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Eine Phase-3-Studie zu Amifampridinphosphat bei Patienten mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS)

3. Januar 2018 aktualisiert von: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-3-Abbruchstudie, gefolgt von einer offenen Verlängerung, zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS)

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Amifampridinphosphat bei Patienten mit Lambert-Eaton-Myasthenie-Syndrom (LEMS).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte (1:1) Abbruchstudie ist eine 4-teilige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer mehrfachen Gabe von Amifampridinphosphat bei Patienten mit LEMS. Daten aus den Teilen 2 und 3 (den doppelblinden Teilen der Studie) werden in diesem Protokoll präsentiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Deutschland, D-80336
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69677
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 097
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 125367
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn, H-7623
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien: Personen, die zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt sind, müssen alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  • ≥18 Jahre alt
  • Bestätigte Diagnose von LEMS
  • Normale Atemfunktion
  • Normale Schluckfunktion
  • Wenn Sie peripher wirkende Cholinesterasehemmer erhalten, ist eine stabile Dosis für mindestens 7 Tage vor dem Screening erforderlich.
  • Wenn Sie orale Immunsuppressiva erhalten, ist eine stabile Dosis für mindestens 90 Tage vor dem Screening erforderlich.
  • Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter
  • Wenn sexuell aktiv, bereit, 2 akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden
  • Bereit, alle Studienverfahren so physisch wie möglich durchzuführen.
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor Beginn forschungsbezogener Verfahren.

Ausschlusskriterien: Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind nicht zur Teilnahme an der Studie berechtigt:

  • Vorgeschichte von Epilepsie oder Krampfanfällen.
  • Bekannte aktive Hirnmetastasen.
  • Verwendung von Fampridin (4-Aminopyridin) und jeder anderen Form von 3,4-Diaminopyridin als dem bereitgestellten IP, wie Amifampridin-Base oder Firdapse, während der Studie.
  • Einnahme von Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die epileptische Schwelle innerhalb von 7 Tagen oder 5 Halbwertszeiten senken.
  • Verwendung von Medikamenten, die die Funktion der neuromuskulären Synapsen innerhalb von 7 Tagen oder 5 Halbwertszeiten hemmen.
  • Anwendung von IVIG, Plasmapherese (Plasmaaustausch) oder Immunadsorption innerhalb von 90 Tagen
  • Verwendung von Guanidinhydrochlorid innerhalb von 7 Tagen
  • Anwendung von Rituximab innerhalb von 12 Monaten
  • Vorgeschichte einer Arzneimittelallergie gegen pyridinhaltige Substanzen oder Amifampridinphosphat-Hilfsstoffe.
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen
  • Behandlung mit einem Begleitmedikament, das das QT/QTc-Intervall innerhalb von 7 Tagen oder 5 Halbwertszeiten verlängert.
  • Behandlung mit Sultoprid (4-Amino-N-[(1-ethylpyrrolidin-2-yl)methyl]-5-ethylsulfonyl-2-methoxybenzamid) innerhalb von 7 Tagen.
  • Ein anormales Elektrokardiogramm (EKG).
  • Dokumentierte Vorgeschichte von Arrhythmien.
  • Geschichte zusätzlicher Risikofaktoren für Torsade de Pointes.
  • Stillen oder schwanger oder planen, schwanger zu werden (selbst oder Partner) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie.
  • Wahrscheinlich oder voraussichtlich innerhalb von 3 Monaten (90 Tagen) nach der Einreise eine Krebsbehandlung erforderlich.
  • Vorgeschichte einer schweren Nierenfunktionsstörung oder Anzeichen einer schweren Nierenfunktionsstörung
  • Jeder Zustand, der den Patienten einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue aussetzt oder die Studie nicht abschließt.
  • Vorgeschichte von unkontrolliertem Asthma.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Passende Placebo-Tabletten, die 3- bis 4-mal täglich (entsprechend der Tablettenanzahl des Patienten zu Studienbeginn) über 2 Wochen verabreicht werden.
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Tabletten, die 3- bis 4-mal täglich (entsprechend der Tablettenanzahl des Patienten zu Studienbeginn) über 2 Wochen verabreicht werden.
Experimental: Amifampridinphosphat
Amifampridin, 30-80 mg 3-4 mal täglich mit einer maximalen Einzeldosis von 20 mg (2 x 10 mg Tabletten) für 2 Wochen.
Arzneimittel: Amifampridinphosphat
Amifampridin, 30-80 mg 3-4 mal täglich mit einer maximalen Einzeldosis von 20 mg (2 x 10 mg Tabletten) für 2 Wochen.
Andere Namen:
  • 3,4-Diaminopyridinphosphat
  • 3,4-DAP-Phosphat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der quantitativen Myasthenia gravis (QMG) zu Studienbeginn nach 14 Tagen
Zeitfenster: Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14
Der QMG ist ein von Ärzten bewerteter Test mit 13 Bewertungen, darunter Gesichtskraft, Schlucken, Griffstärke und Zeitdauer, in der die Gliedmaßen in ausgestreckten Positionen gehalten werden können. Jedes der 13 Items wird von 0 (keine) bis 3 (schwer) bewertet. Der Gesamtwert kann zwischen 0 und 39 liegen. Ein erhöhter QMG-Gesamtwert korreliert mit einer Verschlechterung der LEMS-Symptome.
Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14
Änderung des SGI-Scores
Zeitfenster: Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14

