Tratamiento con simvastatina de la paquioniquia congénita
La simvastatina y las estatinas relacionadas, como la compactina, pueden inhibir la expresión constitutiva de genes de queratina inducibles/reprimibles como K6a y K17. Este efecto se debe a la capacidad reportada de las estatinas para inhibir la expresión de STAT1 (Lee et al., 2007). La actividad del promotor K6a constitutivo depende de STAT1 y es bloqueada por simvastatina o siRNA contra STAT1. Esta expresión constitutiva de K6a dependiente de STAT1 es independiente de JAK (familia de quinasas Janus).
Por lo tanto, la simvastatina es capaz de regular a la baja tanto la expresión constitutiva como la inducible por interferón de las queratinas relacionadas con PC, como K6a y K17. Por lo tanto, esta clase de molécula tiene potencial para el tratamiento de PC o trastornos hereditarios relacionados donde la mutación causante reside en un gen de queratina inducible/reprimible como K6a o K17.
La simvastatina u otras estatinas aprobadas para uso humano podrían administrarse por vía oral, como es el caso actual para el tratamiento para reducir el colesterol o, si se requieren dosis terapéuticas más altas en la piel para reducir la hiperqueratosis en CP o en trastornos queratinizantes relacionados, esto podría lograrse. por formulaciones tópicas.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con paquioniquia congénita con mutaciones conocidas en la queratina 6a. -
Criterio de exclusión:
- El uso de medicamentos concomitantes que se sabe que interactúan con la simvastatina.
- Esto incluiría itraconazol, ketoconazol, fluconazol, gemfibrozil, verapamilo, diltiazem, mibefradil, eritromicina, claritromicina, telitromicina, ciclosporina, ritonavir, nefazodona, danazol, amiodarona, rifampicina y carbamazepina.
- Durante el estudio, los sujetos deben aceptar evitar el jugo de toronja.
- También se excluyen los pacientes con antecedentes de miopatía o alteración de la función hepática.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluación de la disminución de la hiperqueratosis
Periodo de tiempo: seis meses
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Disminución de la hiperqueratosis
|
seis meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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- Anomalías congénitas
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- Anomalías Múltiples
- Displasia ectodérmica
- Paquioniquia congénita
- Uñas Malformadas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Inhibidores de la hidroximetilglutaril-CoA reductasa
- Simvastatina
Otros números de identificación del estudio
- 0462-09-TLV
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