Un estudio de fase 3 de fosfato de amifampridina en pacientes con síndrome miasténico de Lambert Eaton (LEMS)

Criterios de inclusión: las personas elegibles para participar en este estudio deben cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión:

• ≥18 años de edad
• Diagnóstico confirmado de LEMS
• Función respiratoria normal
• Función de deglución normal
• Si recibe inhibidores de la colinesterasa de acción periférica, se requiere una dosis estable durante al menos 7 días antes de la selección.
• Si recibe inmunosupresores orales, se requiere una dosis estable durante al menos 90 días antes de la selección.
• Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil
• Si es sexualmente activo, dispuesto a usar 2 métodos anticonceptivos aceptables
• Dispuesto a realizar todos los procedimientos de estudio como sea físicamente posible.
• Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado por escrito después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes del inicio de cualquier procedimiento relacionado con la investigación.

Criterios de exclusión: las personas que cumplan con cualquiera de los siguientes criterios de exclusión no son elegibles para participar en el estudio:

• Antecedentes de epilepsia o convulsiones.
• Metástasis cerebral activa conocida.
• Uso de fampridina (4-aminopiridina) y cualquier forma de 3,4-diaminopiridina distinta de la IP proporcionada, como amifampridina base o Firdapse, durante el estudio.
• Uso de medicamentos conocidos por reducir el umbral epiléptico dentro de los 7 días o 5 vidas medias.
• Uso de medicamentos que inhiben la función de la unión neuromuscular dentro de los 7 días o 5 vidas medias.
• Uso de IVIG, plasmaféresis (intercambio de plasma) o inmunoadsorción dentro de los 90 días
• Uso de clorhidrato de guanidina dentro de los 7 días.
• Uso de rituximab dentro de los 12 meses
• Antecedentes de alergia a medicamentos a cualquier sustancia que contenga piridina o a cualquier excipiente de fosfato de amifampridina.
• Uso de cualquier otro producto en investigación dentro de los 30 días
• Tratamiento con medicación concomitante que prolongue el intervalo QT/QTc en 7 días o 5 semividas.
• Tratamiento con sultoprida (4-amino-N-[(1-etilpirrolidin-2-il)metil]-5-etilsulfonil-2-metoxibenzamida) dentro de los 7 días.
• Un electrocardiograma (ECG) anormal.
• Antecedentes documentados de arritmias.
• Antecedentes de factores de riesgo adicionales para torsade de pointes.
• Amamantando o embarazada o planea quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio.
• Es probable o se espera que requiera tratamiento para el cáncer dentro de los 3 meses (90 días) posteriores al ingreso.
• Antecedentes de insuficiencia renal grave o evidencia de insuficiencia renal grave
• Cualquier condición que ponga al paciente en alto riesgo de cumplimiento deficiente del tratamiento o de no completar el estudio.
• Antecedentes de asma no controlada.