Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 3-studie av amifampridinfosfat hos pasienter med Lambert Eatons myasteniske syndrom (LEMS)

3. januar 2018 oppdatert av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, placebokontrollert, randomisert seponeringsstudie etterfulgt av åpen utvidelse som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til amifampridinfosfat hos pasienter med Lambert-Eatons myasteniske syndrom (LEMS)

En fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Amifampridine Fosfat hos pasienter med Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne multisenter, dobbeltblinde, placebokontrollerte, randomiserte (1:1) seponeringsstudien er en 4-delt studie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten ved administrering av flere doser av amifampridinfosfat hos pasienter med LEMS. Data fra del 2 og 3 (de dobbeltblinde delene av studien) er presentert i denne posten.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125367
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85258
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94305
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69677
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02 097
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28007
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, D-10117
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, D-80336
  • Ungarn
      • Pecs, Ungarn, H-7623

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: Individer som er kvalifisert til å delta i denne studien må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

  • ≥18 år
  • Bekreftet diagnose av LEMS
  • Normal åndedrettsfunksjon
  • Normal svelgefunksjon
  • Hvis du mottar perifert virkende kolinesterasehemmere, er en stabil dose nødvendig i minst 7 dager før screening.
  • Hvis du får orale immunsuppressiva, er en stabil dose nødvendig i minst 90 dager før screening.
  • Negativ graviditetstest for kvinner i fertil alder
  • Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke 2 akseptable prevensjonsmetoder
  • Villig til å utføre alle studieprosedyrer så fysisk mulig.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke etter at studiens art er forklart og før oppstart av eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer.

Eksklusjonskriterier: Personer som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier er ikke kvalifisert til å delta i studien:

  • Historie med epilepsi eller anfall.
  • Kjent aktiv hjernemetastase.
  • Bruk av Fampridin (4-aminopyridin), og enhver form for 3,4-diaminopyridin annet enn den oppgitte IP-adressen, slik som amifampridinbase eller Firdapse, under studien.
  • Bruk av medisiner som er kjent for å senke den epileptiske terskelen innen 7 dager eller 5 halveringstider.
  • Bruk av medisiner som hemmer nevromuskulær overgangsfunksjon innen 7 dager eller 5 halveringstider.
  • Bruk av IVIG, plasmaferese (plasmautveksling) eller immunadsorpsjon innen 90 dager
  • Bruk av guanidinhydroklorid innen 7 dager
  • Bruk av rituximab innen 12 måneder
  • Anamnese med legemiddelallergi mot pyridinholdige stoffer eller amifampridinfosfathjelpestoffer.
  • Bruk av andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager
  • Behandling med samtidig medisin som forlenger QT/QTc-intervallet innen 7 dager eller 5 halveringstider.
  • Behandling med sultoprid (4-amino-N-[(1-etylpyrrolidin-2-yl)metyl]-5-etylsulfonyl-2-metoksybenzamid) innen 7 dager.
  • Et unormalt elektrokardiogram (EKG).
  • Dokumentert historie med arytmier.
  • Historie om ytterligere risikofaktorer for torsade de pointes.
  • Ammer eller er gravid eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien.
  • Sannsynlig eller forventet å kreve behandling for kreft innen 3 måneder (90 dager) etter innreise.
  • Anamnese med alvorlig nedsatt nyrefunksjon eller tegn på alvorlig nedsatt nyrefunksjon
  • Enhver tilstand som setter pasienten i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien.
  • Historie med ukontrollert astma.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebotabletter administrert 3-4 ganger daglig (til den enkelte pasients tablettantall av aktive ved baseline) over 2 uker.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebotabletter administrert 3-4 ganger daglig (til den enkelte pasients tablettantall av aktive ved baseline) over 2 uker.
Eksperimentell: Amifampridinfosfat
Amifampridin, 30-80 mg gitt 3-4 ganger daglig med en maksimal enkeltdose på 20 mg (2 x 10 mg tabletter), i 2 uker.
Legemiddel: Amifampridinfosfat
Amifampridin, 30-80 mg gitt 3-4 ganger daglig med en maksimal enkeltdose på 20 mg (2 x 10 mg tabletter), i 2 uker.
Andre navn:
  • 3,4-diaminopyridinfosfat
  • 3,4-DAP fosfat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra Baseline Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) etter 14 dager
Tidsramme: Vurdering ved baseline og dag 14
QMG er en legevurdert test som inkluderer 13 vurderinger, inkludert ansiktsstyrke, svelging, grepsstyrke og varighet som lemmer kan opprettholdes i utstrakte posisjoner. Hvert av de 13 elementene scores fra 0 (ingen) til 3 (alvorlig). Den totale poengsummen kan variere fra 0 til 39. Økt QMG totalscore korrelerer til forverrede symptomer på LEMS.
Vurdering ved baseline og dag 14
Endring i SGI-poengsum
Tidsramme: Vurdering ved baseline og dag 14

Subject Global Impression (SGI) er et mål på endringer i subjektets oppfatning av endring i generell velvære.

Pasienten blir bedt om å bruke 7-punktsskalaen nedenfor for å vurdere sitt inntrykk av effekten av studiemedisinen i løpet av de foregående 3 dagene på deres fysiske velvære.

  1. Fryktelig
  2. Stort sett misfornøyd
  3. Blandet
  4. Delvis fornøyd
  5. Stort sett fornøyd
  6. Fornøyd
  7. Fornøyd
Vurdering ved baseline og dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline-tidsbestemt 25 fots gangtest (T25FW) etter 14 dager
Tidsramme: Vurdering ved baseline og dag 14

T25FW-testen, en komponent av Multiple Sclerosis Functional Composite, var en kvantitativ mobilitets- og benfunksjonstest basert på en tidsbestemt 25-fots gange (National Multiple Sclerosis Society). Pasienten ble bedt om å gå en tydelig merket 25-fots bane så raskt og sikkert som mulig. Etter en hvile på minst 5 minutter, ble den tidsbestemte 25 fots gåturen gjentatt. Pasienter kan bruke hjelpemidler, som stokk, krykker eller rullatorer.

Alle data ble normalisert til antall fot per minutt, så hvis pasienten gikk 25 fot på mindre enn ett minutt, ble resultatet en hastighet større enn 25 fot/minutt.

Målingen for T25FW-testen var gjennomsnittshastigheten, uttrykt i fot/minutt, av de 2 fullførte turene.
Vurdering ved baseline og dag 14
Endring i CGI-I Score
Tidsramme: Grunnlinje og dag 14

Etterforskeren fullførte 7-punkts CGI I, basert på endringer i symptomer, atferd og funksjonelle evner, på de protokollspesifiserte tidspunktene sammenlignet med pasientens tilstand på dag 0.

  1. = Veldig mye forbedret
  2. = Mye forbedret
  3. = Minimalt forbedret
  4. = Ingen endring
  5. = Minimalt verre
  6. = Mye verre
  7. = Veldig mye verre
Grunnlinje og dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Charles W Gorodetzky, MD, PhD, Chief Medical Officer

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2011

Først lagt ut (Anslag)

22. juni 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. januar 2018

Sist bekreftet

1. januar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LMS-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere