先天性パキオンキアのシンバスタチン治療
2011年6月23日 更新者：Tel-Aviv Sourasky Medical Center
シンバスタチンおよびコンパクチンなどの関連スタチンは、K6a や K17 などの誘導性/抑制性ケラチン遺伝子の構成的発現を阻害することができます。 この効果は、スタチンが STAT1 発現を阻害する能力が報告されているためです (Lee et al., 2007)。 構成的な K6a プロモーター活性は STAT1 に依存し、シンバスタチンまたは STAT1 に対する siRNA によってブロックされます。 この STAT1 依存性の K6a の構成的発現は、JAK (キナーゼのヤヌスファミリー) とは無関係です。
したがって、シンバスタチンは、K6a や K17 などの PC 関連ケラチンの構成的およびインターフェロン誘導性発現の両方を下方制御することができます。 したがって、このクラスの分子は、原因となる変異が K6a や K17 などの誘導性/抑制性ケラチン遺伝子に存在する PC または関連する遺伝性疾患の治療の可能性を秘めています。
人への使用が承認されているシンバスタチンまたは他のスタチンは、現在のコレステロール低下治療の場合のように経口で送達されるか、PCまたは関連する角質化障害の過角化症の減少のために皮膚により高い治療用量が必要な場合、これが達成される可能性があります。局所製剤による。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- 適用できない
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ケラチン6aに既知の変異がある先天性硬爪症の患者。 -
除外基準:
- シンバスタチンと相互作用することが知られている併用薬の使用。
- これには、イトラコナゾール、ケトコナゾール、フルコナゾール、ゲムフィブロジル、ベラパミル、ジルチアゼム、ミベフラジル、エリスロマイシン、クラリスロマイシン、テリスロマイシン、シクロスポリン、リトナビル、ネファゾドン、ダナゾール、アミオダロン、リファンピン、およびカルバマゼピンが含まれます。
- 研究中、被験者はグレープフルーツジュースを避けることに同意しなければなりません。
- また、ミオパシーの既往歴がある患者、または肝機能障害のある患者も除外されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
過角化症の減少の評価
時間枠：六ヶ月
|
過角化症の減少
|
六ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年7月1日
一次修了 (予想される)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月23日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2011年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2011年6月23日
最終確認日
2009年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。