Sinvastatina Tratamento da Paquioníquia Congênita
A sinvastatina e as estatinas relacionadas, como a compactina, são capazes de inibir a expressão constitutiva de genes de queratina induzíveis/repressíveis, como K6a e K17. Esse efeito se deve à capacidade relatada das estatinas de inibir a expressão de STAT1 (Lee et al., 2007). A atividade constitutiva do promotor K6a é dependente de STAT1 e bloqueada por sinvastatina ou siRNA contra STAT1. Esta expressão constitutiva dependente de STAT1 de K6a é independente de JAK (família Janus de quinases).
Assim, a sinvastatina é capaz de regular negativamente a expressão constitutiva e induzida por interferon de queratinas relacionadas a PC, como K6a e K17. Portanto, esta classe de molécula tem potencial para o tratamento de PC ou distúrbios hereditários relacionados, onde a mutação causadora reside em um gene de queratina induzível/repressível, como K6a ou K17.
A sinvastatina ou outras estatinas aprovadas para uso humano podem ser administradas por via oral, como é atualmente o caso do tratamento para redução do colesterol ou, se doses terapêuticas mais altas forem necessárias na pele para redução da hiperceratose no PC ou em distúrbios de queratinização relacionados, isso pode ser alcançado por formulações tópicas.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Não aplicável
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com paquioníquia congênita com mutações conhecidas na queratina 6a. -
Critério de exclusão:
- O uso de medicamentos concomitantes conhecidos por interagir com a sinvastatina.
- Isso incluiria itraconazol, cetoconazol, fluconazol, gemfibrozil, verapamil, diltiazem, mibefradil, eritromicina, claritromicina, telitromicina, ciclosporina, ritonavir, nefazodona, danazol, amiodarona, rifampicina e carbamazepina.
- Durante o estudo, os participantes devem concordar em evitar o suco de toranja.
- Também são excluídos os pacientes com histórico de miopatia ou insuficiência hepática.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação da diminuição da hiperqueratose
Prazo: seis meses
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Diminuição da hiperqueratose
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seis meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças de Pele Genéticas
- Doenças das unhas
- Anormalidades da pele
- Anormalidades, Múltiplas
- Displasia Ectodérmica
- Paquioníquia Congênita
- Unhas Malformadas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Inibidores da hidroximetilglutaril-CoA redutase
- Sinvastatina
Outros números de identificação do estudo
- 0462-09-TLV
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