難治性の重度再生不良性貧血患者に対する骨髄移植試験
2016年10月12日 更新者：Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns Hopkins
難治性重度再生不良性貧血患者を対象とした、HLA一致、部分的HLA不一致、HLAハプロ同一または一致非関連（MUD）骨髄の骨髄破壊的コンディショニングおよび移植の第II相試験
重度の難治性再生不良性貧血の患者は、骨髄に生命を脅かす重度の疾患を抱えています。 難治性疾患とは、1 つ以上の免疫抑制治療を受けた後に疾患が再発するか、反応しないことを意味します。 高用量化学療法とそれに続く骨髄移植（BMT）は、再生不良性貧血などの血液疾患の治療に使用されてきましたが、移植片対宿主病（GVHD）や移植片不全による合併症により、これらの患者の生存期間は限られています。
ここジョンズ・ホプキンス大学で行われた別の研究では、他の病気（血液がん）を患っている患者において、BMT後に投与されるいくつかの免疫抑制剤によって、患者がGVHDや生着不全の合併症を起こす頻度が減少することが示されている。
この研究は、このアプローチが他の治療法で効果がなかった再生不良性貧血患者の転帰を改善するのに役立つかどうかを調べるために行われています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21031
- The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～70年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 1つ以上の免疫抑制レジメンによる治療後に難治性または再発したSAAを患っている患者。
- 対象年齢 6か月～70歳
- 患者は骨髄破壊的 BMT の医学的基準を満たさなければなりません
- 患者またはその両親/保護者、ドナーは同意書に署名できる必要があります。
- 患者は地理的にアクセス可能であり、治療のすべての段階に積極的に参加する必要があります。
除外基準:
- 心機能不良：MUGA または ECHO による左心室駆出率 <45%。
- 肺機能不良: FEV1 および FVC <50% が予測されます。
- 腎機能が悪い
- 白血球毒性クロスマッチ陽性
- 現在妊娠している（Β-HCG+）、または適切な避妊を実施していない妊娠の可能性のある女性
- 制御不能なウイルス、細菌、または真菌感染症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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難治性重度再生不良性貧血患者の HLA 一致、部分的 HLA 不一致、HLA ハプロ一致、または一致する無関係な骨髄採取後の 1 年後の全生存期間 (OS) を推定する。
時間枠：1年
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1年
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難治性重度再生不良性貧血患者の HLA 一致、部分的 HLA 不一致、HLA ハプロ一致、または一致する非血縁骨髄採取後 1 年後の無イベント生存期間 (EFS) を推定する。
時間枠：1年
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Robert A Brodsky, MD、The Johns Hopkins University
- 主任研究者：Amy Dezern, MD、The JOhns Hopkins Sydney Kimmel Comprehensive Cancer Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年6月1日
一次修了 (実際)
2014年8月1日
研究の完了 (実際)
2014年8月1日
試験登録日
最初に提出
2011年6月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年6月27日
最初の投稿 (見積もり)
2011年6月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年10月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年10月12日
最終確認日
2016年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。