Subject Global Impression (SGI) ist ein Maß für Veränderungen in der Wahrnehmung der Versuchsperson hinsichtlich der Veränderung des allgemeinen Wohlbefindens.

Der Patient wird gebeten, anhand der nachstehenden 7-Punkte-Skala seinen Eindruck von den Wirkungen der Studienmedikation während der vorangegangenen 3 Tage auf sein körperliches Wohlbefinden zu bewerten.

  1. Abscheulich
  2. Meist unzufrieden
  3. Gemischt
  4. Teilweise zufrieden
  5. Größtenteils zufrieden
  6. Zufrieden
  7. Erfreut
Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem zeitgesteuerten Baseline-25-Fuß-Gehtest (T25FW) nach 14 Tagen
Zeitfenster: Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14

Der T25FW-Test, eine Komponente des Multiple Sclerosis Functional Composite, war ein quantitativer Mobilitäts- und Beinfunktionsleistungstest, der auf einem zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg basierte (National Multiple Sclerosis Society). Der Patient wurde angewiesen, so schnell und sicher wie möglich einen deutlich markierten 25-Fuß-Parcours zu gehen. Nach einer Pause von mindestens 5 Minuten wurde der zeitgesteuerte 25-Fuß-Gehweg wiederholt. Die Patienten könnten Hilfsmittel wie Gehstöcke, Krücken oder Gehhilfen verwenden.

Alle Daten wurden auf die Anzahl der Fuß pro Minute normalisiert. Wenn der Patient also 25 Fuß in weniger als einer Minute ging, war das Ergebnis eine Geschwindigkeit von mehr als 25 Fuß/Minute.

Die Messung für den T25FW-Test war die Durchschnittsgeschwindigkeit, ausgedrückt in Fuß/Minute, der 2 absolvierten Spaziergänge.
Bewertung zu Studienbeginn und Tag 14
Änderung des CGI-I-Scores
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 14

Der Prüfarzt absolvierte den 7-Punkte-CGI I auf der Grundlage von Veränderungen der Symptome, des Verhaltens und der funktionellen Fähigkeiten zu den im Protokoll festgelegten Zeitpunkten im Vergleich zum Zustand des Patienten an Tag 0.

  1. = Sehr viel verbessert
  2. = Viel verbessert
  3. = Minimal verbessert
  4. = Keine Änderung
  5. = minimal schlechter
  6. = Viel schlimmer
  7. = Sehr viel schlimmer
Grundlinie und Tag 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LMS-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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