이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Lambert Eaton 근무력증 증후군(LEMS) 환자의 아미팜프리딘 인산염에 대한 3상 연구

2018년 1월 3일 업데이트: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Lambert-Eaton 근무력증 증후군(LEMS) 환자에서 아미팜프리딘 포스페이트의 효능 및 안전성을 평가하는 오픈 라벨 확장에 따른 3상, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 중단 연구

Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS) 환자에서 Amifampridine Phosphate의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상 연구.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위(1:1) 중단 연구는 LEMS 환자에서 아미팜프리딘 포스페이트의 다회 용량 투여의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 4부 연구입니다. 파트 2 및 3(연구의 이중 맹검 파트)의 데이터가 이 레코드에 표시됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

38

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, 독일, D-80336
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 125367
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, 미국, 66160
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28007
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 02 097
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69677
  • 헝가리
      • Pecs, 헝가리, H-7623

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준: 이 연구에 참여할 자격이 있는 개인은 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • ≥18세
  • LEMS 진단 확정
  • 정상적인 호흡 기능
  • 정상적인 삼킴 기능
  • 말초 작용 콜린에스테라제 억제제를 받는 경우 스크리닝 전 적어도 7일 동안 안정적인 용량이 필요합니다.
  • 경구용 면역억제제를 투여받는 경우 스크리닝 전 최소 90일 동안 안정적인 용량이 필요합니다.
  • 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사
  • 성적으로 활발한 경우 2가지 허용되는 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.
  • 물리적으로 가능한 한 모든 연구 절차를 기꺼이 수행합니다.
  • 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차가 시작되기 전에 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.

제외 기준: 다음 제외 기준을 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  • 간질 또는 발작의 병력.
  • 알려진 활동성 뇌 전이.
  • Fampridine(4-아미노피리딘) 및 제공된 IP 이외의 모든 형태의 3,4-diaminopyridine(예: 아미팜프리딘 염기 또는 Firdapse)을 연구 중에 사용합니다.
  • 7일 또는 5 반감기 이내에 간질 역치를 낮추는 것으로 알려진 약물 사용.
  • 7일 또는 5 반감기 이내에 신경근 접합 기능을 억제하는 약물 사용.
  • 90일 이내 IVIG, 혈장교환술(혈장교환) 또는 면역흡착제 사용
  • 7일 이내 염산 구아니딘 사용
  • 12개월 이내 리툭시맙 사용
  • 피리딘 함유 물질 또는 아미팜프리딘 인산염 부형제에 대한 약물 알레르기 이력.
  • 30일 이내 다른 연구용 제품 사용
  • 7일 또는 5 반감기 이내에 QT/QTc 간격을 연장하는 병용 약물 치료.
  • 7일 이내에 술토프라이드(4-아미노-N-[(1-에틸피롤리딘-2-일)메틸]-5-에틸술포닐-2-메톡시벤즈아미드)로 치료.
  • 비정상적인 심전도(ECG).
  • 부정맥의 기록된 역사.
  • Torsade de Pointes에 대한 추가 위험 요소의 역사.
  • 연구 기간 중 언제든지 모유 수유 또는 임신 또는 임신 계획(자기 또는 배우자).
  • 입국 후 3개월(90일) 이내에 암 치료가 필요할 것 같거나 예상되는 자.
  • 중증 신장애 병력 또는 중증 신장애 증거
  • 환자가 치료 순응도가 낮거나 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
  • 조절되지 않는 천식의 병력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약
위약 정제를 2주에 걸쳐 하루 3-4회(기준선에서 개별 환자의 활성 정제 수에) 투여했습니다.
의약품: 위약
위약 정제를 2주에 걸쳐 하루 3-4회(기준선에서 개별 환자의 활성 정제 수에) 투여했습니다.
실험적: 아미팜프리딘 인산염
아미팜프리딘 30-80 mg을 2주 동안 최대 1회 20 mg(2 x 10 mg 정제)의 단일 용량으로 하루 3-4회 투여합니다.
의약품: 아미팜프리딘 인산염
아미팜프리딘 30-80 mg을 2주 동안 최대 1회 20 mg(2 x 10 mg 정제)의 단일 용량으로 하루 3-4회 투여합니다.
다른 이름들:
  • 3,4-디아미노피리딘 포스페이트
  • 3,4-DAP 인산염

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
14일 기준 기준 정량적 중증 근무력증(QMG)에서 변경
기간: 기준선 및 14일차 평가
QMG는 안면 강도, 연하, 악력, 팔다리가 뻗은 자세로 유지될 수 있는 시간을 포함하는 13가지 평가를 포함하는 의사 평가 테스트입니다. 13개 항목 각각은 0(없음)에서 3(심각함)까지 점수가 매겨집니다. 총점의 범위는 0에서 39까지입니다. 증가된 QMG 총점은 LEMS 증상 악화와 관련이 있습니다.
기준선 및 14일차 평가
SGI 점수의 변화
기간: 기준선 및 14일차 평가

피험자의 전반적인 인상(SGI)은 전반적인 웰빙의 변화에 ​​대한 피험자의 인식 변화를 측정한 것입니다.

환자는 이전 3일 동안 신체 건강에 대한 연구 약물의 효과에 대한 인상을 평가하기 위해 아래 7점 척도를 사용하도록 요청받습니다.

  1. 끔찍한
  2. 대부분 불만족
  3. 혼합
  4. 부분적으로 만족
  5. 대부분 만족
  6. 기쁜
  7. 아주 기뻐하는
기준선 및 14일차 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
14일 기준 시간 초과 25피트 걷기 테스트(T25FW)에서 변경
기간: 기준선 및 14일차 평가

다발성 경화증 기능 복합물의 구성 요소인 T25FW 테스트는 정량적 이동성 및 다리 기능 성능 테스트로 시간 제한 25피트 걷기를 기반으로 했습니다(National Multiple Sclerosis Society). 환자는 명확하게 표시된 25피트 코스를 가능한 한 빠르고 안전하게 걷도록 지시받았습니다. 최소 5분의 휴식 후 정해진 시간에 25피트 걷기를 반복했습니다. 환자는 지팡이, 목발 또는 보행기와 같은 보조 장치를 사용할 수 있습니다.

모든 데이터는 분당 피트 수로 정규화되었으므로 환자가 1분 이내에 25피트를 걸었다면 결과는 분당 25피트보다 빠른 속도였습니다.

T25FW 테스트의 측정값은 완료된 2번 걷기의 평균 속도(피트/분)였습니다.
기준선 및 14일차 평가
CGI-I 점수의 변화
기간: 기준선 및 14일

조사자는 0일의 환자 상태와 비교하여 프로토콜 지정 시점에서 증상, 행동 및 기능적 능력의 변화를 기반으로 7-포인트 CGI I을 완료했습니다.

  1. = 매우 개선됨
  2. = 많이 개선됨
  3. = 최소한으로 개선됨
  4. = 변화 없음
  5. = 최소한으로 악화
  6. = 훨씬 더 나쁘다
  7. = 훨씬 더 나쁘다
기준선 및 14일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 6월 20일

처음 게시됨 (추정)

2011년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 3일

마지막으로 확인됨

2018년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LMS-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

위약에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Benin

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다