Simvastatiini Pachyonychia Congenitan hoito
Simvastatiini ja sen sukulaiset statiinit, kuten kompaktiini, pystyvät estämään indusoituvien/repressoituvien keratiinigeenien, kuten K6a ja K17, konstitutiivista ilmentymistä. Tämä vaikutus johtuu statiinien raportoidusta kyvystä estää STAT1:n ilmentymistä (Lee et al., 2007). Konstitutiivinen K6a-promoottoriaktiivisuus on riippuvainen STAT1:stä ja simvastatiini tai siRNA estää STAT1:tä vastaan. Tämä STAT1-riippuvainen K6a:n konstitutiivinen ilmentyminen on riippumaton JAK:sta (Janus-kinaasiperhe).
Siten simvastatiini pystyy vaimentamaan PC:hen liittyvien keratiinien, kuten K6a:n ja K17:n, sekä konstitutiivista että interferonilla indusoituvaa ilmentymistä. Siksi tällä molekyyliluokalla on potentiaalia PC:n tai siihen liittyvien perinnöllisten sairauksien hoitoon, kun aiheuttava mutaatio sijaitsee indusoituvassa/repressoitavassa keratiinigeenissä, kuten K6a tai K17.
Simvastatiinia tai muita ihmiskäyttöön hyväksyttyjä statiineja voidaan antaa joko suun kautta, kuten tällä hetkellä kolesterolia alentavassa hoidossa, tai jos iholle tarvitaan suurempia terapeuttisia annoksia hyperkeratoosin vähentämiseksi PC:ssä tai siihen liittyvissä keratinisaatiohäiriöissä, tämä voidaan saavuttaa. paikallisilla formulaatioilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on pachyonychia congenita ja joiden keratiinissa 6a tunnetaan mutaatioita. -
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikaisten lääkkeiden käyttö, joilla tiedetään olevan yhteisvaikutuksia simvastatiinin kanssa.
- Näitä ovat itrakonatsoli, ketokonatsoli, flukonatsoli, gemfibrotsiili, verapamiili, diltiatseemi, mibefradiili, erytromysiini, klaritromysiini, telitromysiini, syklosporiini, ritonaviiri, nefatsodoni, danatsoli, amiodaroni, rifampiini ja karbamatsepiini.
- Tutkimuksen aikana koehenkilöiden tulee suostua välttämään greippimehua.
- Myös potilaat, joilla on aiemmin ollut myopatiaa tai maksan vajaatoimintaa, eivät sisälly tähän.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyperkeratoosin vähentymisen arviointi
Aikaikkuna: kuusi kuukautta
|
Vähentynyt hyperkeratoosi
|
kuusi kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ihosairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Patologiset tilat, anatomiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Kynsien sairaudet
- Ihon poikkeavuudet
- Poikkeavuuksia, useita
- Ektodermaalinen dysplasia
- Synnynnäinen pachyonychia
- Kynnet, epämuodostuneita
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Antimetaboliitit
- Kolesterolia ehkäisevät aineet
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Hydroksimetyyliglutaryyli-CoA-reduktaasin estäjät
- Simvastatiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0462-09-TLV
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .