Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Simvastatin behandling af Pachyonychia Congenita

23. juni 2011 opdateret af: Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Simvastatin og beslægtede statiner, såsom compactin, er i stand til at inhibere den konstitutive ekspression af inducerbare/repressible keratingener såsom K6a og K17. Denne effekt skyldes statiners rapporterede evne til at hæmme STAT1-ekspression (Lee et al., 2007). Den konstitutive K6a-promotoraktivitet er afhængig af STAT1 og blokeret af simvastatin eller siRNA mod STAT1. Denne STAT1-afhængige konstitutive ekspression af K6a er uafhængig af JAK (Janus-familien af kinaser).

Simvastatin er således i stand til at nedregulere både den konstitutive og interferon-inducerbare ekspression af PC-relaterede keratiner såsom K6a og K17. Derfor har denne klasse af molekyler potentiale til behandling af PC eller relaterede arvelige lidelser, hvor den forårsagende mutation ligger i et inducerbart/undertrykkeligt keratingen, såsom K6a eller K17.

Simvastatin eller andre statiner, der er godkendt til human brug, kan indgives enten oralt, som det i øjeblikket er tilfældet for kolesterolsænkende behandling, eller hvis der kræves højere terapeutiske doser i huden for at reducere hyperkeratose i PC eller ved beslægtede keratiniserende lidelser, kan dette opnås ved aktuelle formuleringer.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Pachyonychia Congenita

Intervention / Behandling

Medicin: Simvastatin

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Fase

Ikke anvendelig

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Patienter med pachyonychia congenita med kendte mutationer i keratin 6a. -

Ekskluderingskriterier:

Brug af samtidig medicin, der vides at interagere med simvastatin.
Dette vil omfatte itraconazol, ketoconazol, fluconazol, gemfibrozil, verapamil, diltiazem, mibefradil, erythromycin, clarithromycin, telithromycin, cyclosporin, ritonavir, nefazodon, danazol, amiodaron, Rifampin og carbamazepin.
Under undersøgelsen skal forsøgspersonerne acceptere at undgå grapefrugtjuice.
Patienter med tidligere myopati eller nedsat leverfunktion er også udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Vurdering af nedsat hyperkeratose Tidsramme: seks måneder	Nedsat hyperkeratose	seks måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2011

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. juni 2011

Først opslået (Skøn)

27. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)