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Uno studio di fase 3 sull'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert Eaton (LEMS)

3 gennaio 2018 aggiornato da: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio randomizzato di sospensione di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo, seguito da un'estensione in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS)

Uno studio di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'amifampridina fosfato in pazienti con sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di interruzione multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato (1:1) è uno studio in 4 parti progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione di dosi multiple di amifampridina fosfato in pazienti con LEMS. I dati delle parti 2 e 3 (le parti in doppio cieco dello studio) sono presentati in questo documento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125367
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69677
  • Germania
      • Berlin, Germania, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Germania, D-80336
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02 097
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28007
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
  • Ungheria
      • Pecs, Ungheria, H-7623

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri di inclusione: gli individui idonei a partecipare a questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  • ≥18 anni di età
  • Diagnosi confermata di LEMS
  • Funzione respiratoria normale
  • Normale funzione di deglutizione
  • Se si ricevono inibitori della colinesterasi ad azione periferica è necessaria una dose stabile per almeno 7 giorni prima dello screening.
  • Se si ricevono immunosoppressori orali è necessaria una dose stabile per almeno 90 giorni prima dello screening.
  • Test di gravidanza negativo per donne in età fertile
  • Se sessualmente attivo, disposto a utilizzare 2 metodi contraccettivi accettabili
  • Disposto a eseguire tutte le procedure di studio il più fisicamente possibile.
  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'inizio di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.

Criteri di esclusione: gli individui che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non sono idonei a partecipare allo studio:

  • Storia di epilessia o convulsioni.
  • Metastasi cerebrali attive note.
  • Uso di Fampridina (4-aminopiridina) e qualsiasi forma di 3,4-diaminopiridina diversa dall'IP fornita, come amifampridina base o Firdapse, durante lo studio.
  • Uso di farmaci noti per abbassare la soglia epilettica entro 7 giorni o 5 emivite.
  • Uso di farmaci che inibiscono la funzione della giunzione neuromuscolare entro 7 giorni o 5 emivite.
  • Uso di IVIG, plasmaferesi (scambio plasmatico) o immunoadsorbimento entro 90 giorni
  • Uso di guanidina cloridrato entro 7 giorni
  • Uso di rituximab entro 12 mesi
  • Storia di allergia ai farmaci a qualsiasi sostanza contenente piridina o qualsiasi eccipiente di amifampridina fosfato.
  • Uso di qualsiasi altro prodotto sperimentale entro 30 giorni
  • Trattamento con un farmaco concomitante che prolunga l'intervallo QT/QTc entro 7 giorni o 5 emivite.
  • Trattamento con sultopride (4-ammino-N-[(1-etilpirrolidin-2-il)metil]-5-etilsolfonil-2-metossibenzammide) entro 7 giorni.
  • Un elettrocardiogramma (ECG) anomalo.
  • Storia documentata di aritmie.
  • Storia di ulteriori fattori di rischio per torsione di punta.
  • Allattamento al seno o gravidanza o pianificazione di una gravidanza (sé o partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Probabile o prevedibile che richieda un trattamento per il cancro entro 3 mesi (90 giorni) dall'ingresso.
  • Anamnesi di grave compromissione renale o evidenza di grave compromissione renale
  • Qualsiasi condizione che pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.
  • Storia di asma incontrollata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Compresse placebo corrispondenti somministrate 3-4 volte al giorno (al numero di compresse attive del singolo paziente al basale) per 2 settimane.
Droga: Placebo
Compresse placebo corrispondenti somministrate 3-4 volte al giorno (al numero di compresse attive del singolo paziente al basale) per 2 settimane.
Sperimentale: Amifampridina fosfato
Amifampridina, 30-80 mg somministrati 3-4 volte al giorno con una dose singola massima di 20 mg (2 compresse da 10 mg), per 2 settimane.
Droga: Amifampridina fosfato
Amifampridina, 30-80 mg somministrati 3-4 volte al giorno con una dose singola massima di 20 mg (2 compresse da 10 mg), per 2 settimane.
Altri nomi:
  • 3,4-diamminopiridina fosfato
  • 3,4-DAP fosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale Miastenia grave quantitativa (QMG) a 14 giorni
Lasso di tempo: Valutazione al basale e al giorno 14
Il QMG è un test valutato da un medico che include 13 valutazioni, tra cui forza facciale, deglutizione, forza di presa e durata del tempo in cui gli arti possono essere mantenuti in posizione distesa. Ciascuno dei 13 item ha un punteggio da 0 (nessuno) a 3 (grave). Il punteggio totale può variare da 0 a 39. L'aumento del punteggio totale QMG è correlato al peggioramento dei sintomi del LEMS.
Valutazione al basale e al giorno 14
Modifica del punteggio SGI
Lasso di tempo: Valutazione al basale e al giorno 14

Soggetto Global Impression (SGI) è una misura dei cambiamenti nella percezione del soggetto del cambiamento nel benessere generale.

Al paziente viene chiesto di utilizzare la scala a 7 punti riportata di seguito per valutare la propria impressione degli effetti del farmaco in studio durante i 3 giorni precedenti sul proprio benessere fisico.

  1. Terribile
  2. Per lo più insoddisfatto
  3. Misto
  4. Parzialmente soddisfatto
  5. Per lo più soddisfatto
  6. Lieto
  7. Incantato
Valutazione al basale e al giorno 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale Timed 25 Foot Walking Test (T25FW) a 14 giorni
Lasso di tempo: Valutazione al basale e al giorno 14

Il test T25FW, un componente del Multiple Sclerosis Functional Composite, era un test quantitativo delle prestazioni della mobilità e della funzione delle gambe basato su una camminata cronometrata di 25 piedi (National Multiple Sclerosis Society). Al paziente è stato chiesto di percorrere un percorso di 25 piedi chiaramente segnalato nel modo più rapido e sicuro possibile. Dopo un riposo di almeno 5 minuti, è stata ripetuta la camminata cronometrata di 25 piedi. I pazienti potrebbero utilizzare dispositivi di assistenza, come bastoni, stampelle o deambulatori.

Tutti i dati sono stati normalizzati al numero di piedi al minuto, quindi se il paziente ha camminato per 25 piedi in meno di un minuto, il risultato è stato una velocità superiore a 25 piedi/minuto.

La misura per il test T25FW è stata la velocità media, espressa in piedi/minuto, delle 2 camminate completate.
Valutazione al basale e al giorno 14
Modifica del punteggio CGI-I
Lasso di tempo: Basale e giorno 14

L'investigatore ha completato il CGI I in 7 punti, basato sui cambiamenti nei sintomi, nel comportamento e nelle capacità funzionali, nei punti temporali specificati dal protocollo rispetto alle condizioni del paziente al giorno 0.

  1. = Molto migliorato
  2. = Molto migliorato
  3. = Minimamente migliorato
  4. = Nessun cambiamento
  5. = Poco peggio
  6. = Molto peggio
  7. = Molto molto peggio
Basale e giorno 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 giugno 2011

Primo Inserito (Stima)

22 giugno 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 gennaio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 gennaio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LMS-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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