- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01382511
Symwastatyna Leczenie Pachyonychia Congenita
Symwastatyna i pokrewne statyny, takie jak kompaktyna, są w stanie hamować konstytutywną ekspresję indukowalnych/represyjnych genów keratyny, takich jak K6a i K17. Efekt ten wynika z doniesień o zdolności statyn do hamowania ekspresji STAT1 (Lee i in., 2007). Konstytutywna aktywność promotora K6a jest zależna od STAT1 i blokowana przez simwastatynę lub siRNA przeciwko STAT1. Ta konstytutywna ekspresja K6a zależna od STAT1 jest niezależna od JAK (rodzina kinaz Janus).
Zatem symwastatyna jest zdolna do zmniejszania zarówno konstytutywnej, jak i indukowanej interferonem ekspresji keratyn związanych z PC, takich jak K6a i K17. Dlatego ta klasa cząsteczek ma potencjał do leczenia PC lub pokrewnych dziedzicznych zaburzeń, w których mutacja sprawcza znajduje się w indukowalnym/represyjnym genie keratyny, takim jak K6a lub K17.
Symwastatyna lub inne statyny dopuszczone do stosowania u ludzi mogą być podawane doustnie, jak ma to obecnie miejsce w przypadku leczenia obniżającego poziom cholesterolu, lub jeśli w celu zmniejszenia hiperkeratozy w PC lub pokrewnych zaburzeniach rogowacenia skóry wymagane są wyższe dawki terapeutyczne, można to osiągnąć preparatami miejscowymi.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z pachyonychia congenita ze znaną mutacją w keratynie 6a. -
Kryteria wyłączenia:
- Jednoczesne stosowanie leków, o których wiadomo, że wchodzą w interakcje z symwastatyną.
- Obejmuje to itrakonazol, ketokonazol, flukonazol, gemfibrozyl, werapamil, diltiazem, mibefradil, erytromycynę, klarytromycynę, telitromycynę, cyklosporynę, rytonawir, nefazodon, danazol, amiodaron, ryfampinę i karbamazepinę.
- Podczas badania osoby badane muszą wyrazić zgodę na unikanie soku grejpfrutowego.
- Wykluczeni są również pacjenci z miopatią lub zaburzeniami czynności wątroby w przeszłości.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Ocena zmniejszonego hiperkeratozy
Ramy czasowe: sześć miesięcy
|
Zmniejszona hiperkeratoza
|
sześć miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby skórne
- Wady wrodzone
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Choroby skóry, genetyczne
- Choroby paznokci
- Nieprawidłowości skórne
- Nieprawidłowości, mnogość
- Dysplazja ektodermalna
- Pachyonychia wrodzona
- Paznokcie, Zniekształcony
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory enzymów
- Antymetabolity
- Środki antycholesteremiczne
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Inhibitory reduktazy hydroksymetyloglutarylo-CoA
- Symwastatyna
Inne numery identyfikacyjne badania
- 0462-09-TLV
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Pachyonychia wrodzona
-
Kamari Pharma LtdRekrutacyjny
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo
-
Pachyonychia Congenita ProjectRekrutacyjny
-
Palvella Therapeutics, Inc.RekrutacyjnyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
Palvella Therapeutics, Inc.Aktywny, nie rekrutującyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
TransDerm, Inc.Pachyonychia Congenita ProjectZakończonyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
Pachyonychia Congenita ProjectZakończonyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
Palvella Therapeutics, Inc.NieznanyPachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
Johns Hopkins UniversityZakończonyEpidermolysis Bullosa Simplex | Pachyonychia wrodzonaStany Zjednoczone
-
Kamari Pharma LtdRekrutacyjnyPachyonychia wrodzona | Punctate Palmoplantar Keratoderma Typ 1Zjednoczone Królestwo