En fas 3-studie av amifampridinfosfat hos patienter med Lambert Eatons myasteniska syndrom (LEMS)

Inklusionskriterier: Individer som är kvalificerade att delta i denna studie måste uppfylla alla följande inklusionskriterier:

• ≥18 år
• Bekräftad diagnos av LEMS
• Normal andningsfunktion
• Normal sväljfunktion
• Om du får perifert verkande kolinesterashämmare krävs en stabil dos i minst 7 dagar före screening.
• Om du får orala immunsuppressiva medel krävs en stabil dos i minst 90 dagar före screening.
• Negativt graviditetstest för kvinnor i fertil ålder
• Om sexuellt aktiv, villig att använda 2 acceptabla preventivmedel
• Villig att utföra alla studieprocedurer så fysiskt möjligt.
• Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.

Uteslutningskriterier: Individer som uppfyller något av följande uteslutningskriterier är inte berättigade att delta i studien:

• Historik av epilepsi eller anfall.
• Känd aktiv hjärnmetastasering.
• Användning av Fampridin (4-aminopyridin) och någon annan form av 3,4-diaminopyridin än den tillhandahållna IP, såsom amifampridinbas eller Firdapse, under studien.
• Användning av läkemedel som är kända för att sänka den epileptiska tröskeln inom 7 dagar eller 5 halveringstider.
• Användning av mediciner som hämmar neuromuskulär junction-funktion inom 7 dagar eller 5 halveringstider.
• Användning av IVIG, plasmaferes (plasmautbyte) eller immunadsorption inom 90 dagar
• Användning av guanidinhydroklorid inom 7 dagar
• Användning av rituximab inom 12 månader
• Historik med läkemedelsallergi mot pyridininnehållande ämnen eller något amifampridinfosfathjälpämne.
• Användning av någon annan prövningsprodukt inom 30 dagar
• Behandling med en samtidig medicinering som förlänger QT/QTc-intervallet inom 7 dagar eller 5 halveringstider.
• Behandling med sultoprid (4-amino-N-[(1-etylpyrrolidin-2-yl)metyl]-5-etylsulfonyl-2-metoxibensamid) inom 7 dagar.
• Ett onormalt elektrokardiogram (EKG).
• Dokumenterad historia av arytmier.
• Historik om ytterligare riskfaktorer för torsade de pointes.
• Ammar eller är gravid eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
• Sannolikt eller förväntas kräva behandling för cancer inom 3 månader (90 dagar) efter inträde.
• Anamnes med gravt nedsatt njurfunktion eller tecken på gravt nedsatt njurfunktion
• Alla tillstånd som utsätter patienten för hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller att inte slutföra studien.
• Historia av okontrollerad astma.