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Une étude de phase 3 sur le phosphate d'amifampridine chez des patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert Eaton (LEMS)

3 janvier 2018 mis à jour par: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Une étude de phase 3, en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée, suivie d'une extension en ouvert évaluant l'efficacité et l'innocuité du phosphate d'amifampridine chez les patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS)

Une étude de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du phosphate d'amifampridine chez les patients atteints du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (LEMS).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude d'arrêt multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo et randomisée (1:1) est une étude en 4 parties conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'administration de doses multiples de phosphate d'amifampridine chez les patients atteints de LEMS. Les données des parties 2 et 3 (les parties en double aveugle de l'étude) sont présentées dans cet enregistrement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

38

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, D-80336
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28007
  • France
      • Lyon, France, 69677
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 125367
  • Hongrie
      • Pecs, Hongrie, H-7623
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02 097
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion : les personnes éligibles pour participer à cette étude doivent répondre à tous les critères d'inclusion suivants :

  • ≥18 ans
  • Diagnostic confirmé de LEMS
  • Fonction respiratoire normale
  • Fonction de déglutition normale
  • Si vous recevez des inhibiteurs de la cholinestérase à action périphérique, une dose stable est requise pendant au moins 7 jours avant le dépistage.
  • Si vous recevez des immunosuppresseurs oraux, une dose stable est requise pendant au moins 90 jours avant le dépistage.
  • Test de grossesse négatif pour les femmes en âge de procréer
  • Si sexuellement actif, disposé à utiliser 2 méthodes de contraception acceptables
  • Disposé à effectuer toutes les procédures d'étude aussi physiquement que possible.
  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit après que la nature de l'étude a été expliquée et avant le début de toute procédure liée à la recherche.

Critères d'exclusion : les personnes qui répondent à l'un des critères d'exclusion suivants ne sont pas éligibles pour participer à l'étude :

  • Antécédents d'épilepsie ou de convulsions.
  • Métastases cérébrales actives connues.
  • Utilisation de fampridine (4-aminopyridine) et de toute forme de 3,4-diaminopyridine autre que l'IP fourni, comme l'amifampridine base ou la Firdapse, au cours de l'étude.
  • Utilisation de médicaments connus pour abaisser le seuil épileptique dans les 7 jours ou 5 demi-vies.
  • Utilisation de médicaments qui inhibent la fonction de jonction neuromusculaire dans les 7 jours ou 5 demi-vies.
  • Utilisation d'IgIV, de plasmaphérèse (échange de plasma) ou d'immunoadsorption dans les 90 jours
  • Utilisation de chlorhydrate de guanidine dans les 7 jours
  • Utilisation du rituximab dans les 12 mois
  • Antécédents d'allergie médicamenteuse à toute substance contenant de la pyridine ou à tout excipient(s) de phosphate d'amifampridine.
  • Utilisation de tout autre produit expérimental dans les 30 jours
  • Traitement avec un médicament concomitant qui allonge l'intervalle QT/QTc dans les 7 jours ou 5 demi-vies.
  • Traitement au sultopride (4-amino-N-[(1-éthylpyrrolidin-2-yl)méthyl]-5-éthylsulfonyl-2-méthoxybenzamide) dans les 7 jours.
  • Un électrocardiogramme (ECG) anormal.
  • Antécédents documentés d'arythmies.
  • Antécédents de facteurs de risque supplémentaires de torsade de pointes.
  • Allaitement ou enceinte ou planifiant de devenir enceinte (soi-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
  • Susceptible ou susceptible de nécessiter un traitement contre le cancer dans les 3 mois (90 jours) suivant l'entrée.
  • Antécédents d'insuffisance rénale sévère ou signes d'insuffisance rénale sévère
  • Toute condition qui expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.
  • Antécédents d'asthme non contrôlé.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Comprimés placebo correspondants administrés 3 à 4 fois par jour (au nombre de comprimés actifs du patient au départ) pendant 2 semaines.
Médicament: Placebo
Comprimés placebo correspondants administrés 3 à 4 fois par jour (au nombre de comprimés actifs du patient au départ) pendant 2 semaines.
Expérimental: Phosphate d'amifampridine
Amifampridine, 30 à 80 mg administrés 3 à 4 fois par jour avec une dose unique maximale de 20 mg (2 comprimés de 10 mg), pendant 2 semaines.
Médicament: Phosphate d'amifampridine
Amifampridine, 30 à 80 mg administrés 3 à 4 fois par jour avec une dose unique maximale de 20 mg (2 comprimés de 10 mg), pendant 2 semaines.
Autres noms:
  • Phosphate de 3,4-diaminopyridine
  • Phosphate de 3,4-DAP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la myasthénie grave quantitative de base (QMG) à 14 jours
Délai: Évaluation au départ et au jour 14
Le QMG est un test évalué par un médecin comprenant 13 évaluations, y compris la force faciale, la déglutition, la force de préhension et la durée pendant laquelle les membres peuvent être maintenus en position tendue. Chacun des 13 items est noté de 0 (aucun) à 3 (sévère). Le score total peut varier de 0 à 39. L'augmentation du score total QMG est corrélée à l'aggravation des symptômes du LEMS.
Évaluation au départ et au jour 14
Changement du score SGI
Délai: Évaluation au départ et au jour 14

L'impression globale du sujet (SGI) est une mesure des changements dans la perception du sujet du changement du bien-être général.

Le patient est invité à utiliser l'échelle en 7 points ci-dessous pour évaluer son impression des effets du médicament à l'étude au cours des 3 jours précédents sur son bien-être physique.

  1. Terrible
  2. Plutôt mécontent
  3. Mixte
  4. Partiellement satisfait
  5. Plutôt satisfait
  6. Heureux
  7. Ravi
Évaluation au départ et au jour 14

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au test de marche chronométré de 25 pieds (T25FW) à 14 jours
Délai: Évaluation au départ et au jour 14

Le test T25FW, un composant du composite fonctionnel de la sclérose en plaques, était un test quantitatif de performance de la mobilité et de la fonction des jambes basé sur une marche chronométrée de 25 pieds (National Multiple Sclerosis Society). Le patient a été invité à marcher sur un parcours clairement marqué de 25 pieds aussi rapidement et en toute sécurité que possible. Après un repos d'au moins 5 minutes, la marche chronométrée de 25 pieds a été répétée. Les patients peuvent utiliser des dispositifs d'assistance, tels que des cannes, des béquilles ou des déambulateurs.

Toutes les données ont été normalisées au nombre de pieds par minute, donc si le patient marchait 25 pieds en moins d'une minute, le résultat était une vitesse supérieure à 25 pieds/minute.

La mesure pour le test T25FW était la vitesse moyenne, exprimée en pieds/minute, des 2 marches réalisées.
Évaluation au départ et au jour 14
Changement du score CGI-I
Délai: Ligne de base et jour 14

L'investigateur a complété le CGI I en 7 points, basé sur les changements dans les symptômes, le comportement et les capacités fonctionnelles, aux points de temps spécifiés par le protocole par rapport à l'état du patient au jour 0.

  1. = Très bien amélioré
  2. = Beaucoup amélioré
  3. = Peu amélioré
  4. = Pas de changement
  5. = Minimalement pire
  6. = Bien pire
  7. = bien pire
Ligne de base et jour 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2011

Première publication (Estimation)

22 juin 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 janvier 2018

Dernière vérification

1 janvier 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LMS-002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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