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辛伐他汀治疗先天性厚甲

2011年6月23日 更新者:Tel-Aviv Sourasky Medical Center

辛伐他汀和相关的他汀类药物,如 compactin,能够抑制诱导型/抑制型角蛋白基因(如 K6a 和 K17)的组成型表达。 这种效果是由于报道的他汀类药物抑制 STAT1 表达的能力(Lee 等人,2007)。 组成型 K6a 启动子活性依赖于 STAT1,并被辛伐他汀或针对 STAT1 的 siRNA 阻断。 K6a 的这种 STAT1 依赖性组成型表达独立于 JAK(Janus 激酶家族)。

因此,辛伐他汀能够下调 PC 相关角蛋白(如 K6a 和 K17)的组成型和干扰素诱导型表达。 因此,这类分子具有治疗 PC 或相关遗传性疾病的潜力,其中致病突变存在于可诱导/可抑制的角蛋白基因(如 K6a 或 K17)中。

辛伐他汀或批准用于人类的其他他汀类药物可以口服给药,就像目前降胆固醇治疗的情况一样,或者如果皮肤需要更高的治疗剂量以减少 PC 或相关角化病症的过度角化,则可以实现通过外用制剂。

研究概览

地位

未知

研究类型

介入性

注册 (预期的)

10

阶段

  • 不适用

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准:

  • 角蛋白 6a 已知突变的先天性厚甲患者。 -

排除标准:

  • 使用已知会与辛伐他汀相互作用的伴随药物。
  • 这包括伊曲康唑、酮康唑、氟康唑、吉非贝齐、维拉帕米、地尔硫卓、米贝拉地尔、红霉素、克拉霉素、泰利霉素、环孢菌素、利托那韦、奈法唑酮、达那唑、胺碘酮、利福平和卡马西平。
  • 在研究期间,受试者必须同意避免使用葡萄柚汁。
  • 也排除了既往有肌病病史或肝功能受损的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
角化过度减少的评估
大体时间:六个月
减少角化过度
六个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2011年7月1日

初级完成 (预期的)

2014年12月1日

研究注册日期

首次提交

2011年6月14日

首先提交符合 QC 标准的

2011年6月23日

首次发布 (估计)

2011年6月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2011年6月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2011年6月23日

最后验证

2009年10月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

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