gegeven met een maximale enkelvoudige dosis van 20 mg (2 x 10 mg tabletten), gedurende 2 weken.
Geneesmiddel: Amifampridinefosfaat
Amifampridine, 30-80 mg 3-4 keer per dag gegeven met een maximale enkelvoudige dosis van 20 mg (2 x 10 mg tabletten), gedurende 2 weken.
Andere namen:
  • 3,4-diaminopyridinefosfaat
  • 3,4-DAP-fosfaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) na 14 dagen
Tijdsspanne: Beoordeling bij baseline en dag 14
De QMG is een door een arts beoordeelde test met 13 beoordelingen, waaronder gezichtskracht, slikken, grijpkracht en tijdsduur dat ledematen in gestrekte posities kunnen worden gehouden. Elk van de 13 items wordt gescoord van 0 (geen) tot 3 (ernstig). De totaalscore kan variëren van 0 tot 39. Een hogere QMG-totaalscore correleert met verslechtering van de symptomen van LEMS.
Beoordeling bij baseline en dag 14
Verandering in SGI-score
Tijdsspanne: Beoordeling bij baseline en dag 14

Subject Global Impression (SGI) is een maatstaf voor veranderingen in de perceptie van het onderwerp van verandering in algeheel welzijn.

De patiënt wordt gevraagd de onderstaande 7-puntsschaal te gebruiken om zijn indruk te geven van de effecten van de studiemedicatie gedurende de voorgaande 3 dagen op zijn lichamelijk welzijn.

  1. Verschrikkelijk
  2. Meestal ontevreden
  3. Gemengd
  4. Gedeeltelijk tevreden
  5. Meestal tevreden
  6. Verheugd
  7. Verheugd
Beoordeling bij baseline en dag 14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van basislijn Getimede wandeltest van 25 voet (T25FW) na 14 dagen
Tijdsspanne: Beoordeling bij baseline en dag 14

De T25FW-test, een onderdeel van de Multiple Sclerosis Functional Composite, was een kwantitatieve prestatietest voor mobiliteit en beenfunctie op basis van een getimede wandeling van 25 voet (National Multiple Sclerosis Society). De patiënt kreeg de opdracht om zo snel en veilig mogelijk een duidelijk gemarkeerd parcours van 25 voet te lopen. Na een rust van minstens 5 minuten werd de getimede wandeling van 25 voet herhaald. Patiënten kunnen hulpmiddelen gebruiken, zoals wandelstokken, krukken of rollators.

Alle gegevens werden genormaliseerd naar het aantal voet per minuut, dus als de patiënt 7,5 meter liep in minder dan een minuut, was het resultaat een snelheid van meer dan 25 voet/minuut.

De meting voor de T25FW-test was de gemiddelde snelheid, uitgedrukt in voet/minuut, van de 2 voltooide wandelingen.
Beoordeling bij baseline en dag 14
Verandering in CGI-I-score
Tijdsspanne: Basislijn en dag 14

De onderzoeker voltooide de 7-punts CGI I, gebaseerd op veranderingen in symptomen, gedrag en functionele mogelijkheden, op de in het protocol gespecificeerde tijdstippen in vergelijking met de toestand van de patiënt op dag 0.

  1. = Zeer veel verbeterd
  2. = Veel verbeterd
  3. = Minimaal verbeterd
  4. = Geen verandering
  5. = Minimaal slechter
  6. = Veel erger
  7. = Heel veel erger
Basislijn en dag 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

22 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 januari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 januari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LMS-002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren