Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 amifampridin fosfátu u pacientů s Lambert Eatonovým myastenickým syndromem (LEMS)

3. ledna 2018 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie s přerušením, po níž následovalo otevřené prodloužení hodnotící účinnost a bezpečnost amifampridin fosfátu u pacientů s Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem (LEMS)

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti amifampridin fosfátu u pacientů s Lambert-Eatonovým myastenickým syndromem (LEMS).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná (1:1) studie s přerušením léčby je 4dílná studie navržená k hodnocení účinnosti a bezpečnosti podávání více dávek amifampridin fosfátu u pacientů s LEMS. Údaje z části 2 a 3 (dvojitě zaslepené části studie) jsou uvedeny v tomto záznamu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69677
  • Maďarsko
      • Pecs, Maďarsko, H-7623
  • Německo
      • Berlin, Německo, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Německo, D-80336
  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02 097
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125367
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28007

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení: Osoby způsobilé k účasti v této studii musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  • ≥18 let
  • Potvrzená diagnóza LEMS
  • Normální funkce dýchání
  • Normální funkce polykání
  • Pokud dostáváte periferně působící inhibitory cholinesterázy, je nutná stabilní dávka po dobu nejméně 7 dnů před screeningem.
  • Pokud dostáváte perorální imunosupresiva, je vyžadována stabilní dávka po dobu nejméně 90 dnů před screeningem.
  • Negativní těhotenský test pro ženy ve fertilním věku
  • Pokud jste sexuálně aktivní, ochoten používat 2 přijatelné metody antikoncepce
  • Ochota provádět všechny studijní postupy tak, jak je to fyzicky možné.
  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.

Kritéria vyloučení: Jednotlivci, kteří splňují některé z následujících kritérií vyloučení, nejsou způsobilí k účasti ve studii:

  • Anamnéza epilepsie nebo záchvatu.
  • Známá aktivní mozková metastáza.
  • Použití fampridinu (4-aminopyridin) a jakékoli formy 3,4-diaminopyridinu jiné než poskytnuté IP, jako je amifampridinová báze nebo Firdapse, během studie.
  • Užívání léků, o kterých je známo, že snižují epileptický práh do 7 dnů nebo 5 poločasů.
  • Použití léků, které inhibují funkci neuromuskulárního spojení během 7 dnů nebo 5 poločasů.
  • Použití IVIG, plazmaferéza (výměna plazmy) nebo imunoadsorpce do 90 dnů
  • Použití guanidin hydrochloridu do 7 dnů
  • Použití rituximabu do 12 měsíců
  • Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku(y) amifampridin fosfát.
  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného přípravku do 30 dnů
  • Léčba souběžnou medikací, která prodlužuje QT/QTc interval do 7 dnů nebo 5 poločasů.
  • Léčba sultopridem (4-amino-N-[(l-ethylpyrrolidin-2-yl)methyl]-5-ethylsulfonyl-2-methoxybenzamidem) během 7 dnů.
  • Abnormální elektrokardiogram (EKG).
  • Zdokumentovaná anamnéza arytmií.
  • Anamnéza dalších rizikových faktorů pro torsade de pointes.
  • Kojení nebo těhotenství nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnerky) kdykoli během studie.
  • Pravděpodobně nebo se očekává, že bude vyžadovat léčbu rakoviny do 3 měsíců (90 dnů) po vstupu.
  • Závažné poškození ledvin v anamnéze nebo známky závažného poškození ledvin
  • Jakýkoli stav, který vystavuje pacienta vysokému riziku špatné kompliance léčby nebo nedokončení studie.
  • Anamnéza nekontrolovaného astmatu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající tablety placeba podávané 3-4krát denně (podle počtu aktivních tablet jednotlivého pacienta na začátku) po dobu 2 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající tablety placeba podávané 3-4krát denně (podle počtu aktivních tablet jednotlivého pacienta na začátku) po dobu 2 týdnů.
Experimentální: Amifampridin fosfát
Amifampridin, 30-80 mg podávaný 3-4krát denně s maximální jednotlivou dávkou 20 mg (2 x 10 mg tablety), po dobu 2 týdnů.
Lék: Amifampridin fosfát
Amifampridin, 30-80 mg podávaný 3-4krát denně s maximální jednotlivou dávkou 20 mg (2 x 10 mg tablety), po dobu 2 týdnů.
Ostatní jména:
  • 3,4-diaminopyridin fosfát
  • 3,4-DAP fosfát

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí kvantitativní myasthenia gravis (QMG) po 14 dnech
Časové okno: Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den
QMG je test hodnocený lékařem zahrnující 13 hodnocení, včetně síly obličeje, polykání, síly úchopu a doby, po kterou mohou být končetiny udržovány v natažených pozicích. Každá ze 13 položek je hodnocena od 0 (žádná) do 3 (závažná). Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 39. Zvýšené celkové skóre QMG koreluje se zhoršením symptomů LEMS.
Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den
Změna skóre SGI
Časové okno: Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den

Subject Global Impression (SGI) je měřítkem změn ve vnímání změn v celkovém blahobytu subjektem.

Pacient je požádán, aby použil níže uvedenou 7-bodovou stupnici k posouzení svého dojmu z účinků studovaného léku během předchozích 3 dnů na jeho fyzickou pohodu.

  1. Hrozný
  2. Většinou nespokojení
  3. Smíšený
  4. Částečně spokojen
  5. Většinou spokojeni
  6. Potěšilo
  7. potěšen
Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základního měřeného testu chůze 25 stop (T25FW) po 14 dnech
Časové okno: Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den

Test T25FW, složka funkčního kompozitu pro roztroušenou sklerózu, byl kvantitativní test mobility a funkční výkonnosti nohou založený na chůzi na 25 stop načas (National Multiple Sclerosis Society). Pacient byl nařízen, aby co nejrychleji a nejbezpečněji šel jasně označenou trasu 25 stop. Po odpočinku v délce alespoň 5 minut se měřená 25stopá chůze opakovala. Pacienti by mohli používat pomocná zařízení, jako jsou hole, berle nebo chodítka.

Všechna data byla normalizována na počet stop za minutu, takže pokud pacient ušel 25 stop za méně než minutu, výsledkem byla rychlost vyšší než 25 stop/minutu.

Měřením pro test T25FW byla průměrná rychlost, vyjádřená ve stopách/minutu, ze 2 dokončených procházek.
Hodnocení ve výchozím stavu a 14. den
Změna skóre CGI-I
Časové okno: Základní stav a den 14

Zkoušející dokončil 7bodový CGI I na základě změn symptomů, chování a funkčních schopností v protokolem specifikovaných časových bodech ve srovnání se stavem pacienta v den 0.

  1. = Velmi se zlepšilo
  2. = Hodně vylepšeno
  3. = Minimálně vylepšeno
  4. = Žádná změna
  5. = Minimálně horší
  6. = Mnohem horší
  7. = Mnohem horší
Základní stav a den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. června 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. června 2011

První zveřejněno (Odhad)

22. června 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. ledna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LMS-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myastenický syndrom Lambert Eaton

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in South Africa

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit