Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie af amifampridinfosfat hos patienter med Lambert Eatons myasteniske syndrom (LEMS)

3. januar 2018 opdateret af: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret seponeringsundersøgelse efterfulgt af åben udvidelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​amifampridinfosfat hos patienter med Lambert-Eatons myasteniske syndrom (LEMS)

Et fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Amifampridine Phosphate hos patienter med Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette multicenter, dobbeltblindede, placebokontrollerede, randomiserede (1:1) afbrydelsesstudie er et 4-delt studie designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​administration af flere doser af amifampridinphosphat hos patienter med LEMS. Data fra del 2 og 3 (de dobbeltblindede dele af undersøgelsen) er præsenteret i denne post.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125367
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69677
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 097
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, D-80336
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn, H-7623

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier: Personer, der er kvalificerede til at deltage i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende inklusionskriterier:

  • ≥18 år
  • Bekræftet diagnose af LEMS
  • Normal åndedrætsfunktion
  • Normal synkefunktion
  • Hvis du får perifert virkende kolinesterasehæmmere, kræves en stabil dosis i mindst 7 dage før screening.
  • Hvis du får orale immunsuppressiva, er en stabil dosis påkrævet i mindst 90 dage før screening.
  • Negativ graviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til at bruge 2 acceptable præventionsmetoder
  • Villig til at udføre alle undersøgelsesprocedurer så fysisk muligt.
  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for starten af ​​eventuelle forskningsrelaterede procedurer.

Eksklusionskriterier: Personer, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, er ikke kvalificerede til at deltage i undersøgelsen:

  • Anamnese med epilepsi eller anfald.
  • Kendt aktiv hjernemetastase.
  • Anvendelse af Fampridin (4-aminopyridin) og enhver anden form for 3,4-diaminopyridin end den angivne IP, såsom amifampridinbase eller Firdapse, under undersøgelsen.
  • Brug af medicin, der vides at sænke den epileptiske tærskel inden for 7 dage eller 5 halveringstider.
  • Brug af medicin, der hæmmer neuromuskulær forbindelsesfunktion inden for 7 dage eller 5 halveringstider.
  • Brug af IVIG, plasmaferese (plasmaudveksling) eller immunadsorption inden for 90 dage
  • Brug af guanidinhydrochlorid inden for 7 dage
  • Brug af rituximab inden for 12 måneder
  • Anamnese med lægemiddelallergi over for pyridinholdige stoffer eller eventuelle amifampridinphosphat-hjælpestoffer.
  • Brug af ethvert andet forsøgsprodukt inden for 30 dage
  • Behandling med samtidig medicin, der forlænger QT/QTc-intervallet inden for 7 dage eller 5 halveringstider.
  • Behandling med sultoprid (4-amino-N-[(1-ethylpyrrolidin-2-yl)methyl]-5-ethylsulfonyl-2-methoxybenzamid) inden for 7 dage.
  • Et unormalt elektrokardiogram (EKG).
  • Dokumenteret historie om arytmier.
  • Historie om yderligere risikofaktorer for torsade de pointes.
  • Ammer eller er gravid eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Sandsynligvis eller forventes at kræve behandling for kræft inden for 3 måneder (90 dage) efter indrejse.
  • Anamnese med alvorligt nedsat nyrefunktion eller tegn på alvorligt nedsat nyrefunktion
  • Enhver tilstand, der sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at gennemføre undersøgelsen.
  • Historie med ukontrolleret astma.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter administreret 3-4 gange dagligt (til den enkelte patients tabletantal af aktive ved baseline) over 2 uger.
Medicin: Placebo
Matchende placebotabletter administreret 3-4 gange dagligt (til den enkelte patients tabletantal af aktive ved baseline) over 2 uger.
Eksperimentel: Amifampridin fosfat
Amifampridin, 30-80 mg givet 3-4 gange dagligt med en maksimal enkeltdosis på 20 mg (2 x 10 mg tabletter), i 2 uger.
Medicin: Amifampridin fosfat
Amifampridin, 30-80 mg givet 3-4 gange dagligt med en maksimal enkeltdosis på 20 mg (2 x 10 mg tabletter), i 2 uger.
Andre navne:
  • 3,4-diaminopyridinphosphat
  • 3,4-DAP fosfat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline kvantitativ myasthenia gravis (QMG) efter 14 dage
Tidsramme: Evaluering ved baseline og dag 14
QMG er en lægevurderet test, der inkluderer 13 vurderinger, inklusive ansigtsstyrke, synkning, grebsstyrke og varigheden af ​​den tid, lemmerne kan holdes i udstrakte positioner. Hvert af de 13 emner scores fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig). Den samlede score kan variere fra 0 til 39. Øget QMG total score korrelerer til forværrede symptomer på LEMS.
Evaluering ved baseline og dag 14
Ændring i SGI-score
Tidsramme: Evaluering ved baseline og dag 14

Subject Global Impression (SGI) er et mål for ændringer i subjektets opfattelse af ændringer i det generelle velvære.

Patienten bliver bedt om at bruge 7-trinsskalaen nedenfor til at vurdere deres indtryk af undersøgelsesmedicinens virkninger på deres fysiske velbefindende i løbet af de foregående 3 dage.

  1. Forfærdeligt
  2. For det meste utilfreds
  3. Blandet
  4. Delvist tilfreds
  5. For det meste tilfreds
  6. Fornøjet
  7. Glad
Evaluering ved baseline og dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline-tidsbestemt 25 fods gangtest (T25FW) efter 14 dage
Tidsramme: Evaluering ved baseline og dag 14

T25FW-testen, en komponent af Multiple Sclerosis Functional Composite, var en kvantitativ mobilitets- og benfunktionspræstationstest baseret på en tidsbestemt 25-fods gang (National Multiple Sclerosis Society). Patienten blev bedt om at gå en tydeligt markeret 25 fods bane så hurtigt og sikkert som muligt. Efter et hvil på mindst 5 minutter blev den tidsindstillede 25 fods gåtur gentaget. Patienter kunne bruge hjælpemidler, såsom stokke, krykker eller rollatorer.

Alle data blev normaliseret til antallet af fod i minuttet, så hvis patienten gik 25 fod på mindre end et minut, var resultatet en hastighed større end 25 fod/minut.

Målingen for T25FW testen var den gennemsnitlige hastighed, udtrykt i fod/minut, af de 2 gennemførte gåture.
Evaluering ved baseline og dag 14
Ændring i CGI-I Score
Tidsramme: Baseline og dag 14

Efterforskeren gennemførte 7-punkts CGI I, baseret på ændringer i symptomer, adfærd og funktionelle evner, på de protokol-specificerede tidspunkter sammenlignet med patientens tilstand på dag 0.

  1. = Meget forbedret
  2. = Meget forbedret
  3. = Minimalt forbedret
  4. = Ingen ændring
  5. = Minimalt værre
  6. = Meget værre
  7. = Meget værre
Baseline og dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2011

Først opslået (Skøn)

22. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. januar 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LMS-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lambert Eatons myasteniske syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner